首款国产AI原研药获批，3年半“上岸”：AI制药真拐点，还是下一轮泡沫？

9月2日，据西湖大学消息，由西湖大学、西湖实验室、西湖制药联合研发的1类创新药，盐酸伊司特韦片（商品名：艾普司韦）近期正式获得国家药品监督管理局附条件批准上市，用于成人轻型、中型新型冠状病毒感染的治疗。

或许，新冠药物的属性并没有那么吸引人，但特别的是这是‌国内首款凭借AI辅助研发获批的原创新药‌，也是全球第一款基于DNA编码化合物库（DEL）技术成功获批的小分子创新药。仅用时三年半。

除了西湖大学团队，近期英矽智能、晶泰科技等中国AI制药概念企业均有重要的进展。热闹之余仍要追问：AI目前主要提升的仍是早期化合物发现的效率，尚未证明能降低II期约60%失败率这条“死亡之谷”。拐点未必已至，但概念验证的分水岭，确实更近了。

01、AI用三年半打破行业无解的困局

首先看这款治疗新冠的创新药的价值。其靶向新冠病毒3CLpro（是病毒复制的关键“分子剪刀”）不稀奇，但因为是非共价抑制剂，所以无需联用利托那韦，药物相互作用更少，安全性窗口更宽，对冠状病毒具备广谱抑制潜力。

在3CLpro靶点研发早期，共价抑制剂（如辉瑞奈玛特韦）是主流路线。正是依托DEL技术，从源头上实现了艾普司韦的核心差异化价值。

DEL技术通过组合化学+DNA条形码标记，可构建数十亿级的化合物库，覆盖了传统筛选部分触达不到的全新化学空间，能让团队在海量分子中筛选出全新分子。

DEL技术本身并不新鲜，1992年就已诞生；但是34年来没跑出过一款获批的原创新药。原因是，海量筛选会同步产出海量“假阳性”分子，传统研发路径靠人工经验加上反复试错，效率极低。

西湖团队手里的DNA编码化合物库（DEL），一共包含490亿种不同的分子，筛选难度无异于大海捞针。

他们先用小批量真实实验数据训练AI“弱模型”，再用AI对DEL筛选的海量候选做精准降噪。

整个筛选过程层层递进。

第一层粗筛，从490亿到100。针对新冠病毒3CL蛋白酶靶点的结构特征，AI模型先设定好完整的筛选规则，直接从490亿个分子里圈出了100多个潜在候选。范围直接缩小了4.9亿倍，把原本不可能完成的任务，拉到了可操作的边界内。

第二层精筛，从100到9。团队专门训练了针对3CL靶点的活性预测模型，对100多个候选做深度预判，最终只挑出9个分子进入实际合成验证。

最终验证，9个里中6个。实验结果显示，9个候选分子中有6个都表现出很强的病毒抑制活性，命中率超过66%。最终锁定1个最优候选分子WLU6937。

以上过程用时6个月。后续两年完成成药性优化与全流程临床试验；全程3年半实现从源头发现到获批上市。

这还不是AI的全部价值。在后续的成药性优化阶段，每一轮湿实验产生的真实数据，都会反过来投喂给AI模型，让预测精度持续迭代提升，进一步压缩优化周期。

在后续两年的成药性优化阶段，团队将这套“AI算法架构+结构生物学+药物化学+湿实验数据闭环迭代”的技术体系系统化、标准化，沉淀为通用型人工智能新药研发平台WAND（Westlake AI for Novel Drug）。目前，其WAND AI研发平台同步推进候选药物十余款。

这款药的获批对于制药行业来说的意义或许更大。有了“DEL+AI”范式，全球小分子药物发现有更多可能。

而作为首个获国家药监局正式认可的AI辅助研发成果，从某种角度回答了行业对“AI能否真正造药”的质疑。

更重要的是，全球AI制药还在争抢“概念验证”的节点，中国已率先拿到了“商业化入场券”。

这款药定义为“AI辅助”，而“AI研发”与“AI辅助”还是有很大的区别。

“全球首款完全由AI研发（靶点+分子均AI发现）的药物”是英矽智能的‌Rentosertib‌，也于近日进入III期临床。

02、首款全AI原研药也挺进III期

Rentosertib（ISM001-055），是英矽智能自研的全球首个由人工智能同时赋能“靶点发现”与“分子设计”的药物，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。从靶点发现到确定PCC仅用时18个月、投入约260万美元。

