登上国际顶刊！中国原创iPSC心肌细胞疗法突破重度心衰，90%患者心功能改善

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前言

对很多重度心衰患者而言，药物、支架、搭桥甚至心脏移植，都是维持生命的重要手段。

但一个长期困扰医学界的问题是：已经死亡的心肌细胞，能不能重新补回来？

南京大学医学院附属鼓楼医院团队最近公布了一项临床研究结果，他们用诱导多能干细胞（iPSC）来源的心肌细胞治疗重度缺血性心力衰竭患者，12个月的跟踪观察发现，大部分患者的 心功能明显改善。

这项研究刊登在国际顶级医学刊物《自然医学》（Nature Medicine）上，这也是国家卫生健康委首个获批的iPSC方面的随机对照临床研究，也是目前世界上最大的iPSC心肌细胞治疗重度心衰的随机对照研究之一。

这意味着，干细胞技术正在从实验室内开始，迈向实际的临床应用。

01为什么心衰如此难治？因为心脏缺少“修复能力”

心力衰竭，并不是简单的“心脏累了”。它更像是一台被长期超负荷使用的发动机，随着时间的推移，其中一些零件慢慢损坏，最后使它失去动力。

尤其是缺血性心衰。当冠状动脉堵塞，心肌长期缺血后，大量心肌细胞死亡。而成年人的心肌细胞再生能力非常弱，一旦损伤形成，很难自行恢复。

目前临床治疗主要集中在：药物降低心脏负担；支架或搭桥改善血液供应；心脏辅助装置帮助维持循环；心脏移植替换严重损伤的心脏。

但这些方法是针对“保存尚有活性的心肌”，而不是“产生新的心肌”。这也是为什么科学家一直关注干细胞技术：能用这个办法制造出新的心肌细胞，去替代那些失去功能的部位吗？

iPSC技术，正是为这个目标而来。

02iPSC心肌细胞如何治疗心衰？12个月数据带来积极信号

iPSC是“诱导多能干细胞”的简称，也就是可以回到“最初状态”的细胞。科学家能将普通细胞重新编程，使其回到类似胚胎干细胞的状态，再培养成为心肌细胞。

这项研究采用的方式是：把来自异体的iPSC心肌细胞，以向心肌内注射的方式送入患者受损的心肌部分。

12个月随访结果显示：在接受细胞治疗的病人中，近九成病人的心功能恢复到二级，能够从事日常活动。相比之下，对照组这一比例约为60%。

在运动能力方面：细胞治疗组的病人6分钟步行距离平均增加168.8米，与对照组相比，提高的幅度较大。

同时，心脏泵血能力相关指标也出现积极变化：细胞治疗组心脏每搏输出量增加；对照组则出现下降趋势。

而更重要的是，在研究中并没有出现肿瘤、严重的不整脉等安全问题，这初步证明了这种治疗方式是可行的。

03从“控制心衰”到“修复心脏”，iPSC带来新的医学想象

过去几十年，心衰治疗一直围绕一个目标：让患者活得更久。

而再生医学正在尝试回答另一个问题：可以将已受损的器官部分“复原”吗？

iPSC心肌细胞疗法最大的价值，在于它改变了传统治疗思路。

过去：心肌死亡 → 功能下降 → 药物控制

未来可能：心肌损伤 → 补充新心肌细胞 → 改善心脏功能

当然，目前iPSC心肌细胞治疗仍处于临床探索阶段，还需要更长期、更大规模的随访数据来验证。

但这项研究的重要意义在于，它证明了一件事：人类正由“等待心脏衰竭后再治疗”，转变为“尽力修复已经受损的心脏”。

04iPSC开启再生医学新时代，心脏修复或成为未来方向

从糖尿病的细胞替代治疗，到帕金森病的神经细胞修复，再到今天iPSC心肌细胞治疗心衰，诱导多能干细胞正在成为再生医学的重要技术平台。

这次中国原创的iPSC心肌细胞疗法登上《自然医学》，不仅是一项临床研究成果，也代表着中国细胞治疗技术正要迈入国际竞争的新阶段。

对数千万心衰患者而言，未来医学所期待的，不只是要延缓疾病的进展，更是让已受损的组织重新获得生命。

或许有一天，心脏不再只是“被保护”的器官，而会变成可修复的器官。

注参考资料

Intramyocardial injection of allogeneic human induced pluripotent stem cell-derived cardiomyocytes in advanced ischemic heart failure: an early-stage randomized trial.He Zhang, Phlippe Menasche, Jiahao Fan, Ling Gao, Hanqing Luo, Yunxing Xue, Xiyu Zhu, Qian Wang, Chengwu Li, Yongsheng Xu, Alex Zhang, Jiaxian Wang, Dongjin Wang

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