无癌生存14年！首位CAR-T受益者Emily获得生存突破，国内如何获益

对于癌症的治疗和攻克，我国的医学家们从未停止过研究创新的脚步，从最初的化疗药，再到现如今的靶向、免疫治疗，我们距离治愈癌症的目标也越来越近。而近期内最火的癌症疗法，当属于免疫疗法中的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）。

最早接受CAR-T治疗的是30例白血病患者，他们并不是普通的白血病患者，而是尝试了多种治疗（化疗、靶向治疗等）后，其中甚至有15例进行了骨髓移植，但是不幸都失败了。通常情况下，他们的生存期不超过半年，按照中国的说法，死马当活马医。

结果就是这批吃螃蟹的人震惊了世界！27例患者的癌细胞在治疗后完全消失，20例患者在半年后复查，体内仍然没有发现癌细胞。最典型的当属2012年成功“治愈”白血病的女孩Emily。

近日，全球首位被CAR-T细胞免疫疗法治愈的白血病儿童——Emily Whitehead迎来了自己21岁的生日，5月12日，Emily的爸爸在社交媒体上分享了女儿的最新照片，值得一提的是，此时她已无癌生存14年了。

2012年，患上急性淋巴细胞白血病的Emily，在病情二次复发且无药可以治疗的情况下，参与了费城医院启动的一项针对儿童B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T临床试验。通过靶向CD19的CAR-T治疗，3周后，Emily的癌细胞完全消失。14年过去，依然没有复发。

血液肿瘤治疗界的“抗癌利器”——CAR-T疗法

作为一种“活的”药物，CAR-T疗法与传统药物有着很大的区别。它是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法。通过基因工程技术将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体），将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，即CAR-T细胞，专门识别体内肿瘤细胞，并高效杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。与传统的化疗和造血干细胞移植相比，它对肿瘤细胞的杀伤更为精准，在提高疗效的同时大幅减轻了毒副作用。

自从2021年阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液先后在中国获批上市，2022年西达基奥仑赛获美国FDA批准上市，2023年靶向BCMA CAR-T疗法-伊基奥仑赛注射液及靶向CD19的纳基奥仑赛注射液、2024年靶向BCMA的泽沃基奥仑赛注射液、西达基奥仑赛、2025年靶向CD19的雷尼基奥仑赛、普基奥仑塞在中国纷纷获批上市，这表示CAR-T疗法已然进入井喷期。

相关文章：实体瘤患者有救了！中国九大CAR-T疗法领跑全球，胃癌、肠癌、胰腺癌等全面开花！

B细胞淋巴瘤

在其靶向CD22的CAR-T疗法CRG-022的1期临床试验中，有超过50%的已经对CD19靶向CAR-T疗法耐药的复发/难治性(R/R)大B细胞淋巴瘤(LBCL)患者获得完全缓解！这一试验结果可谓是振奋人心！

38例患者的客观缓解率（ORR）和完全缓解率（CR）分别为68%和53%。

值得一提的是，基于这些数据，CRG-022已经获得FDA授予的突破性疗法认定。

非霍奇金淋巴瘤

8例此前未经CAR-T治疗的复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者，在12个月的中位观察期内，8名患者有7名（87.5%）实现了完全缓解（CR），1例为部分缓解，最后一次随访时有5例患者仍有持久的反应，生存期已超1年。

首位患者无癌生存已超2年，目前仍处于疾病完全缓解的状态。

急性T淋巴细胞白血病

一名来自英国莱斯特的13岁女孩Alyssa作为世界首例，接受了碱基编辑改造的CAR-T细胞疗法。在治疗28天后，她的病情得以缓解，并继续接受骨髓移植恢复免疫系统功能。幸运的是，6个月后，这名患者的身体恢复状况良好，已经检测不到癌细胞了！

据官网消息称，这是世界首例基于碱基编辑的通用型细胞疗法进入人体的临床研究。

由于目前我国的CAR-T疗法主要是针对标准治疗失败（手术、放疗、化疗、靶向治疗、PD-1治疗等）的复发难治性患者，因此国际上的临床研究进展无疑给我们指明了一条道路，也让复发难治性血液肿瘤患者多了一个治疗选择。

目前急招B细胞淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、胃癌、肝癌、非小细胞肺癌、胰腺癌、肠癌、复发脑胶质瘤癌种！

想要评估病情是否能够接受CAR-T疗法可将病理报告、治疗经历及出院小结等提交至无癌家园医学部400-626-9916进行初步评估！

实体瘤CAR-T爆发年：各大癌种全面突围

2025年，全球首款实体瘤CAR-T疗法CT041提交上市申请——晚期胃癌患者中位生存期显著延长，宣告实体瘤治疗迎来历史性破冰。曾困于血液肿瘤领域的CAR-T疗法，如今以震撼数据撕碎生存预期：原启生物GPC3 CAR-T让最高剂量组肝癌患者实现100%客观缓解，斯丹赛生物肠癌CAR-T疗法明显优于FDA批准的标准疗法的三线药物。这场跨越十年的技术长征，终在Claudin18.2、GPC3、CEA等靶点突破中迎来曙光。

