新药前瞻！FDA药物审批五项结果预计六月公布

未来海外新药有哪些？在美国申报的5款药物预计最迟于六月出结果。

《处方药用户收费法案》(PDUFA)截止日期是指美国食品药品监督管理局(FDA)为审查新药申请(NDA)或生物制品许可申请(BLA)并最终决定是否批准上市而设定的期限。通常情况下，审查期为FDA受理药品申请后的10个月。对于获得优先审评资格的药品，审查期则缩短至申请受理后的6个月。

Ensitrelvir用于COVID-19暴露后预防

PDUFA日期：2026年6月16日。

Ensitrelvir是一种正在接受美国FDA审查的在研口服抗病毒药物，用于预防接触感染者后发生的COVID-19感染。它通过选择性抑制主要蛋白酶（3-CL）来抑制SARS-CoV-2的复制。

此次NDA提交的数据来自SCORPIO-PEP III期临床试验（NCT05897541），该试验评估了Ensitrelvir用于COVID-19暴露后预防的有效性。研究受试者被随机分配接受Ensitrelvir或安慰剂，每日一次，持续5天。在受感染家庭成员出现症状后3天内开始治疗。

结果表明，与安慰剂相比，Ensitrelvir在第10天显著降低了感染新冠病毒的风险。如果获得批准，Ensitrelvir将成为首个用于暴露后预防新冠病毒感染的口服抗病毒药物。

Cystisinicline用于治疗尼古丁依赖

PDUFA日期：2026年6月20日。

美国FDA正在审查一种名为Cystisinicline的植物源生物碱，用于治疗成人尼古丁依赖。Cystisinicline是α4β2尼古丁乙酰胆碱受体的部分激动剂。与这些受体相互作用可以减轻戒断症状，并降低吸烟带来的愉悦感和满足感。

该新药申请包含两项3期临床试验的数据：ORCA-2(NCT04576949)和ORCA-3(NCT05206370)。研究结果显示，与安慰剂相比，口服Cystisinicline治疗显著提高了戒烟率。此外，Cystisinicline治疗显著降低了患者的尼古丁渴求，从而减少了尼古丁摄入量。两项试验中最常见的不良事件为失眠、异常梦境、头痛和恶心。

如果获得批准，Cystisinicline将成为自2006年varenicline获批以来首个用于戒烟的新药物疗法。

纳米胶囊Sirolimus加Pegadricase（NASP）治疗未控制的痛风

PDUFA日期：2026年6月27日。

Sobi公司正在寻求批准纳米封装Sirolimus联合Pegadricase用于治疗难治性痛风。NASP是一种序贯双组分输注疗法，由Pegadricase（一种聚乙二醇化尿酸酶）和耐受性纳米封装Sirolimus（一种mTOR抑制剂免疫抑制剂，可防止产生抗药抗体）组成。这种新型疗法旨在降低难治性痛风患者的血清尿酸（sUA）水平，从而减少痛风发作和关节畸形的风险。

该BLA的数据来自DISSOLVE1(NCT04513366)和DISSOLVE2(NCT04596540)两项试验。这两项试验均为双盲、安慰剂对照研究，旨在评估NASP在对常规疗法无效的痛风患者中的安全性和有效性。研究结果显示，两项试验均达到了主要终点，即在第6个月内，血清尿酸水平至少有80%的时间维持在6mg/dL以下。

在首次使用NASP治疗后以及整个研究期间，均观察到血清尿酸(sUA)水平迅速且持续下降。在DISSOLVEI试验的6个月扩展阶段，75%完成6个月NASP治疗且疗效显著的患者在第12个月时仍保持疗效。

Olezarsen用于治疗重度高甘油三酯血症

PDUFA：2026年6月30日。

FDA已授予olezarsen治疗重度高甘油三酯血症的补充新药申请优先审评资格。Olezarsen是一种配体偶联的反义寡核苷酸，可抑制载脂蛋白C-III的生成，从而增加甘油三酯和极低密度脂蛋白的清除。该药以皮下注射方式给药。

该补充新药申请(sNDA)基于3期CORE研究（NCT05079919）和CORE2研究（NCT05552326）的数据，这两项研究纳入了甘油三酯水平≥500mg/dL的成年受试者。研究结果显示，与安慰剂相比，olezarsen可显著降低甘油三酯水平，并在6个月时降低急性胰腺炎的风险。

Olezarsen（品牌名称：Tryngolza）目前被批准作为饮食的辅助疗法，用于降低患有家族性乳糜微粒血症综合征的成年人的甘油三酯水平。

Veligrotug用于治疗甲状腺眼病

PDUFA：2026年6月30日。

veligrotug已获得优先审评资格，用于治疗甲状腺眼病。该人源化单克隆抗体可抑制胰岛素样生长因子-1受体(IGF-1R)的活性，IGF-1R是导致甲状腺眼病症状（包括眼球突出和复视）的关键因素。

该BLA纳入了3期临床试验THRIVE（NCT05176639）和THRIVE-2（NCT06021054）的数据，这两项试验分别评估了veligrotug在活动性甲状腺眼病患者和慢性甲状腺眼病患者中的疗效。治疗方案为每3周进行一次静脉输液，共12周（共5次输液）。结果显示，两项试验均达到了主要和次要终点，与安慰剂相比，veligrotug能够显著且快速地改善眼球突出和复视症状。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。