从诺奖到病床：iPSC，正在重写人类对抗疾病的底层代码

科学最大的魅力

就是做一件未曾实现的事

——邓宏魁院士

/ 全文约 3800 字

阅读约需 10 分钟

常顺 | 撰稿

Ducaby | 排版

在《中国细胞》这个系列中，我们聊了很多关于间充质干细胞、免疫细胞创新企业的故事。

如果把人体比作一座城市，那么间充质干细胞就像是负责灾后重建的工程队，免疫细胞则像是 24 小时巡逻的特种兵。它们在我们的身体里修复破损、清除叛乱。

但今天，我们要开启一个新篇章，聊一项更接近“造物主”的技术。

它不是修路补墙，不是剿灭叛军。它是把你皮肤上最普通的一个细胞，一键还原成一颗等待唤醒的“种子”，然后，用这颗种子，种出一片全新的森林。

这就是诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cells），简称——iPSC。

有人说，它正在让“不治之症”这个词，慢慢地从人类的字典里消失。

# 01

一个疯狂的念头：

把细胞的时钟往回拨

在 iPSC 诞生之前，干细胞研究卡在一个巨大的伦理死结里。当时，人类能获取到的最强大的干细胞，来自早期胚胎。那是一种可以分化成人体任何器官的“万能细胞”，但要得到它，必须破坏一个人类胚胎。这就像为了拿到救命的种子，必须先烧掉整片森林。科学界和伦理界为此争论了几十年，没有答案。

直到 2006 年，一个日本科学家站出来说：也许我们不需要种子。我们可以让一片落叶，重新变回种子。

他叫山中伸弥。

这个想法在当时听起来，就像是试图把一杯煮好的咖啡，重新变回一颗生豆。几乎所有人都觉得他疯了。

但他做到了。他找到了四个关键的基因——你可以把它们理解为四把“钥匙”。把这四把钥匙插入一个已经成熟定型的皮肤细胞，奇迹发生了：这个细胞内部的时钟开始逆向转动，它忘记了“我是皮肤细胞”的使命，退回到了生命最初始的状态——拥有无限可能的多能干细胞。他把这种人工制造的细胞，命名为 “诱导多能干细胞”，也就是iPSC。

2012 年，因为这项发现，山中伸弥获得了诺贝尔生理学或医学奖。从论文发表到拿奖，只用了六年——这个速度本身就说明了一切。

图：瑞典国王卡尔十六世·古斯塔夫（右）

为山中伸弥（左）颁发诺贝尔奖

iPSC 的伟大，在于它一举解决了两大难题：

第一，它让干细胞研究彻底摆脱了胚胎的伦理困境。不需要胚胎，只需要你手臂上刮下来的一点皮肤，或者抽一管血。

第二，它消灭了免疫排斥。因为细胞来自你自己，所以理论上，用你的iPSC分化出的心脏细胞、神经细胞、胰岛细胞，移植回你的体内，你的免疫系统会认得它们——这是“自己人”，不是外来者，无需戒备。

# 02

中国答卷：

不用基因，用“化学魔法”

山中伸弥的发现轰动世界后，全球科学家都沿着他的路径往前冲。但所有人都面临同一个隐忧：山中伸弥用的那“四把钥匙”，本质上是基因操作——要把外来的基因片段送进细胞核。这些外来基因会不会在日后惹麻烦？会不会激活某些致癌开关？这个问号一直悬在每个人心里。

中国科学家的答案干脆利落：那我们就不用基因。

北京大学的邓宏魁教授，选择了一条完全不同的技术路径。他的想法比山中伸弥更大胆：能不能连基因都不碰，只用几种化学小分子，像“魔法药水”一样，把细胞泡回到胚胎状态？

图：邓宏魁教授获 2024 未来科学大奖-生命科学奖

这条路的难度，是指数级上升的。基因重编程有明确的逻辑——找到关键因子，用病毒载体送进去。可化学重编程呢？人体细胞里有上万个信号通路，用哪几种小分子？什么浓度？什么顺序？泡多久？这是天文数字级的排列组合。

2013 年，邓宏魁团队在《科学》杂志发文，首次用化学小分子将小鼠体细胞重编程为多能干细胞。世界为之震动。又过了近十年——从鼠到人，无数次的失败——2022 年，他们终于在《自然》杂志发文，首次实现用化学小分子将人体细胞诱导为多能干细胞。这项技术被命名为“化学重编程”，制备出的细胞被称为化学诱导多能干细胞——人 CiPS 细胞。

这条路线的优势是革命性的：没有外源基因整合，彻底规避了致癌风险；化学小分子是标准化工业品，质量控制远比病毒载体容易；全过程自主可控。用业内的话说，这是一条“更安全、更纯粹、更容易走向工业化”的路。

更重要的是，邓宏魁团队没有停留在论文里。他们将 CiPS 细胞分化为胰岛细胞，与天津市第一中心医院及瑞普晨创公司合作，移植到 1 型糖尿病患者体内。患者恢复了自主生理性血糖调控，成功摆脱了外源胰岛素的依赖——初步实现了临床治愈。相关成果发表于《细胞》《自然·医学》等国际顶级期刊。

