CGT商业化进入制造竞争时代：自动化生产平台正在重塑细胞治疗产业链

从CAR-T疗效竞争，到制造体系竞争，细胞治疗下一阶段的核心壁垒正在转移。

过去十年，细胞治疗产业的竞争焦点主要集中于两个问题：

一是能否找到有效治疗靶点；

二是能否证明临床价值。

CAR-T在血液瘤领域取得突破后，行业逐渐进入新的阶段。随着更多细胞治疗产品进入临床后期甚至商业化阶段，真正限制产业进一步扩张的问题开始从“有没有好产品”，转向“能不能稳定生产”。

对于传统药物而言，制造体系通常是商业化过程中的支撑环节；但对于细胞治疗而言，制造本身正在成为决定产品价值的重要组成部分。

原因在于，细胞治疗并非传统意义上的化学合成药物，而是一类高度依赖生物过程控制的“活体药物”。患者来源细胞质量差异、人工操作偏差、生产环境控制、批次一致性等因素，均可能影响最终产品质量。

目前CAR-T、TCR-T、MSC等产品已经逐步进入商业化阶段，但生产仍高度依赖人工操作，由此带来的批间波动、污染控制能力不足以及规模化生产能力有限，已经成为制约产业发展的核心瓶颈。

因此，CGT产业正在经历一个关键变化：

未来竞争不仅属于拥有创新疗法的企业，也属于能够建立稳定制造体系的企业。

一、自动化制造不是简单降本，而是在重新定义CGT商业模型

在传统自体CAR-T模式下，每一位患者都对应一个独立生产批次。

这意味着：患者采集样本后，需要经过细胞分离、激活、基因修饰、扩增、检测、放行等多个环节，最终完成回输。

这种模式的问题并不在于技术不可行，而在于难以复制。

当产品从临床阶段进入商业化阶段，企业面对的不再是几十例患者，而是：

• 更大的患者覆盖范围；
• 更稳定的供应需求；
• 更严格的质量一致性要求；
• 更可预测的制造成本。

过去依赖经验丰富技术人员完成的工艺流程，很难满足商业化规模要求。

因此，自动化制造技术（AdvancedManufacturingTechnologies，AMT）的价值，并非只是减少人工，而是通过封闭化、数字化和过程控制，实现生产过程标准化。

AMT通过封闭化、智能化设备与过程分析技术融合，提高生产效率、质量控制水平以及规模化生产能力。

从产业逻辑看，AMT正在推动CGT制造从“依赖工艺人员经验的手工作坊模式”向“依赖设备、软件和数据体系的平台化制造模式”转变。

这一变化类似过去单抗产业从实验室规模生产走向大型生物反应器平台的过程。

二、全球CGT制造路线正在分化，平台型企业开始形成产业入口

目前国际市场已经形成多条自动化制造路径。

但从商业化角度观察，并非所有技术路线最终都会形成同等价值。

真正具有产业影响力的平台，需要同时解决三个问题：

第一，能否覆盖完整生产流程；

第二，能否满足监管要求；

第三，能否支持商业规模扩张。

1.全流程自动化平台：争夺未来商业制造基础设施

以美国Cellares开发的CellShuttle平台为代表。

该平台定位并不是单一设备，而是覆盖细胞分离、选择、转导、扩增、制剂等全过程的端到端制造体系。

该平台支持16个独立批次并行生产，单套系统年产能可达2万例CAR-T产品，并通过减少生产空间和人员需求提升制造效率。

2025年，CellShuttle获得FDACBER先进制造技术（AMT）认定，成为首批获得该类认可的细胞治疗自动化生产平台之一。

从商业模式看，这类平台正在改变传统CDMO逻辑。

过去：药企购买产能。

未来可能：药企选择制造平台。

也就是说，制造平台本身可能成为影响CGT企业研发路线选择的重要基础设施。

目前FDA也持续强化对创新制造体系的支持，将高度自动化、封闭式生产系统纳入先进制造技术支持范围。

2.一体化封闭系统：短期最具产业落地价值

相比端到端平台，一体化封闭系统更符合当前多数企业实际需求。

以MiltenyiBiotec的CliniMACSProdigy系统为例，该系统将细胞分选、激活、转导、扩增、洗涤等关键步骤集成于单一设备，通过一次性封闭耗材降低人工干预。

该系统已应用于全球超过200家临床机构和制药企业，并成为临床阶段细胞治疗自动化生产的重要平台。

对于中国企业而言，这一路线具有更现实意义。

原因在于：中国CGT产业目前大量企业仍处于临床开发和商业化早期阶段。

相比建设完全自主端到端制造平台，更迫切的问题是：

• 如何降低人工依赖；
• 如何提升批间一致性；
• 如何满足商业放大的质量要求。

因此，国产化一体化封闭系统可能成为国内产业升级的重要突破口。

我国应优先推动一体化封闭系统国产化和规模化应用。

三、CGT专利竞争正在发生变化：制造能力可能成为新的技术护城河

过去，CGT企业的核心专利主要集中于：

• CAR结构设计；
• 靶点选择；
• 基因编辑工具；
• 病毒载体。

但随着产品进入商业化阶段，制造环节的重要性正在提升。

未来竞争可能进一步延伸至：

• 自动化设备结构；
• 一次性耗材体系；
• 在线传感技术；
• 工艺控制算法；
• 生产数据模型。

这意味着CGT产业的专利壁垒，正在从“治疗方案专利”向“制造体系专利”扩展。

目前我国在先进制造技术领域仍面临关键部件不足，包括在线传感器、流体控制以及一次性耗材等方面的挑战。

对于药企而言，这带来的影响是，未来CMC能力可能不再只是注册申报能力，而可能成为决定商业竞争力的重要资产。

四、监管正在重新定义CGT制造标准

细胞治疗最大的特殊性，在于产品质量与生产过程高度绑定。

因此，监管体系也正在发生变化。

美国FDA近年来推动先进制造技术认定机制，希望通过更早介入制造创新，提高生产可靠性和审评效率。

欧洲监管体系则更加关注污染控制策略（CCS），强调自动化封闭系统如何降低生产风险。

这背后的监管逻辑正在变化——过去：监管关注最终产品是否符合标准；未来：监管更加关注整个制造体系是否具备持续生产符合标准产品的能力。

对于企业而言，这意味着，工艺开发阶段就必须考虑未来商业制造

如果早期临床阶段采用完全依赖人工的工艺，而商业阶段突然切换自动化平台，将面临更加复杂的可比性研究和工艺验证问题。

从人工工艺向自动化工艺转变，需要开展全过程风险评估，并通过可比性研究证明变更不会影响产品质量。

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