1 胃癌：全球首款实体瘤CAR-T疗法上市申请

【核心靶点与药物】

科济药业Claudin18.2 CAR-T CT041（舒瑞基奥仑赛），2025年6月提交NDA，拟用于至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌（G/GEJA）。

【关键临床数据（基于156例患者II期研究）】

• 生存期显著延长：在所有随机人群中，CT041组中位总生存期（OS）7.92个月vs 对照组5.49个月，总生存期延长44%；接受CT041的所有患者中位OS达9.17个月，较未接受者（3.98个月）提升130%。
• 疾病控制率突破：客观缓解率（ORR）22%vs 对照组4%，疾病控制率（DCR）63%vs 25%。
• 安全性可控：未报告严重毒性反应，生活质量显著改善。

【典型病例】

2019年确诊的转移性胃癌患者，四线联合全身化疗和免疫疗法治疗失败后入组CT041试验。2021年输注两次（250×10⁶细胞/次）后靶病灶完全缓解，持续8个月的总体部分缓解，腹水消失且无严重毒性。

【意义】

全球首款实体瘤CAR-T上市申请，填补PD-L1低表达/阴性患者治疗空白，获NMPA优先审评及突破性疗法认定。

2 肝癌：GPC3靶点CAR-T实现90%肿瘤控制

【核心靶点】

GPC3（肝细胞癌表达率74.8%，正常肝组织几乎不表达）。

【代表性疗法及数据】

• C-CAR031：24例晚期肝癌患者，疾病控制率91.3%，客观缓解率（ORR）56.5%；最高剂量组ORR达75%，中位OS为11.14个月。
• Ori-C101：10例患者中，最高剂量组（DL3）全部实现肿瘤显著缩小，1例完全缓解（CR）且9个月无复发。
• CT011：里程碑病例：2例伴下腔静脉癌栓的晚期肝癌患者，经局部治疗联合CT011输注后，实现超10年无瘤生存，仅需口服抗乙肝病毒药物维持。

【机制优势】

GPC3靶点高特异性，联合局部治疗（微波消融/伽马刀）可突破免疫抑制微环境。

3 肺癌：CEA CAR-T攻克晚期 NSCLC，1年生存率突破71%

【核心药物】

精准生物 C-13-X（靶向癌胚抗原CEA）。

【临床数据（15例多线治疗失败患者I期研究）】

• 高效缓解：ORR 47%（7/15），DCR 87%（13/15），肺部靶病灶控制率93%。
• 生存突破：1年总生存率71.1%，CEA≥30%患者缓解更显著。
• 持久性：CAR-T细胞输注后13个月仍可检测，体内峰值浓度达50763/μg gDNA。
• 安全性：不良反应可控，无治疗相关死亡。

【意义】

首个验证CEA靶点在肺癌有效的CAR-T，为晚期NSCLC提供"去化疗"新选择。

4 肠癌：术后防复发与晚期治疗双突破

术后防复发（CEA CAR-T）

【临床设计】12例结直肠癌肝转移术后患者接受不同剂量CEA CAR-T输注。

【结果】高剂量组（6×10⁶/kg）中57.14%患者术后2年未复发，最长无复发生存达15个月。

晚期治疗（GCC19CART）

【核心靶点】GCC（80%结直肠癌阳性，转移灶高表达）。

【中美数据】

• 中国试验（35例）：ORR 40%，高剂量组中位无进展生存期6.0个月。
• 美国试验（9例）：高剂量组（2×10⁶/kg）ORR 80%，1例实现病理完全缓解（肿瘤完全消失）。

5 胰腺癌：CT041挑战"癌王"，转移灶显著消退

【关键病例（发表于《血液学与肿瘤学杂志》）】

• 病例背景：2例转移性胰腺癌患者，既往化疗失败伴全身转移。
• 治疗结果：经CT041输注后，肿瘤病灶大幅缩小或完全消失，生存期显著延长。
• 机制创新：CT041通过靶向Claudin18.2激活免疫应答，克服胰腺癌纤维化微环境障碍

中国CAR-T细胞临床试验进入井喷时代，或弯道超车！

根据国家药审中心及企业公告梳理，人民日报健康客户端的记者发现，目前国内在研的CAR-T产品超过25款，其中包括传奇生物、科济生物、药明巨诺、森朗生物、驯鹿医疗、西比曼生物、信达生物等。这些公司在布局新一代CAR-T以及异体CAR-T技术，初步数据优异，有望获得全球市场。

2021年我国迎来了细胞免疫治疗的元年，作为先锋的CAR-T疗法，是未来发展方向之一。CAR-T疗法主要在于改造T细胞来使其识别肿瘤细胞的特殊靶点，理论上，可以有无数种针对不同靶点的CAR-T疗法，这意味着蕴含着无限可能。

希望不久的将来，能够在国内外医学科研工作者的努力下，降低细胞疗法毒副作用，降低价格，突破实体瘤的瓶颈，让越来越多的晚期癌症患者获益。

本文为无癌家园原创