该项目已启动中国临床三期试验。如果一切顺利，英矽智能将于2029年拿到特发性肺纤维化项目的顶线数据，而从拿到顶线数据到申报上市，还需要约一年时间。

衡量AI制药公司有两大核心标准，一是能否将管线推进到临床阶段；二是AI技术能否带来商业化收入，包括BD战略合作等。

英矽智能已有10条管线处于临床开发阶段；累计已提名33款临床前候选化合物（PCC），其中6个靶点为同类首创（first in class）。

截至目前，英矽智能海外授权交易总额已超过110亿美元，2026年上半年经调整利润也超5000万美元，‌首次实现半年度盈利‌。

以上三家企业是中国头部AI制药概念范畴企业。细分来看，英矽智能是AI驱动创新药企业，管线及商业化兑现速度行业领先。晶泰控股正从“AI药物发现CRO”向“AI4S科学智能基础设施平台”转型。剂泰科技是AI药物递送细分赛道的领军企业，在剂型优化、纳米递送领域差异化优势明显。

从2026上半年业绩来看，

英矽智能营收1.063 亿美元（同比+ 287.2%），经调整利润5122.7万美元，上市后首次实现半年度盈利；毛利率90.3%，经营活动现金流转正。盈利核心是高毛利BD首付款收入占比超97%。上半年新签BD合约总价值约73亿美元，合作方覆盖礼来、施维雅等全球头部MNC。

晶泰科技看似业绩下滑，但剔除去年同期大额首付款高基数后，收入实际同比增长73.8%。主要是由于收入结构变革带来的业绩震荡；其AI4S（智慧解决方案）收入同比+ 136.4%，占比从去年同期15.8%跃升至49.2%。因此，综合毛利率从84.1%降至57.4%。与此同时，研发投入同比+ 66%，用于加码平台建设；但其现金储备有86.7亿元，可以支撑长期战略投入。

剂泰科技收入暴增133倍，是来自MTS-12三特异性TCE项目海外授权的2000万美元首付款，也创下中国药企临床前TCE项目单笔海外授权金额纪录。

其NanoForge智能纳米药物递送平台，将AI算法与纳米递送技术结合，核心是用AI定向设计、优化药物递送载体（如LNP脂质纳米颗粒），解决传统药物递送靶向性弱等痛点，可覆盖抗体、RNA、细胞治疗等多种药物形式的递送需求。

AI究竟对于制药企业意味着什么？目前来看，制药企业期望AI主要是帮助科研人员加快药物早期研发进度、降低研发失败风险。英伟达发布的《2026年医疗与生命科学人工智能发展趋势报告》提到，目前人工智能药物研发技术已是生物制药领域应用最普及的人工智能场景。

近期在全球刷屏的默沙东与Moderna共同开发的，治疗黑色素瘤的个性化mRNA癌症疫苗intismeran autogene（V940/mRNA-4157），就是依托AI技术成功的。

其AI大模型算法读取患者肿瘤与血液样本的测序数据，分析基因突变，预测最能激发人体免疫反应的“新抗原”，从海量突变中筛选出免疫原性最强的34个针对性靶点，从而为患者设计生产专属疫苗。进入临床三期也意味着完成了AI制药的关键概念验证。

AI制药很火也是趋势，除了英伟达，2025年起Anthropic、OpenAI、字节跳动、腾讯、华为等科技巨头纷纷进入AI制药领域，看好赛道价值。但科技巨头具备AI技术优势，却缺乏制药领域深度认知，无法直接转化为制药领域的核心竞争力。

大型药企与AI公司的合作，从早期单点试验，拓展为多项目、多靶点的平台型合作，本质是风险分担+外部创新布局；典型模式包括财务投资、管线授权、平台合作、内部自建能力四种。

因此，对AI公司而言单一环节（比如分子设计、靶点发现）价值下降，数据、模型、实验、药物化学、临床资产的全链条整合能力，成为平台价值的核心。

业内普遍则认为在新药研发全链条里，AI最能产生核心价值的方向，是降低II期临床的失败率。

用研发成本模型测算，如果在靶点发现、临床前、I期、II期、III期每个环节，都把失败率降低20%，II期失败率下降带来的总成本节省和整体经济回报是最高的。因为，新药研发是越往后越烧钱的“风险漏斗”。II期是药物第一次在目标患者身上验证疗效，试验投入比早期环节指数级上涨；同时传统研发中II期失败率常年维持在60%左右，是整个流程里成本浪费最严重的“死亡之谷”。

但现实恰恰相反，这正是当前AI制药最薄弱的环节。现在绝大多数AI研发，都集中在早期的苗头化合物发现（Hit Discovery）环节，因为有明确的验证基准（benchmark），AI模型好训练、好验证，出成果也最快。

所以到目前为止，业内认为AI只是提升了药物早期发现的效率，并没有触碰到新药研发最大的成本痛点，也就还没有从根本上改变行业“高投入、高失败”的底层局面。