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来源：医麦客
近日，Mesoblast 宣布，美国 FDA 已批准其直接开展 Ryoncil（remestemcel-L-rknd）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的注册性临床试验。
Ryonci 为首个获 FDA 批准上市的间充质基质细胞（MSC）药物，目前仅获批用于 2 个月及以上儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）。
这项新的注册性试验基于 Ryoncil 在儿童中已证实的安全性、在 DMD 临床前模型中的有效性证据以及 FDA 批准的生产工艺。
利用 Ryoncil 在 SR-aGvHD 中的抗炎作用机制，Mesoblast 旨在减少 DMD 特征性的炎症级联反应，保护肌肉功能，并延缓疾病进展。
该抗炎策略与已上市的 DMD 基因治疗药物（ASO 类：eteplirsen、golodirsen、viltolarsen、casimersen；AAV 基因疗法：elevidys）作用机制互补，后者主要通过补充抗肌萎缩蛋白发挥作用。
试验计划随机入组 76 例 5~9 岁患者，在标准治疗基础上接受 Ryoncil（9 个月内 7 次输注，2×10⁶ 细胞/kg）或安慰剂。
主要终点为 9 个月时的从地面站立时间（FDA 验证的批准终点）。
Mesoblast 正与患者倡导组织 Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）合作，促进患者招募与试验认知。美国约有 1.5 万名 DMD 患儿。
作为美国首款获批上市的间充质干细胞药物，Ryoncil® 已于 2024 年 12 月获 FDA 批准。
其商业化进程持续超预期，2026 财年 3 月季度净销售额达3030 万美元，上市一周年累计收入逼近 1 亿美元。
2025 年下半年，Ryoncil® 净销售额已达 5700 万美元，带动公司总收入从上年同期 320 万美元飙升至 5130 万美元。
凭借强劲的商业化表现，Mesoblast 上调全年业绩预期，预计2026 年 Ryoncil® 全年净收入将达 1.1 亿 —1.2 亿美元，持续领跑全球干细胞药物商业化赛道。
目前，Ryoncil® 已覆盖美国 49 家核心移植中心，目标覆盖 64 家占全美 94% 移植手术量的核心机构，医保覆盖人群扩展至 2.8 亿美国人，包括联邦医保与各州医疗补助计划，市场渗透率与可及性稳步提升。
参考资料：
1.https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/08/3269787/0/en/Mesoblast-Receives-IND-Clearance-from-FDA-to-Directly-Proceed-to-Registrational-Trial-for-Approval-of-Ryoncil-in-Duchenne-Muscular-Dystrophy.html
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