湖南
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播客 | 生命前哨
制作 | 百岁新我
2009年，一名患有视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的男性患者接受了一种实验性治疗——异基因造血干细胞移植，他的姐姐提供了干细胞；第二年，另一名女性患者也接受了同样的治疗，这次的干细胞来自一位非亲缘供者。
这种疾病极为凶险：免疫系统产生抗体攻击脊髓和连接眼睛与大脑的视神经，导致疼痛、视力丧失、呕吐，甚至手臂和腿部的瘫痪。常规治疗对这两人均已无效。
异体造血干细胞移植治疗难治性视神经脊髓炎
15年随访疗效与安全性全景图
（DOI: 10.1016/j.medj.2026.101179）
15年后，《Nature》杂志旗下的《Med》刊登了他们的随访结果，在19号的专题文章中，《Nature》对这项成果进行了复盘：两人均处于持续缓解状态，没有复发，也不需要长期用药。
男性患者恢复了正常生活，并育有两个孩子；女性患者的手臂功能比治疗前有明显改善。这是异基因造血干细胞移植首次用于治疗NMOSD。它背后的逻辑不是“修补”免疫系统，而是“替换”它。
移植前，患者先接受化疗药物和单克隆抗体药物，清除体内产生攻击性抗体的B细胞。然后输入来自健康供体的造血干细胞，重建一套全新的、健康的免疫系统。这个策略被称为“免疫系统重置”。
当然，这不是一个没有代价的治疗。两名患者都出现了一些副作用：比如淋巴结肿大、抗体缺乏以及膀胱癌。不过，移植后发生继发性癌症并非罕见，研究者强调，风险和收益必须被仔细权衡。
而移植本身也有风险——感染是这类治疗后第二大常见死因。所以这不是一个可以轻易推广的方案，研究团队自己也说，这个手术应该留给那些对标准治疗无效或合并其他自身免疫性疾病的年轻患者。它目前只是一个“概念验证”，证明免疫系统可以被彻底替换并维持长期缓解。
但这件事的意义远不止于一种罕见病。
如果我们能替换掉一套“叛变”的免疫系统，让它重新学会区分“敌我”，那么类似的逻辑是否适用于其他自身免疫性疾病？系统性红斑狼疮、多发性硬化、类风湿关节炎——这些疾病的根源同样是免疫系统攻击自身组织。而干细胞移植已经在部分多发性硬化患者中显示出积极效果。只不过，还存在找到合适的供体、承担移植风险、处理术后并发症这些实打实的门槛。
在“精准医学”和“靶向治疗”成为主流的今天，过去的这种“重置”思路显得格外粗暴。但恰恰也是这种粗暴，让两名本已无药可救的患者，获得了15年的安宁。
* 文章内容仅供参考，不构成任何建议
since 2015.
来源/ DOI: 10.1038/d41586-026-01925-7
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