锚点：入选十大科技进展 有望攻克帕金森病？ | 袁岚峰

袁岚峰：我看到你们团队的成果非常多，最重要的一个，到目前为止，应该就是入选了2025年中国十大科技进展新闻的那个，叫做发现帕金森病的新靶点。你们是如何找到这个新靶点的？

郁金泰：其实我们还是用了一个比较新的研究范式，我们称为人工智能加大数据加多学科交叉融合的全新的研究范式。因为以前我们对生物医学的研究，早年主要还是用这种假说驱动的研究范式。我们先会猜哪个分子它有可能作为疾病治疗的靶点，然后我们再开展一系列的基础实验去验证。但是这种猜的话，必须是基于很多现有的或以前的研究，然后猜这个分子。

而且你猜的东西其实往往是别人已经做过的东西，这时候我们是非常难做出一个原始创新、全新的一个靶点出来的。我们首先采用了新的研究范式，我们先通过海量的基因组，发现了一个新的基因和帕金森病的风险是密切相关的。我们进一步通过人的脑脊液还有尸检病理临床的样本当中，来明确这个基因编码的蛋白和这个疾病是密切相关的，而且和这个疾病的病理的严重程度也是密切相关的。

接下来我们就认为，这个分子参与这个疾病的发生有可能作为一个潜在治疗的靶点。而对于帕金森病来说，它之所以病程逐渐地加重和发展，主要就是患者脑内的一种我们称为α-突触核蛋白这么一个病理的蛋白。这个病理蛋白可以异常地聚集，生成神经纤维在细胞之间传播，在脑区之间传播，使它的病程逐渐地发展。我们发现的这个分子，它是介导它传播的关键受体或者门控开关。我们如果要是把这个门控开关或这个受体阻断掉，它不传播了，就有可能延缓整个病程的进展。

我们接下来又基于人工智能来预测我们发现这个分子的结构，然后通过结构来明确这个病理蛋白是如何去结合它的。再通过它们结合的这个位点，又通过人工智能这种小分子虚拟筛查系统，从七千多个小分子当中，我们筛选到了有可能阻断它们结合的小分子。然后我们又通过细胞、体外、动物等相关实验，明确如果我们用小分子阻断它们的结合，就可以阻断它们的传播，有可能对这个疾病的病程起到延缓的作用。

袁岚峰：那是不是可以这样理解，传统的科研方法其实有点像胡适说的，大胆假设、小心求证？但是首先你得假设。提出那个假设其实就很不容易，因为那些容易假设的其实早就被提过了。然后你们现在其实不需要做任何假设，就是根据这个大数据，完全从数据出发，来寻找那个最有可能的新的靶点，是吧？

郁金泰：对，你这个比喻是非常准确的。我们现在就是大海捞针，但是以前其实大海捞针是非常难的。现在我们有人工智能这种非常强有力的武器，可以使大海捞针现在变得比较容易。另一方面，这种数据越大，其实我们分析起来是非常复杂的。

以前可能给我同样的数据，我可能要分析几百年、几千年。但是现在我们有人工智能一些全新的算法，有超算的平台，我们可以在几周甚至几个月就把它算出来，这样我们就可以更好地来解决我们所需要解决的一些临床问题。

如果问，你最担心哪些疾病？那么阿尔茨海默病、帕金森病等脑疾病，肯定正在这个名单里快速上升。随着人们寿命的延长，这些神经退行性疾病的患者迅速增加，在二十多年间就从感觉上的罕见病变成了几乎到处都是，给许多家庭带来巨大的困扰。

幸好，在科学家的努力下，对这些疾病的研究也在不断取得突破。例如复旦大学科学技术研究院副院长、复旦大学附属华山医院神经内科副主任郁金泰教授等人发现了帕金森病的全新治疗靶点FAM171A2，这项成果入选了2025年中国十大科技进展。

不仅如此，他们基于数据驱动的新范式，在许多脑疾病的预防、诊断和治疗方面取得了成体系的成果。这个新范式本身，甚至比具体的研究成果更重要。今年4月11日是第30个世界帕金森病日，祝全世界科学家早日攻克脑疾病。今天，我们就来访问郁金泰医生。

《锚点》节目中国科学技术大学科技传播系副主任袁岚峰对话华山医院郁金泰医生，东方卫视2026年4月15日播出。本片为精彩片段之二，25分钟的全片可见于上海广播电视台“看看新闻”网站（https://www.kankanews.com/detail/AZQYLe4a5yd）、app、视频号以及哔哩哔哩（https://www.bilibili.com/bangumi/play/ep3690454）。

■锚点节目在哔哩哔哩上线了！

2025年1月1日，我和上海广播电视台合作的科学家对话节目《锚点》在东方卫视开播，每周三22:00播出。经常有朋友问全片回放在哪里看，以前唯一可看的地方是上海广播电视台的“看看新闻”网站，在其中搜“锚点”就可以看到。从11月5日开始，锚点节目在哔哩哔哩上线了！欢迎大家关注新开的“东方卫视锚点”账号，欢迎大家在B站观看锚点全片，在“东方卫视锚点”账号或者我的账号“袁岚峰”或者B站纪录片频道都可以看到。真科学，真对话，欢迎大家来到锚点！

■ 作者简介

袁岚峰

中国科学技术大学科技传播系副主任

中国科学技术大学合肥微尺度物质科学国家研究中心副研究员

科技与战略风云学会会长

风云之声

科学 · 爱国· 价值