上海
7月29日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布完成超2亿元人民币新一轮融资。本轮融资由国中资本领投，IDG资本、光大控股、金雨茂物、浦赢集团、苏高新金控等机构共同投资，老股东隆门资本持续三轮加注。
中美瑞康专注于小核酸创新药研发。根据新闻稿，本轮融资资金将主要用于加速公司核心管线的临床研发进程：
推进核心临床项目：推进治疗非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的saRNA疗法RAG-01，以及治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS/渐冻症）的小核酸药物RAG-17的2期临床研究；
提速临床与IND申报：基于正在开展的研究者发起临床研究（IIT）的积极成果，加快推进杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物RAG-18的正式IND申报，并同步推动代谢领域管线进入IND阶段；
升级技术平台：持续迭代升级saRNA/siRNA双模态小核酸技术平台，以及SCAD™、LiCO™两大自主研发的肝外递送系统。
中美瑞康自成立起即聚焦实现“基因激活+基因沉默”双模态布局。针对蛋白表达不足的疾病，公司利用小激活RNA（saRNA）在转录水平上调内源性基因表达；针对致病基因过表达的疾病，则采用siRNA进行特异性沉默。
在解决小核酸行业核心难题——“肝外递送”方面，中美瑞康打造了双平台体系，并均已获得人体临床概念验证（PoC）：
中枢神经系统（CNS）递送平台SCAD™：采用辅助寡核苷酸（ACO）自递送机制。基于该平台开发的RAG-17项目为靶向超氧化物歧化酶1（SOD1）的在研siRNA，其临床疗效与安全性成果已发表于国际学术期刊《自然·医学》；
全身多组织递送平台LiCO™：通过专有SDL™连接子将脂质分子与小核酸偶联，实现了在肌肉、心脏、膀胱及眼部等多种肝外组织的高效、持久递送。
目前，中美瑞康已成功将三条差异化管线推向临床阶段：RAG-01是通过偶联递送技术在肿瘤领域完成临床概念验证的saRNA疗法，早期临床数据显示针对卡介苗失败的非肌层浸润性膀胱癌患者实现67%完全缓解率，已获美国FDA快速通道资格；RAG-18是突破肝外递送壁垒通过系统给药的saRNA临床项目，在DMD患者中展现出显著的生物标志物下降与肌肉损伤改善。RAG-17是已经进入临床的CNS小核酸药物，1期临床数据显示出优异的SOD1蛋白抑制效果与安全性，2期临床入组已全部完成。
参考资料：
[1]破局基因激活与肝外递送！中美瑞康完成超2亿元新一轮融资，引领下一代小核酸药物变革.From https://mp.weixin.qq.com/s/FvfQMQh7_fsrrOBKqv3YZA
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