近200家公司完成新一轮融资！小分子药物瞄准这些新方向丨2026上半年盘点

编者按：

• 随着蛋白降解剂、共价药物等新型治疗模式的涌现，小分子药物正在展现出愈加强劲的发展势头。药明康德长期以来依托一体化、端到端的CRDMO平台，助力合作伙伴加速各类创新小分子药物的研发进程。

• 蛋白降解疗法在上半年持续受到市场关注，相关融资事件有36起，融资额达到近16亿美元。在这类新兴疗法刚刚起步时，药明康德就布局相关能力和技术，搭建了集发现、合成、分析纯化和测试等能力于一体的一体化赋能平台，助力全球合作伙伴高效推进药物从早期发现到临床阶段。

• 新一代共价药物在上半年获得广泛关注，多家公司获得资金支持。药明康德能够为全球合作伙伴提供覆盖共价药物发现、开发与生产的一体化解决方案。

随着前沿技术持续突破、创新靶点持续涌现，小分子药物不仅持续保持发展活力，且正在展现出愈加强劲的发展势头。这一点体现在2026年上半年的融资和合作交易趋势中。

从公开渠道统计，2026年上半年，全球范围内小分子新药研发领域有接近200家公司披露了新一轮融资进展，超30家公司的融资金额在1亿美元以上。其中，早期融资（B轮以前，不含B轮）案例占比接近40%，超过70家公司获得早期融资。在资本的助力下，这些新锐公司正在将具有前沿机制或创新靶点的管线推进临床、惠及患者。

小分子药物领域融资持续活跃

多家获得早期融资的公司正在将具有前沿机制或创新靶点的小分子管线向临床推进。比如，Violet Therapeutics获得475万美元种子轮扩展融资，该公司旨在通过绘制大脑中与疾病相关的细胞间信号相互作用，开发针对神经退行性疾病的创新疗法。本轮融资将用于推动公司先导项目——EphB3靶向小分子抑制剂完成关键的IND申报。EphB3是一种与小胶质细胞-星形胶质细胞信号传导相关的受体酪氨酸激酶，由Violet公司的创新平台发现。

再如，Coultreon Biopharma完成超额认购的1.25亿美元A轮融资。基于在盐诱导激酶（SIK）生物学领域超15年的研究，该公司的管线专注于选择性调节关键炎症通路，以实现更广泛、更持久的疾病控制。本轮融资将用于推动口服小分子SIK3抑制剂COL-5671的临床开发，针对多种自身免疫性疾病。

多家专注于蛋白降解疗法开发的公司在上半年获得融资。从产品管线来看，他们开发的产品针对的疾病领域不仅包括癌症，还在向自身免疫性疾病、神经退行性疾病等方向拓展。

例如在癌症领域，更多此前被认为“不可成药”的靶点有望被理性设计的降解剂攻克。比如，Neomorph完成1亿美元B轮融资，用于推进在研分子胶降解剂NEO-811的1/2期临床试验。NEO-811源自基于结构的药物设计，旨在诱导靶向降解ARNT（亦称HIF-1β）蛋白，并全面阻断与透明细胞肾细胞癌相关的关键信号通路。

聚焦癌症之外疾病领域的蛋白降解疗法新锐公司也取得融资进展。比如，Lycia Therapeutics在超额认购融资中筹集7500万美元。该公司专注于研发致病性胞外蛋白降解剂，初始重点针对自身免疫性疾病、炎症性疾病和过敏性疾病；TRIMTECH Therapeutics完成1400万美元种子轮追加融资。基于对新型E3连接酶TRIM21的数十年学术研究，该公司的创新疗法可选择性降解神经退行性疾病相关的有毒蛋白聚集体和寡聚体，有望为阿尔茨海默病等提供亟需的小分子治疗新途径。

此外，还有一些聚焦共价药物研发的公司也获得融资。如Terremoto Biosciences完成1.08亿美元C轮融资。该公司开发了一类新型AKT1选择性抑制剂，旨在避免传统PI3K/AKT通路抑制剂的毒性限制，从而实现更深、更持久的治疗效果并改善耐受性。

与此同时，交易合作作为创新药领域重要投资方式之一，上半年也活跃在创新小分子领域。数据显示，2026年上半年小分子药物领域的交易事件也有接近200起，其中首付款在1亿美元以上的交易有十多起。

比如，中国生物制药与赛诺菲（Sanofi）就罗伐昔替尼达成独家授权协议。其子公司正大天晴授予赛诺菲在全球范围内开发、生产及商业化罗伐昔替尼的独家许可。该项交易包括1.35亿美元的首付款。罗伐昔替尼为口服小分子JAK/ROCK抑制剂，通过双通路协同实现抗炎与抗纤维化。

