首款上市干细胞疗法，原料在产房！围产组织间充质干细胞的应用已在当下

近年来，关于胎盘干细胞存储的讨论引发社会关注。有声音将围产组织干细胞描述为“仍在科研阶段”“临床遥远”，这一判断显然忽略了该领域快速推进的科学事实与临床转化成果。

事实上，从国际顶级期刊发表的突破性研究成果，到国家药监局发批准上市，胎盘、脐带等围产组织来源的间充质干细胞正在以令人瞩目的速度从实验室走向临床。

敲重点

2025年1月，NMPA批准艾米迈托赛注射液上市，这是国内首款围产组织来源间充质干细胞药物，适应症为14岁以上类固醇难治性急性移植物抗宿主病。围产组织——胎盘、脐带——不再只是医疗废弃物，而是获批药品的临床级原料。

2026年2月，《柳叶刀》发表CuRe试验：6名脊柱裂胎儿在产前手术中接受胎盘来源间充质干细胞（PMSCs）直接递送，全部显示良好安全性，MRI证实后脑疝逆转，无一例需脑积水分流手术。FDA已批准1/2a期扩大试验。

从产房到手术室，从国家药监局到《柳叶刀》，胎盘干细胞和脐带干细胞已经不站在"遥远的未来"——它站在当下。

“仍在科研阶段” 不等于 “临床遥远”

把"仍在科研阶段"和"临床遥远"画等号，是对药物研发规律的误解。

一款创新药从实验室走到患者床前，通常需要10至15年。这并非干细胞独有的"慢"，而是所有创新疗法的必经之路。例如，PD-1免疫检查点抑制剂从1992年发现靶点到2014年首款药物上市，花了22年；CAR-T细胞疗法从概念提出到FDA首次批准，走过近30年。但没有人会因此说免疫治疗"临床遥远"。

共计超过8000项干细胞临床登记注册在clinicaltrial

胎盘干细胞和脐带干细胞领域同样遵循这一规律。任何一项新兴医疗技术从实验室到成熟临床应用，都需要经历基础研究、临床前研究、多期临床试验、监管审批等严谨的过程。将“正在进行临床研究”简单等同于“临床遥远”，既不符合生物医药产业的发展规律，也忽视了临床试验本身正是通往临床应用的关键桥梁这一基本事实。

胎盘/脐带干细胞具备完整的产业化落地能力

2025年1月2日，NMPA批准了国内首款干细胞药物上市——艾米迈托赛注射液，而这款药物采用的正是围产组织来源间充质干细胞，适应症为 14 岁以上类固醇难治性急性移植物抗宿主病。

2026年，国家药品监督管理局粤港澳大湾区药品审评检验中心在学术期刊上发表的产业综述，数据显示，间充质干细胞药物占据全部干细胞管线的八成以上；而在所有间充质干细胞来源中，围产组织来源占据近七成，这清晰地表明：围产组织干细胞不是“遥远的未来”，而是当下中国干细胞药物研发的绝对主战场。

沙利文发布的《2026全球干细胞行业发展蓝皮书》截图

通过国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）数据还可以看到，我国已经有多个以胎盘/羊膜以及脐带来源间充质干细胞为基础的临床试验，分别用于脑卒中、糖尿病足溃疡、慢阻肺、中重度急性呼吸窘迫综合征等疾病治疗，相关项目已进入默示许可阶段，其中博雅生命自主研发的围产组织来源间充质干细胞药物已进入II期临床，其治疗骨关节炎的脐带间充质干细胞IND管线亦被弗若斯特沙利文《2026全球干细胞行业发展蓝皮书》列为国内干细胞药物转化领域的重点关注项目。

△《2026 全球干细胞行业发展蓝皮书》截图

这标志着围产组织间充质干细胞具备完整的产业化落地能力。这些进展说明一个事实：围产组织来源的间充质干细胞，不仅不是"停留在科研阶段"，反而正在加速通过注册临床试验的通道，向获批上市迈进。

干细胞临床突破：从“遥远”到“眼前”的真实案例

科学需要时间，但科学从不停止前进。2016年，北京大学第三医院联合博雅干细胞完成了全球首例胎盘间充质干细胞治疗早衰症（科凯恩氏综合征）的临床案例。治疗所使用的细胞来源于患者母亲在博雅干细胞库存储的胎盘干细胞——接受治疗后，患者急剧衰老的身体得到了显著缓解。

同年，江苏大学附属医院与博雅干细胞合作实施了全国首例应用胎盘干细胞治疗骨关节炎的临床应用。这些真实的临床案例表明，围产组织干细胞并非停留在“理论推测”阶段，而是已经实实在在地应用于多种疾病的临床治疗探索中。

2026年2月28日，《柳叶刀》发表了全球首项将活干细胞应用于胎儿受损脊髓的临床研究——CuRe试验[1]。这项由美国加州大学戴维斯健康中心团队主导的I期临床试验，是全球首次在产前手术中将胎盘来源的间充质干细胞（PMSCs）直接递送至患有脊髓脊膜膨出（最严重的脊柱裂类型）的胎儿脊髓损伤部位。