（DOI: 10.1016/j.cell.2024.09.004）

这意味着什么？意味着中国在 iPSC 的底层技术上，走的不是“跟随”路线，不是“改良”路线，而是真正意义上的“原创”——是别人没有走过的路。

# 03

从论文里的概念

到药房里的产品

技术的诞生是一回事，技术的落地是另一回事。从 2006 年山中伸弥的开创性发现，到 iPSC 真正走进医院药房，这条路，全球科学家走了整整二十年。

截至 2025 年初，全球已开展超过 60 项 iPSC 相关临床试验。iPSC 的临床版图正在神经、心脏、眼科、肿瘤、代谢等多个领域急速扩张。

最重要的转折点，出现在 2026 年。

2026 年 2 月，日本厚生劳动省正式有条件批准了全球首批两款 iPSC 细胞治疗产品上市：一款用于治疗帕金森病，一款用于治疗严重心力衰竭。

图：日本厚生劳动省 2 月 19 日专家会议

这是里程碑式的一刻。它不是某个实验室又发了一篇高分论文，不是某家公司的临床数据又更新了几个百分点。它是人类历史上，第一次有国家卫生监管部门确认：经过二十年的探索，这项技术已足够安全、足够有效，可以作为正规的药品，进入临床应用。

大门，由此推开。这项技术不再是“未来”，而是正在发生的现在。

# 04

在多条赛道上领跑的中国方阵

在这场全球竞速中，中国不再是旁观者。

截至 2025 年 6 月底，国内已有 20 项 iPSC 来源的细胞药物在研管线成功获批 IND——也就是获准进入临床试验。一批本土创新企业，正在各自的赛道上全速奔跑。它们不是一家两家，而是一个成建制的“方阵”。

在糖尿病赛道——

· 瑞普晨创：由邓宏魁教授与贝达药业创始人丁列明博士联合创立。核心产品 RGB-5088 胰岛细胞注射液，是全球首个同时覆盖 1 型和 2 型糖尿病的再生胰岛治疗产品。它承载的不仅是技术，更是中国化学重编程路线从实验室走向产业化的希望。

在神经退行性疾病赛道——

· 睿健医药：聚焦帕金森病。其核心产品 NouvNeu001 是全球首个进入临床阶段的 iPSC 来源通用型帕金森病细胞治疗产品，已启动多中心 II 期临床试验。更值得关注的是，该产品全球首个获得了美国 FDA“快速通道”和“再生医学先进疗法”双重资格认定——这意味着美国监管机构也认可了它的突破性潜力。

· 霍德生物：专注神经损伤修复。其 hNPC01 注射液是全球首款人前脑神经前体细胞疗法。它走通了一条罕见的路径：基于中国 I 期临床数据，直接获 FDA 批准在美国开展 II/III 期临床。在中国创新药领域，这具有里程碑意义——它证明中国的临床数据，可以支撑全球性的关键试验。

在心血管赛道——

· 南京艾尔普：主攻心脏再生。其 HiCM-188 是全球首个在中美两国同时获批 IND 的心衰细胞治疗候选药物。2025 年，公司已与华润三九签署联合开发协议，为后续商业化铺路。

在血液与免疫赛道——

· 血霁生物：另辟蹊径，专注于体外“造血”。其开发的血小板注射液是全球首款获美国 FDA 孤儿药认定的 iPSC 来源血小板药物。在实验室里用 iPSC 规模化生产血液成分，有望从根本上解决临床血源短缺的全球性难题。

在多技术平台赛道——

· 中盛溯源：构建了覆盖 iPSC、iMSC、iNK 等多条技术路线的综合平台。其 NCR101 注射液是全球首款获批临床的基因修饰 iMSC 产品。公司已累计 5 款产品获得 IND 批准，覆盖抗炎修复、神经退行性疾病等多个领域。

· 呈诺医学：其内皮祖细胞治疗产品是全球首个获批进入 II 期临床的 iPSC 来源产品，公司获评英国 GHP“2025 年亚太最佳 iPSC 来源药物公司”。

· 乐维泓源：处于产业链上游，由美国纽约干细胞基金会资深科学家领衔，聚焦于 iPSC 的存储、制备及转化应用，为整个行业提供高质量的“细胞种子”。

# 05

“不治之症”终将消失

当细胞成为“工业品”，当“不治之症”不再存在。iPSC 的真正未来，不仅仅是“治愈一个人”，而是“让治愈变得可规模化、可普及”。

iPSC 最激动人心的终极想象，是器官再生。

科学家们正在探索在培养皿里，用 iPSC “种”出一个完整的、可供移植的器官——一个专为你量身定制的、不会排异的心脏、肝脏或肾脏。如果这一天到来，全球数以百万计苦苦等待器官移植的患者，将看到一个完全不同的未来。

当然，挑战依然存在：如何进一步降低成本、如何保证长期安全性、如何跨越从“细胞级”到“器官级”的天堑。但 iPSC 技术，已经为人类推开了一扇通往全新世界的门。

从 2006 年山中伸弥那个被几乎所有人嘲讽的“疯狂念头”，到 2022 年邓宏魁用化学方法逆转人体细胞命运，再到 2026 年日本批准全球首款产品上市、中国实现全自动化细胞制备。iPSC 的二十年，是科学想象力战胜不可能的二十年，也是中国的科学家和企业家，从“跟跑”到“并跑”、甚至在某些赛道上开始“领跑”的二十年。

而这一切，才刚刚开始。医学的终极目标，或许不是让人活到两百岁。而是当有一天，医生对你说“这个器官没救了”的时候，你可以平静地问他一句：“那能不能换个新的？”

那一天，正在加速到来。

用文字，记录中国细胞产业的真实生长

since 2015.