再如，Antares Therapeutic与诺华（Novartis）达成战略合作，双方将共同发现、开发并商业化针对肿瘤领域中具有潜力、但过去被认为“难以成药”的靶点的小分子疗法。根据协议，Antares将获得1.05亿美元首付款。诺华还在今年上半年与Synnovation Therapeutics达成最终协议，将收购后者全资子公司Pikavation及其PI3Kα抑制剂项目组合。诺华将向Synnovation支付20亿美元的预付款。

其中，蛋白降解疗法领域的交易合作颇受关注。从达成交易合作的管线情况同样可以看出，这类疗法正在从癌症向更多疾病领域拓展。比如，Nurix Therapeutics与罗氏（Roche）达成全球合作，共同开发并商业化在研口服BTK靶向蛋白降解剂bexobrutideg。双方计划开展覆盖恶性血液肿瘤、免疫学和神经学领域的综合临床开发计划，以探索BTK降解在不同患者群体中的临床潜力。根据协议，Nurix将获得7亿美元首付款。

同时，抗体偶联蛋白降解剂（DAC）等新型蛋白降解模式也正在被关注。比如，强生（Johnson & Johnson）宣布将以10亿美元收购Firefly Bio，后者正在推进其专有的Firelink抗体偶联蛋白降解剂（DAC）平台，聚焦KRAS驱动肿瘤。

同样地，C4 Therapeutics也宣布与罗氏（Roche）达成新的合作协议，将针对两个未披露的肿瘤靶点开发DAC项目。C4负责利用其专有平台设计降解剂载荷候选分子，罗氏则负责抗体的选择、设计及偶联。C4将获得2000万美元预付款，并有资格获得超过10亿美元的研发、监管及商业化里程碑付款。

别构抑制剂领域也有多项交易进展披露。比如默沙东（MSD）将以高达67亿美元收购Terns Pharmaceuticals，从而囊括后者的核心管线TERN-701，这是一款新型口服变构BCR::ABL1酪氨酸激酶抑制剂。再如，来凯医药与Vasque Bio就LAE118签订中国以外地区的独家许可协议，首付现金款项为1000万美元，开发及销售里程碑付款总额最高达5.17亿美元。LAE118为一种新型变构抑制剂，拟开发治疗PIK3CA突变实体瘤。

一体化平台，赋能合作伙伴的各类小分子新药研发

在小分子药物等各类创新疗法的开发过程中，离不开创新生态圈的合作和共同推进。作为全球医药创新的赋能者，药明康德依托一体化、端到端的CRDMO平台，助力合作伙伴的各类小分子药物研发。

比如，在靶向蛋白降解疗法十余年的产业转化历程中，药明康德几乎全程参与，为合作伙伴提供一体化赋能。在蛋白降解靶向嵌合体刚刚起步时，药明康德就前瞻性地布局相关能力和技术，搭建了集发现、合成、分析纯化和测试等能力于一体的一体化赋能平台，助力全球合作伙伴高效推进药物从早期发现到临床试验阶段。面对这类药物在三元复合体形成、靶点选择性、递送、体内暴露、药效转化和CMC开发等方面的挑战，药明康德依托一体化、端到端的CRDMO赋能平台，构建了覆盖蛋白降解靶向嵌合体、分子胶、调节诱导接近靶向嵌合体、抗体偶联降解剂等多种分子类型的能力体系，为全球合作伙伴提供从早期发现、筛选、合成、分析纯化、测试到DMPK、生物分析和后续开发生产的系统支持，助力更多诱导接近药物加速走向临床、惠及患者。

再以业界高度关注的新一代共价药物为例，依托端到端的CRDMO赋能平台，药明康德致力为全球合作伙伴提供覆盖共价药物发现、开发与生产的一体化解决方案。

其中，药明康德研发化学服务部（Research Chemistry Services , RCS）构建了覆盖分子设计、合成优化、分析纯化与机制验证的系统化共价化学发现平台，为合作伙伴提供从早期探索到候选化合物推进的一体化支持。在能力体系上，RCS将先进的合成、分析与纯化平台与机制导向研究深度结合，通过LC-MS驱动的共价筛选平台开展完整蛋白质质谱筛选、结合位点肽段解析以及细胞内共价筛选实验，实现对靶点结合与反应特异性的快速确认。同时，基于靶向蛋白质组学与化学蛋白质组学的方法，团队可系统评估细胞内靶点占有率及潜在脱靶结合风险，在早期阶段实现反应性、选择性与安全性的平衡优化。该平台还可结合多种细胞与生化实验，对共价作用机制进行多维验证。

依托药明康德一体化平台，RCS能够将共价化学创新与下游生物学评价及候选分子优化流程无缝衔接，帮助合作伙伴更高效地推进靶向共价抑制剂项目，从概念验证迈向可开发候选药物，为攻克传统难成药靶点提供稳定、可靠的研发支持。

展望未来，药明康德将持续依托其一体化CRDMO平台，助力全球合作伙伴加快将科学创新转化为新药、好药，造福全球病患。

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