上市申请已递交FDA！小分子达最高4.35亿美元交易；潜在“first-in-class”多肽疗法达3期主要终点……

上市申请已递交FDA！口服小分子达成最高4.35亿美元交易

LEO Pharma宣布，已与Tanabe Pharma达成协议，将收购dersimelagon的全球权益。Dersimelagon是一款每日口服一次的小分子黑皮质素1受体（MC1R）激动剂，正在开发用于治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）和X连锁原卟啉症（XLP）。这两种疾病均为罕见且严重的遗传性疾病，可导致由阳光诱发的严重皮肤损伤，显著限制患者的户外活动。患者可能出现皮疹、肿胀、发红和灼烧感等症状，部分患者还可能发生肝损伤。Dersimelagon旨在增加皮肤中的黑色素，从而减少阳光穿透，并降低光毒性反应。该药已完成3期临床开发，并已于2026年6月向美国FDA提交新药申请（NDA）并进入审评。

此次交易将进一步扩充LEO Pharma的罕见皮肤病研发管线。根据协议，LEO Pharma将以最高4.35亿美元的首付款及近期里程碑付款获得dersimelagon的全球权益，此外还将支付潜在的后续里程碑付款等款项。此前，LEO Pharma还完成了对Replay公司的收购，并与勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）围绕Spevigo（spesolimab）开展合作。

潜在“first-in-class”多肽疗法达3期主要终点！预计年内递交上市申请

Amylyx Pharmaceuticals宣布，评估其在研多肽疗法avexitide治疗减重手术后低血糖（PBH）的3期LUCIDITY临床试验取得积极顶线结果。LUCIDITY是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，共纳入78例接受Roux-en-Y胃旁路术（RYGB）后出现PBH的受试者。研究达到与美国FDA商定的主要终点：与安慰剂相比，avexitide使2级和3级低血糖事件复合发生率降低55%（p=0.000003）。此外，研究还达到全部次要终点，包括通过自我血糖监测（SMBG）评估的2级低血糖事件、通过连续血糖监测（CGM）评估的2级低血糖事件，以及3级低血糖事件均显著减少，且结果具有高度统计学显著性和临床意义。安全性方面，avexitide总体耐受性良好，并表现出良好的安全性特征。Amylyx计划于今年年底前向FDA提交avexitide的NDA。

Avexitide是一款在研、潜在“first-in-class”的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体拮抗剂，此前已在6项PBH临床试验中接受评估，同时也被用于先天性高胰岛素血症（HI）的研究。PBH患者通常存在过度增强的GLP-1反应，从而引发胰岛素过量分泌，并导致反复发生低血糖。Avexitide是一种竞争性GLP-1受体拮抗剂，旨在与胰岛β细胞上的GLP-1受体结合，抑制PBH中由GLP-1驱动的过度胰岛素反应，从而减少不适当的胰岛素分泌并稳定血糖水平。目前，FDA已授予avexitide用于PBH和先天性HI的突破性疗法认定，以及用于高胰岛素性低血糖（包括PBH和先天性HI）的孤儿药资格。

最高4.9亿美元！一款罕见病小分子达成收购协议

BioMarin Pharmaceutical宣布，已与Alesta Therapeutics达成最终协议，将收购后者以获得其核心临床阶段资产ALE1。根据协议，BioMarin将支付2.75亿美元首付款，并根据后续开发和监管里程碑的达成情况支付最高2.15亿美元的额外款项。交易已获得双方董事会批准，预计将在本季度完成。在交易完成前，Alesta将把除ALE1之外的所有资产剥离至一家新实体，原Alesta员工也将转入该实体。交易完成后，ALE1项目将纳入BioMarin的骨骼疾病业务部门。

ALE1是一款口服小分子药物，正在开发用于治疗低磷酸酯酶症（HPP）。HPP是一种由ALPL基因突变引起的罕见遗传性骨病，可影响骨骼和牙齿矿化，导致易发生骨折、牙齿过早脱落，并可能使成年患者出现明显的肌无力、疲劳和疼痛。ALE1目前正在一项1/2a期临床试验中接受评估，研究对象包括健康志愿者和成年HPP患者，主要考察其安全性、耐受性以及药代动力学/药效学特征。根据新闻稿，如果获批，ALE1有望成为首款治疗HPP的口服疗法，并通过靶向该疾病的核心代谢物无机焦磷酸盐（PPi），系统性纠正疾病生物学异常，从而有望改善HPP的骨骼及其他疾病表现。

参考资料：

[1] Amylyx Pharmaceuticals Announces Positive Topline Results from Phase 3 LUCIDITY Clinical Trial of Avexitide in Post-Bariatric Hypoglycemia. Retrieved August 18, 2026 from https://investors.amylyx.com/news-releases/news-release-details/amylyx-pharmaceuticals-announces-positive-topline-results-0

[2] LEO Pharma further strengthens late-stage pipeline with the acquisition of dersimelagon. Retrieved August 18, 2026 from https://leo-pharma.com/media-center/news/leo-pharma-further-strengthens-late-stage-pipeline-with-the-acquisition-of-dersimelagon/

[3] BioMarin to Acquire Alesta Therapeutics to Gain ALE1, a Potential First Oral Therapy for Hypophosphatasia, Adding an Important Clinical Program to BioMarin's Pipeline. Retrieved August 18, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/biomarin-to-acquire-alesta-therapeutics-to-gain-ale1-a-potential-first-oral-therapy-for-hypophosphatasia-adding-an-important-clinical-program-to-biomarins-pipeline-302854068.html

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