2026年诺贝尔生理学或医学奖花落光遗传学，国内多条眼科治疗管线已进入临床试验

当地时间10月5日，瑞典卡罗琳医学院宣布，将2026年诺贝尔生理学或医学奖授予卡尔·戴塞洛斯（Karl Deisseroth）、彼得·黑格曼（Peter Hegemann）、格奥尔格·纳格尔（Georg Nagel）三位科学家，以表彰他们在光门控离子通道和光遗传学（optogenetics）方面的发现。诺奖委员会评价称，这项技术“能够揭示活体大脑中神经细胞如何塑造记忆、情感和行为的方法”。

卡尔·戴塞洛斯（左）、彼得·黑格曼（中）、格奥尔格·纳格尔（右）。图片来源：诺贝尔奖官网

这一项源自单细胞藻类蛋白的基础发现，不仅重塑了整个神经科学的研究范式，也正在全球范围内推动眼科、中枢神经系统疾病创新药物的研发落地。对产业界而言，当前备受关注的是：这项诞生于实验室的技术，距离成为可上市的治疗手段还有多远？中国公司在这一赛道上的布局，目前走到了哪个阶段？

用光控制神经信号，三位科学家获奖

据诺贝尔奖委员会官网发布的新闻稿介绍，三位获奖者将均分1200万瑞典克朗（约合802万元人民币）奖金。

据悉，卡尔·戴塞洛斯，1971年出生，1998年获美国斯坦福大学博士学位，2000年获该校医学博士学位，现任美国霍华德·休斯医学研究所研究员、斯坦福大学D. H. Chen讲席教授、生物工程学教授及精神病学与行为科学教授。

彼得·黑格曼，1954年出生，1984年在德国马丁斯里德的马克斯·普朗克生物化学研究所获博士学位，现任德国柏林洪堡大学赫蒂神经科学高级教授。其获奖发现正是在德国马丁斯里德的马克斯·普朗克生物化学研究所完成的。

格奥尔格·纳格尔，1953年出生，1988年在德国法兰克福大学获博士学位，现任德国维尔茨堡大学分子植物生理学与生物物理学系教授。其获奖发现是在德国法兰克福的马克斯·普朗克生物物理研究所完成。

这一切都始于彼得·黑格曼的好奇心。他想知道衣藻这种单细胞藻类，是如何能够朝着光源游动的。21世纪初，他和格奥尔格·纳格尔发现了通道视紫红质，这是一种具有独特性质的藻类蛋白，存在于细胞表面。当它被蓝光照射时，蛋白质中会打开一个通道。带电离子随即流入细胞，产生电脉冲。他们发现，无论他们把这种蛋白放入哪种细胞，那些细胞都会变得对光敏感。

卡尔·戴塞洛斯将通道视紫红质的基因导入大鼠的神经细胞。通过用蓝光照射这些细胞，他能够触发神经信号。他于2005年发表了这一突破。两年后，他使这种用于神经细胞的光控开关在活体小鼠的大脑中发挥作用。

这种用光控制神经信号的方法现在被称为光遗传学，并且它已迅速产生全球性影响。利用光遗传学，研究人员已经能够揭示控制特定记忆、情感和行为的神经回路，这些回路与神经和精神疾病相关。在临床医学中，研究人员正在使用这种方法，试图恢复视力障碍者的视力。

眼科成为最接近临床的突破口

中眸医疗科技（上海）有限公司（以下简称中眸医疗）创始人沈吟在接受《每日经济新闻》记者采访时表示，通道视紫红质的发现，让用光控制细胞从设想变为现实，从当前产业界研究来看，眼科成为该项技术最接近临床的突破口。

以视网膜色素变性为例，该病是一种遗传性致盲眼病，全球患者超百万人，多数长期缺乏有效治疗手段。光遗传学疗法的思路是，即使患者的光感受器已经退化，仍可通过基因递送将光敏蛋白导入视网膜神经节细胞，使这些细胞重新具备感光能力，从而部分恢复视觉功能。这一策略不依赖于具体的基因突变位点，理论上可覆盖更广泛的患者群体。

中国已有多家企业在这一方向上取得实质性进展。沈吟介绍称，依托光遗传学平台，中眸医疗正在全球推进多项临床开发项目。公司核心产品ZM-02面向晚期视网膜色素变性患者，在首次人体MOON临床试验（NCT06292650）中，单次玻璃体腔注射后52周安全耐受性良好，6名治疗组受试者视力均较基线改善。ZM-02已于2024年10月获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定；国际多中心随机对照I/II期PRISM临床试验（NCT07282457）已于2025年11月获FDA批准；2026年8月，ZM-02获国家药品监督管理局（NMPA）药物临床试验批准，获准在中国开展注册临床试验。

健达九州（北京）生物科技有限公司（以下简称健达九州）的光遗传学核心管线GA001，已于2026年9月在上海交通大学医学院附属第一人民医院眼科中心完成中国首个光遗传学注册临床试验参与者入组及给药，目标适应证为遗传性致盲眼病视网膜色素变性（RP）。GA001基于健达九州自主发现的新型高灵敏度光敏蛋白，通过定向转导至视网膜神经节细胞，以实现视觉功能重建。该产品具备基因型非依赖性，有望覆盖广泛RP患者群体。该管线此前已获得美国FDA临床Ⅱ期许可、孤儿药资格和快速通道资格认定。

此外，星明优健的光遗传基因治疗产品UGX202也于2026年8月获得国家药监局药品审评中心临床试验许可，适应证同为晚期遗传性视网膜色素变性（RP），目前UGX202临床试验正在开展受试者招募。

从临床试验到获批上市，仍有漫长距离

诺奖消息发布后，市场对光遗传学概念股的关注度迅速上升。但需要指出的是，目前进入临床阶段的光遗传学疗法，均处于早期验证阶段，距离上市销售仍有相当距离。华泰紫金表示，从基础研究到临床应用，原创科学成果的转化往往需要穿越漫长而充满不确定性的道路。

健达九州的GA001虽已完成首例给药，但注册临床试验的完整周期通常以年计。诺奖的颁发，意味着光遗传学的科学价值已获最高认可。但从科学发现到临床产品，中间隔着的不仅是技术验证，还有监管审批、规模化生产和支付体系的重重考验。

业内人士认为，对于关注这一赛道的投资者而言，分辨哪些公司拥有真实的临床管线、哪些仅停留在概念层面，比追逐诺奖行情更为重要。

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