“诺奖风向标”拉斯克奖揭晓：4位日本科学家和1位好莱坞演员获奖

美国东部时间 9 月 9 日，被誉为“诺奖风向标”的拉斯克奖（Lasker Award）揭晓 2026 年获奖名单。

拉斯克奖创立于 1945 年，聚焦基础生物学发现与临床医学进展，评审委员会由多位诺贝尔奖得主组成。奖项分为基础医学研究、临床医学研究、公共服务及特殊成就四大类别，其中特殊成就奖每两年颁发一次。

截至今天，已有超过 95 位拉斯克奖得主后来获得诺贝尔奖。最近一次是戴密斯·哈萨比斯（Demis Hassabis）与约翰·江珀（John Jumper）凭 AlphaFold 蛋白结构预测获得 2023 年基础医学研究奖，次年即获得诺贝尔化学奖。

2026 年的拉斯克基础医学研究奖被授予斯坦福大学的埃马纽埃尔·米尼奥（Emmanuel Mignot）与筑波大学的柳泽正史（Masashi Yanagisawa），表彰他们发现维持觉醒的脑肽食欲素（orexin），及其缺失导致发作性睡病（narcolepsy）的机制。

拉斯克-德巴基临床医学研究奖颁给了中外制药（Chugai Pharmaceutical）的三位研究者：服部邦宏（Kunihiro Hattori）、井川智之（Tomoyuki Igawa）和北泽毅久（Takehisa Kitazawa），表彰他们发明用于治疗 A 型血友病的双特异性抗体艾美赛珠单抗（emicizumab，商品名 Hemlibra）。

拉斯克-布隆伯格公共服务奖则被授予知名演员、迈克尔·J·福克斯基金会（The Michael J. Fox Foundation）创始人迈克尔·J·福克斯（Michael J. Fox），表彰其数十年来对帕金森病研究与患者赋权的推动。

（来源：拉斯克基金会）

用一个孤儿受体，撞开发作性睡病的“觉醒开关”

本届基础医学研究奖颁给了发现食欲素的两位科学家。他们的研究路线原本毫无交集，各自埋头做了近 10 年，最终在 1999 年发生了戏剧性的“交汇”。

人类基因组里包含大量调控 G 蛋白偶联受体（GPCR，一类横跨细胞膜、承担信号传导的蛋白）的基因序列，功能未知，激活机制也未知，它们因此被称为“孤儿受体”。1991 年到德克萨斯大学西南医学中心担任研究员后，柳泽专注于研究一种名为“孤儿受体去孤儿化”的策略。

柳泽和团队将孤儿受体分别表达在体外培养的人类细胞中，然后把大鼠脑组织磨碎提取出的上千个组分滴到细胞上，观察哪个组分能激活响应受体。很快，他们发现了一些受体被激活的迹象，接着分离出两种此前未知的神经肽，编码它们的前体基因位于下丘脑。向大鼠脑中注射这些肽能促进食欲，柳泽因此以希腊语的“食欲”（orexis）为基础，将其命名为“食欲素” (orexin)。相关研究 1998 年发表于 Cell。

几乎同一时期，斯克利普斯研究所的格雷格·萨特克利夫（Greg Sutcliffe）团队通过其他方法找到了同一组肽，因其表达于下丘脑且与胰岛素类似物有序列同源，将其独立命名为“下丘脑分泌素” (hypocretin)。两篇论文的发表时间仅相隔一个月，同一物质的两个名称则一直沿用至今。

基于这一发现，柳泽团队假设，敲除食欲素基因会得到一群厌食的老鼠，实验结果却显示，小鼠的食量和体重变化都不明显。正当团队一筹莫展时，他们在小鼠夜间活动记录中发现，改造过的老鼠在与同伴嬉闹时会突然瘫软、跌倒，陷入沉睡，这些行为正是人类发作性睡病最大的特征。