6名接受治疗的婴儿均展现出良好安全性，无任何术中并发症，未引发免疫排斥或异常增殖。所有婴儿的MRI扫描显示后脑疝逆转——这是手术成功的关键指标，且无一例需要在出院前接受脑积水分流手术。

基于这一积极结果，美国FDA已批准启动更大规模的1/2a期临床试验，计划招募35名患者，并将随访至6岁，评估长期安全性和初步疗效。

这项突破的意义不止于脊柱裂。它建立了宫内靶向递送生物疗法的临床平台，未来有望拓展至其他先天性疾病的产前治疗。一篇《柳叶刀》论文证明：胎盘干细胞已经走进了手术室，用在了尚未出生的患者身上。

2023年，《Stem Cell Research & Therapy》发表了胎盘间充质干细胞治疗重症下肢缺血（CLI）的I期临床试验。9名患者接受肌内注射后，所有受试者静息痛、溃疡愈合和最大步行距离均显著改善，6个月随访期内炎症因子IL-1和IFN-γ水平显著下降，未出现严重不良反应[2]。

2025年5月，《Scientific Reports》发表了胎盘间充质干细胞治疗继发进展型多发性硬化症（SPMS）的I期临床试验[3]，5名患者不仅未出现严重不良反应，还在认知功能、运动能力和免疫指标等方面获得显著改善。

2025年4月，《BMC Musculoskeletal Disorders》发表了胎盘间充质干细胞治疗膝骨关节炎的I期临床试验[4]。26名II-III期患者接受三次关节腔注射冷冻保存的胎盘间充质干细胞，与仅使用透明质酸的对照组相比，6个月和12个月时WOMAC评分和VAS疼痛评分均显著降低，1年随访期内持续改善。

通过相继发表的真实案例可知，胎盘干细胞的未来临床应用版图，远比公众想象的广阔。

干细胞加速融入健康消费领域

与疾病治疗并行的，是另一条同样清晰的前景。

弗若斯特沙利文《2026全球干细胞行业发展蓝皮书》指出，干细胞行业产品形态正从疾病治疗向预防性应用延伸，面向健康人群的干细胞储存服务及衰老干预、功能维护等消费医疗产品快速发展，推动技术从严肃医疗向"治未病"的大健康领域渗透；美容抗衰老、脏器功能修复等规范化消费级再生医疗赛道快速崛起，打开了广阔的产业增量空间。

这一趋势与消费端的结构性变化相互印证。《2025高净值人群消费心态及行为研究报告》显示，65%的高净值受访者将健康列为年度首要关注事项，消费结构已由基础医疗保障转向"日常精细化保养"与"国内外先端医疗"相结合的复合模式。

干细胞因其在延缓机能衰退与疾病预防层面的潜在干预价值，正进入这一群体的健康资产配置视野，被视为一项以生命质量提升为导向的战略性健康投资。

对普通家庭而言，这一趋势的现实落点，正是围产组织干细胞的储存：在孩子出生时留存这份生物资源，既为应对未来疾病保留了主动选择，也为全生命周期的健康管理增添了一份确定性储备。从治疗到预防，干细胞的应用版图正在被重新书写。

小结

将胎盘和脐带从“医疗废弃物”重新定义为“临床资源”，是再生医学领域最重要的认知革新之一。围产组织干细胞不是“遥远的未来”——它已经出现在《柳叶刀》的论文中，出现在国家药监局的产业综述中，出现在多家三甲医院的临床试验中，也出现在真实患者的治疗案例中。科学需要时间，但科学从不停止前进。对于胎盘干细胞和脐带干细胞而言，这条从实验室到临床的道路，正在以前所未有的速度向前延伸。

参考文献:

[1]Diana L Farmer et al, Feasibility and safety of cellular therapy for in-utero repair of myelomeningocele (CuRe Trial): a first-in-human, phase 1, single-arm study, The Lancet (2026). DOI: 10.1016/S0140-6736(25)02466-3.

[2]Shirbaghaee Z, Heidari Keshel S, Rasouli M, et al. Report of a phase 1 clinical trial for safety assessment of human placental mesenchymal stem cells therapy in patients with critical limb ischemia (CLI). Stem Cell Res Ther. 2023 Jul 5;14(1):174. doi: 10.1186/s13287-023-03390-9.

[3]Shokati A, Nikbakht M, Sahraian MA, et al. Cell therapy with placenta-derived mesenchymal stem cells for secondary progressive multiple sclerosis patients in a phase 1 clinical trial. Sci Rep. 2025;15(1):16005. Published 2025 May 8. doi:10.1038/s41598-025-00590-6

[4]Holiuk, Y., Birsa, R., Bukreieva, T. et al. Effectiveness and safety of multiple injections of human placenta-derived MSCs for knee osteoarthritis: a nonrandomized phase I trial. BMC Musculoskelet Disord 26, 418 (2025).