上海
8月24日，先衍生物宣布其递交的拟用于治疗高脂血症的siRNA药物LDR1259注射液临床试验申请（IND）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）默示许可。
在血脂管理方面，2026年ACC/AHA血脂异常管理指南继续推荐低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）作为降脂治疗的首要目标。然而，越来越多的证据表明脂蛋白(a)［Lp(a)］同样参与ASCVD的病理生理过程，且已成为一个关键的、独立的、由基因决定的危险因素。Lp(a)水平主要受遗传决定，不受年龄、性别、饮食及他汀类药物影响，即使患者LDL-C已达标，Lp(a)升高人群发生ASCVD的风险仍持续存在，构成显著的残余心血管风险。开发能够同时降低LDL-C与Lp(a)的治疗策略，有望为当前血脂管理中的重大临床需求带来新的治疗选择。
先衍生物新闻稿介绍，LDR1259注射液是先衍生物通过DIRECT技术平台自主研发的多靶点siRNA药物。在临床前研究中，LDR1259能够同时高效抑制PCSK9和LPA mRNA的表达，持续降低PCSK9和Lp(a)蛋白的水平，从而持续降低血液中LDL-C和Lp(a)。除此之外，LDR1259已在临床前研究中展示了优异的有效性和安全性，预期可以实现每半年至一年给药一次，有望给高脂血症患者提供新的治疗选择。
参考资料：
[1]先衍生物拟用于治疗高脂血症的siRNA药物LDR1259注射液临床试验申请获得CDE默示许可.From https://mp.weixin.qq.com/s/j_DOiF00wFV8STnZDz9xBQ
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