1989 年，法国精神科医生埃马纽埃尔·米尼奥来到斯坦福大学当访问学者，进入“睡眠医学之父”威廉·德门特（William Dement）团队。威廉养了一群嗜睡的狗，它们只要玩得开心或碰到爱吃的食物就会突然瘫软。在狗身上，这种病是明确的隐性遗传病。

埃马纽埃尔决定用这些狗找出致病基因，这一找就是 10 年。在当时，人类基因组计划尚未启动，犬类基因组甚至完全没有参考序列，这是一个相当激进的选择。他后来回忆时感叹，作为遗传学领域的“门外汉”，当时算是无知者无畏。

1999 年 8 月，他终于和团队破解出犬类发作性睡病的遗传密码，相关研究以封面文章形式发表在 Cell。他们找到的基因突变位点，正是柳泽此前克隆出的食欲素 2 型受体（OX2R）。

两条研究路线的收束，在发作性睡病与食欲素信号系统的缺失间架起了桥梁。人类发作性睡病的机制随后得到明确：绝大多数 1 型发作性睡病，是自身免疫反应破坏下丘脑中数万食欲素相关神经元的结果。

食欲素发现后，围绕该信号系统的药物开发迅速展开。suvorexant（商品名 Belsomra）等食欲素受体阻断剂已作为安眠药上市多年，但反向激活食欲素受体来治疗发作性睡病的难度更大。

今年 8 月 5 日，武田制药（Takeda）研发的口服食欲素 2 型受体激动剂 oveporexton（商品名 Orzeyful）在中日获批后，再次获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为首个从根源治疗 1 型发作性睡病的药物，也为这项研究带来了从基础发现到临床应用的完整闭环。

改写抗体设计逻辑，为疾病治疗寻找分子“替身”

本届临床医学研究奖首次颁给了三位企业科学家，表彰他们在治疗 A 型血友病方面的发现。

A 型血友病是 X 染色体连锁的隐性遗传病，患者体内凝血因子 VIII（FVIII）缺失或功能异常，血液无法正常凝结，身体多处自发性出血会造成不可逆的关节破坏和终身残疾。

传统治疗逻辑很简单：缺什么补什么，直接静脉注射 FVIII 的浓缩物。但这个方案存在两个根本性的局限：其一，FVIII 在体内半衰期很短，病人需要频繁接受注射，儿童患者尤其难以耐受；其二，约 30% 接受 FVIII 补充的患者会产生中和性抗体，抑制外源性凝血因子发挥作用，导致该疗法基本失效。

2000 年前后，时任中外制药研究员的服部提出了一个非常规的思路：FVIII 在生理凝血过程中担任 “分子桥梁”，把活化的凝血因子 IX（FIXa）和凝血因子 X（FX）拉近，让前者高效地激活后者。如果让双特异性抗体分别识别 FIXa 和 FX，理论上就能直接模拟 FVIII 的桥梁功能，激活凝血反应。

这个想法很简单，工程实现却极其艰难。要设计出非对称的双特异性抗体，同时不能产生大量副产物；抗体的结合亲和力必须精确调节：太弱不起效，太强又会锁死酶活性；分子必须能长期在血液中稳定循环；生产必须具备工业规模的可行性，产品必须能皮下注射。

此后十余年里，服部联合井川、北泽及其他同事，通过一系列蛋白工程改造逐一破解了这些问题。为实现商业化生产，中外制药还专门开发出名为 ART-Ig 的双特异性抗体工程平台。

（来源：拉斯克基金会）

历时约 17 年，艾美赛珠单抗最终问世，并于 2017 年 11 月获 FDA 批准，是全球首个获批用于治疗用途的重组全长人体免疫球蛋白 G（IgG）双特异性抗体。临床数据显示，无论患者是否携 FVIII 抑制物，Hemlibra 皮下注射都能显著降低出血事件，效果甚至优于传统疗法。

从每周多次静脉注射变为最长每四周一次的皮下注射，它的给药方式也彻底改善了患者的生活质量。目前，该药物已在全球 120 多个国家和地区获批，超过 3 万名 A 型血友病患者因此受益。

