北京
8月20日，武田中国与信念医药发布联合声明：双方已于8月2日正式终止血友病B基因疗法波哌达可基注射液的商业化合作。
波哌达可基是中国第一个获批血友病B的基因治疗药物。基因治疗以一针即可治愈的疗效，被业界公认为划时代的疗法。2023年10月，武田和信念医药就波哌达可基达成合作，武田负责该产品在中国的商业化。这款药物去年4月在中国获批上市，首发定价每2ml单瓶费用9.3万元，具体用量需按照患者体重计算，经慈善援助后患者支付上限279万元。
武田当时非常看好这个品种。此前武田一直在研究腺相关病毒（AAV）的基因治疗技术，看到波哌达可基之后，认为它非常有潜力，研发进度快，已经处于三期临床试验。根据临床数据，所有参试的血友病B型患者在使用后停用了凝血因子的治疗，并且没有报告任何严重不良事件。
于是武田决定放弃自研，引进信念医药的新品种，当时还传为一段美谈，认为中国的细胞基因治疗药物有很大的BD潜力。
这次武田选择终止合作，外界普遍认为与商业化推广不顺有关。今年6月，信念医药给波哌达可基注射液自主降价超50%，只为开出首方。这意味着，波哌达可基上市一年多里，没有一位患者愿意付费使用。
波哌达可基在国内销售不畅，也不全怪武田。血友病本就是罕见病，波哌达可基获批的适应症血友病B型在其中仅占15%到20%。数据显示，目前国内已诊断的血友病B型患者有3782例，潜在符合基因治疗标准的患者仅有约600例。这些患者平时可以采用激素和止血治疗，也可以使用凝血因子IX进行治疗。
基因疗法既新又好，而且一次即可治愈，患者当然欢迎，但是价格实在让人无法接受。北京疼痛挑战公益基金会等发布的《血友病创新疗法支付方案及全球策略》显示，中国患者基因疗法支付意愿中位数是5万至8万元，患者可承受自付区间是16万至40万元。
这和波哌达可基的定价相去甚远。2025年，波哌达可基曾冲刺过商保创新药目录，也没有成功。显然，面对基因治疗高昂的价格、有限的人群，商保公司都不愿承保这款药。
哪怕在国外，基因治疗价格与患者可及都是难以调和的矛盾。辉瑞宣布终止其B型血友病基因治疗药物fidanacogene elaparvovec的开发和商业化活动。声明中，辉瑞指出了原因是患者和医生对血友病基因疗法的兴趣有限。
目前，全球所有上市的基因治疗药物销售数字都相当惨淡。2025年，仅有诺华用于脊髓型萎缩症治疗的基因疗法的销售额突破了10亿美元，但绝大多数都不到1亿美元的水平。考虑到商业化放量不足，2023年来，辉瑞、渤健等跨国药企已经都逐步在基因治疗赛道选择后撤。细胞基因治疗领域投融资也一步步走入冰点。
武田是罕见病和基因治疗的“老手”，曾斥巨资引进管线，布局基因治疗腺病毒载体和非病毒载体等路线。最开始波哌达可基授权给武田，其实是比较理想的合作。武田或许也想先在中国区推广看看，如果顺利，未来还有往海外推广的可能。
但现实给了信念医药和武田重重一锤。接下来就要靠信念医药独自支撑了。2026年，信念医药还将带着波哌达可基再次冲刺商保目录。在哪里跌倒就在哪里站起来，这一次该如何打动商保公司，信念医药得讲出一个更好的故事才行。
撰稿丨杨曦霞
编辑丨江芸 贾亭
运营丨晨曦
插图丨视觉中国
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