从818号令到药品双路径，CGT产业化正在迎来关键拐点

过去几年，CGT已成为全球创新药最炙手可热的赛道之一。从CAR-T商业化，到基因治疗突破罕见病边界，再到CRISPR疗法获批，CGT正从实验室冲向临床与产业化。但真正决定产业节奏的，不只是技术突破，更是政策通道的打开。随着"818号令"与药品注册体系形成双路径，CGT产业化的关键拐点正在到来。

《CGT产业现状与未来趋势蓝皮书（2026）》现已发布。本文仅呈现报告第一部分的核心内容，更多产业数据与趋势研判，将由摩熵咨询创始人兼CEO王中健博士于2026年9月17日在深圳会展中心举办的CPHI & PMEC制药工业展会议现场完整分享。

一、CGT的定义、分类与监管口径

CGT广义上可覆盖细胞、基因及核酸类疗法，但本报告采用狭义定义，仅分析细胞治疗与基因治疗产品，siRNA、ASO等寡核苷酸核酸药物不在研究范畴。

两者的本质区别在于技术路径：

•细胞治疗是"离体制备"——先把细胞从体内取出，在体外进行改造或扩增，再输回患者体内。

•基因治疗是"体内递送"——不取出细胞，直接将携带治疗基因的载体注入患者体内，其核心特征是"药物即载体"。

细胞治疗内部还有一层关键细分：非基因修饰细胞（传统细胞治疗）不改变遗传物质；体外基因修饰细胞（前沿热点）则在体外完成基因编辑/转染后回输，代表产品包括CAR-T、TCR-T、CAR-NK、基因校正的造血干细胞、基因编辑的iPSC衍生细胞。

值得注意的是分类边界的口径差异：依据CDE及NMPA相关法规，体外基因修饰细胞产品（如CAR-T）按细胞治疗药品监管；而ASGCT等国际机构则将其归入基因治疗。监管口径如何影响产品申报路径与出海策略，是现场值得重点关注的话题。

基因治疗的载体分为主流的病毒载体（AAV、慢病毒、腺病毒、溶瘤病毒）与新兴的非病毒载体（质粒DNA、LNP递送mRNA、体内CRISPR系统）。全球标杆产品包括Zolgensma、T-VEC、Casgevy。

二、两组硬核数据，看懂CGT的研发价值

第一组数据：靶点空间。

根据Nature Reviews Drug Discovery披露：编码蛋白质的基因仅占人类基因组约1.5%；其中85%-90%编码蛋白与疾病无关；而在致病相关蛋白中，超80%难以被小分子、单抗药物靶向。CGT直接在基因层面调控疾病，从蛋白层面向基因层面拓展了新药研发边界。

第二组数据：转化成功率。

美国生物技术创新组织（BIO）2011-2020年数据显示：CAR-T疗法从Ⅰ期到获批上市的概率约17.3%，在全部药物类别中位居首位；基因治疗约10.0%，也处于中上游水平。

三、从首例试验到商业化元年，CGT走到哪一步了？

CGT发展历程可划分为四个阶段：

•探索期（1970-1989年）：1972年完成首例人体基因治疗试验。

•调整期（1990-2012年）：1990年首个基因治疗临床成功；2000年代安全性事件引发行业反思；2012年欧盟批准首款基因药物Glybera。

•爆发期（2013-2021年）：CRISPR/Cas9发明；2017年美国首款基因疗法和细胞疗法获批，成为CGT商业化元年；Kymriah获批；2019年Zolgensma上市；2021年复星凯特阿基仑赛国内获批，中国CAR-T市场开启。

•扩容期（2022年至今）：2022年国产CAR-T出海、瑞基奥仑赛上市；2023年Casgevy获批；2024年起，通用型CAR-T与体内编辑进入收获期。

对照产业生命周期：小分子普药、小分子靶向药、抗体药物已相继进入成熟期，而CGT仍处在企业规模小、竞争者少、市场潜力巨大的萌芽期向成长期过渡阶段。当前赛道格局如何、哪些细分方向竞争最激烈，蓝皮书完整版中有更系统的图谱呈现。

四、政策大年之后，双路径格局正式成型

我国CGT监管历经早期探索、调整整顿与规范发展三大阶段，逐步形成"药品注册路径+医疗技术转化路径"并行的特色框架：

•早期探索期（2009-2016年）：第三类医疗技术目录起步，"魏则西"事件后全面收紧；2017年细胞疗法和基因疗法明确按生物制品管理。

•调整整顿期（2019-2021年）：体细胞治疗备案应用放开，《药品注册管理办法》明确注册分类，临床试验与非临床指导原则密集落地。

•规范发展期（2022年至今）：政策密度空前——2024年《产业结构调整指导目录（2024年本）》将基因治疗和细胞治疗药物列入鼓励类，AAV、同种异体细胞等指导原则相继落地；2025年"818号令"从行政法规高度搭建生物医学新技术监管框架，TIL指导原则补齐实体瘤监管空白；2026年《基因治疗药品范围和归类技术指导原则（2026版）》彻底消除归类模糊问题，国务院828号令配套全链条监管，并创新设立CGT临床试验30日快速审评通道。

818号令的核心逻辑，三个关键词：

放开主体：临床研究阶段不再局限于医疗机构，企业也可作为发起主体（IST），备案制管理，5个工作日内完成备案。

明确时限：临床转化阶段，卫健委受理后5个工作日内转交专业机构评估，收到评估意见后15个工作日内作出决定。

允许收费：临床应用阶段可按规定收费，并建立再评估与退出机制——高风险5年内、中风险3年内、低风险1年内仅限参与研究的机构应用。

从"研究备案"到"应用收费"，818号令首次打通了CGT医疗技术转化的全流程闭环。双路径并行之下，药企、医疗机构、Biotech各自的机遇与合规要点何在？

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技术迭代方向如何选择？CAR-T、基因治疗、通用型细胞治疗哪条赛道值得加注？双路径监管下，产品申报与商业化节奏如何把握？

本文仅呈现报告的第一部分核心内容，更多产业数据与趋势研判，将由摩熵咨询创始人兼CEO王中健博士于2026年9月17日，在深圳会展中心举办的CPHI & PMEC制药工业展会议现场完整分享。

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