艾美赛珠单抗的开发还改变了传统抗体药物的开发思路，此前，研发人员通常是找到一个致病靶点，用抗体将其中和或诱导免疫清除。服部等人另辟蹊径，首次将抗体作为一个“功能替代分子”，主动执行原本由其他蛋白完成的任务。

这为后来的双特异性、多特异性抗体设计打开了全新的空间，也成为近年来抗体工程、蛋白质从头设计、人工智能辅助抗体优化等技术加速发展的重要思想起点。

迈克尔的帕金森攻关：是演员，也是患者

2026 年公共服务奖颁给了迈克尔·J·福克斯。他是 1980 年代最具影响力的好莱坞演员之一，凭借《回到未来》（Back to the Future）三部曲中 Marty McFly 一角在北美家喻户晓，获得过五次艾美奖、四次金球奖。

一位演员为何会斩获生物医学相关的奖项？这与他的亲身患病经历密切相关。1991 年，年仅 29 岁的迈克尔在片场感到左手小指开始不自主颤抖，诊断发现，他患上了极其罕见的青年型帕金森病。

因为担心公开后无戏可拍，迈克尔把自己的病瞒了 7 年。直到 1998 年，他将确诊消息公之于众，2000 年，他公开成立迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会。

（来源：STAT News）

与其他患者组织主打教育患者、科普疾病、提供互助机会不同，迈克尔的基金会成为一家专注于加速疾病研究的资助机构。它主动定义研究优先级、组织跨学科攻关、要求受资助方数据开放共享、承担高风险早期研究。

截至目前，基金会已向全球帕金森病研究项目投入超过 30 亿美元，是全球规模最大的非营利性帕金森病研究资助方。其牵头的帕金森病进展标志物计划（PPMI，今年更名为帕金森病精准医学计划）已成为该领域最重要的生物样本库和数据资源。过去 10 年内，共 23 款帕金森病相关新药获批，其中大部分管线的起源都可追溯到基金会资助的早期项目。

迈克尔曾在采访中表示：他知道自己的名人身份能为这项事业争取更多关注，同时也是患者，更理解这个疾病带来的负担。正如拉斯克基金会对他的评价：迈克尔证明了名人身份可以被用来产生真实的影响。

35 年的病程让迈克尔不受控制地震颤、平衡障碍，甚至无法记忆台词。他因此一度告别演艺工作，今年却重新出现在剧集《收缩》（Shrinking）第三季中，饰演一位帕金森病患者。在迈克尔看来，“这个新角色让我以真实的自己出现在片场。”

基金会的下一个目标是再募集 25 亿美元用于研究。迈克尔坚定认为，科学很难，代价高昂，需要时间和合作；但只要保持专注和希望，就能到达。

时间的重量

今年获奖的研究有一个共同特点：时间跨度极长，且都实现了从基础研究到造福更多患者的转化。评审组不看短期爆点，更关注被时间检验过的、真正开辟新方向的工作。

这也印证了该奖从设立时就立下的评选标准：“可能是一项具体贡献或一系列贡献，能证明被提名人在研究概念发展或临床应用中的重要领导作用。”

我们正处在一个耐心愈发稀缺的时代，生物医药的资本环境越来越青睐能快速验证、快速退出的项目；科研资助也越来越强调可衡量、可短期兑现的成果。

长期钻研的精神因此显得尤为宝贵，而本届拉斯克奖的颁发，再次强调了这一信号：相较于跟风做热门靶点的 me-too（同类仿制），真正能改变医学的工作，依然需要投入更多时间，从对机制的深层理解出发、耐心解决工程难题。

参考内容：

https://laskerfoundation.org/winners/2026-winners/

https://laskerfoundation.org/winners/orexin-a-brain-peptide-that-maintains-wakefulness/

https://news.stanford.edu/stories/2026/09/emmanuel-mignot-lasker-award-narcolepsy-research

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注：封面/首图由 AI 辅助生成