全球体内基因编辑竞赛升温：美国冲刺首药上市，中国尧唐生物加入角逐

Intellia率先迈向商业化，礼来、Beam加速临床开发。与此同时，一家成立仅五年的中国Biotech，已经推动六条体内基因编辑管线进入临床，并完成超20亿美元潜在里程碑的海外授权交易。全球基因编辑产业的竞争格局，正在发生新的变化。

2027年3月10日，可能成为全球基因编辑产业一个值得铭记的日子。

根据美国FDA公布的审评安排，Intellia Therapeutics开发的体内CRISPR基因编辑药物lonvo-z，将在这一天迎来预定的上市审评决定。

如果顺利获批，它有望成为全球首款获批的体内CRISPR基因编辑疗法。

从实验室里的科学突破，到真正可以用于患者的药物，基因编辑产业正在迎来关键时刻。

与此同时，一场围绕下一代基因编辑药物的全球竞争正在加速。

Intellia在遗传性血管性水肿领域率先冲刺上市；被礼来收购的Verve正在探索通过单次给药长期降低胆固醇；Beam则在精准修复遗传病致病突变方面持续推进临床开发。

值得注意的是，在这一长期由欧美企业占据先发优势的赛道上，中国企业开始成为不可忽视的参与者。

成立于2021年的上海尧唐生物（YolTech Therapeutics），目前已有六条体内基因编辑管线进入临床研究阶段。

2026年3月，尧唐生物旗下YOLT-202获得美国FDA开展II/III期临床研究的许可；6月，该产品又通过与美国Serapha Bio的合作，达成一笔包含超过20亿美元潜在里程碑的海外授权交易，而Serapha Bio已经与Boundless Bio达成反向并购协议，即将在美国纳斯达克上市。

从中国实验室到国际临床，再到海外资本市场，一家成立仅五年的Biotech，正在进入全球体内基因编辑产业的竞争视野。

体内基因编辑进入商业化前夜，全球竞争开始真正升温

基因编辑并不是一个新概念。

早在2020年，CRISPR技术就已经获得诺贝尔化学奖的认可。2023年，全球首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy获得监管批准，进入商业化阶段。

不过，Casgevy采用的是体外编辑技术，需要先从患者体内采集细胞，在实验室中完成编辑后再回输。

体内基因编辑则更进一步：通过药物递送系统，把基因编辑工具直接送入人体，在目标器官和细胞中完成编辑。

这意味着，部分遗传病患者未来可能通过一次治疗获得持续多年的获益，甚至 “一针即愈”，而不必终身接受频繁给药。

当然，要真正实现这一目标，仍需要严格的临床验证。

过去几年，全球多家企业已经在不同疾病领域取得重要进展。

Intellia：率先冲刺商业化。

2026年4月，Intellia宣布其治疗遗传性血管性水肿的lonvo-z在全球III期HAELO研究中达到主要及全部关键次要终点。

2026年9月，该产品的上市申请获得美国FDA受理，并被授予优先审评资格，预定审评日期为2027年3月10日。

这使得Intellia成为全球体内基因编辑药物商业化进程中最受关注的企业之一。

礼来：押注一次性降胆固醇治疗。

2025年，礼来以13亿美金完成对Verve Therapeutics的收购，将体内碱基编辑技术纳入其心血管创新药布局。

2026年5月，礼来公布VERVE-102的I期临床数据，在最高剂量组中，单次给药后低密度胆固醇LDL-C大幅度下降，并观察到长达18个月的持续性药效信号。

对于需要长期服用降脂药物的庞大患者群体而言，这类技术具有潜在的市场价值。

Beam：瞄准遗传性疾病的精准修复。

Beam Therapeutics则重点推动碱基编辑技术，尝试直接修复导致疾病的特定DNA突变。

其BEAM-302项目针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD），通过纠正SERPINA1基因突变，使患者重新产生具有正常功能的AAT蛋白。

2026年，BEAM-302持续公布I/II期人体临床数据，并推进后续关键性临床开发计划。

从Intellia到礼来、Beam，全球基因编辑竞争的主线已经十分清晰：

早期比的是编辑器专利、性能和递送效率，如今比的是人体疗效、长期安全性、临床开发速度，以及谁能率先把技术变成真正的药物。

五年从起步到“站上牌桌”，一家上海公司拿出六条管线

如果将时间拨回2021年，中国在基因编辑基础研究方面已经具有一定积累，但体内基因编辑药物的产业化和人体临床开发仍处于起步阶段。

彼时，Intellia已经将体内CRISPR技术推进人体研究，而中国尚缺乏成熟的本土体内基因编辑临床开发案例。

五年后，局面开始发生变化。

其中，一家名为尧唐生物的上海企业，走出了一条值得关注的发展路径。

尧唐生物成立于2021年7月，从创立初期就围绕基因编辑器的挖掘和高通量蛋白工程以及脂质纳米颗粒（LNP）递送技术展开研究。

2023年12月，尧唐生物自主开发的YOLT-201完成首次人体给药；2024年3月，YOLT-201获得中国国家药监局临床试验批准，成为国内首个进入注册临床的LNP体内基因编辑药物。

随后，公司开始将底层技术应用于更多疾病领域。

根据公司披露，截至2026年，尧唐生物已经拥有六条进入临床阶段的体内基因编辑管线，位居全球前列。

其中包括：

• YOLT-201：靶向TTR基因，治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。

• YOLT-101：靶向PCSK9，通过一次性基因编辑实现持久降低低密度胆固醇。

• YOLT-202：靶向SERPINA1突变，尝试恢复功能性AAT蛋白表达。

• YOLT-203：靶向HAO1基因，减少原发性高草酸尿症患者体内草酸的生成。

• YOLT-204：探索通过体内基因编辑治疗地中海贫血和镰状细胞病。

• YOLT-206:治疗ATTR的第二代药物。

不同于传统药物开发，基因编辑企业不仅需要找到合适的疾病靶点，还必须建立编辑器、递送系统以及生产工艺之间的系统性配合。

如果一套底层平台能够持续支持不同疾病的药物进入人体研究，就意味着它可能具备很强的技术复用能力。

中国企业已经从五年前以早期研发为主，发展到同时推进多个体内基因编辑临床项目的阶段。

瞄准全球前沿靶点，中国公司的临床数据表现如何？

在全球创新药竞争中，管线数量只是一个维度。

最终决定竞争力的，是能否产生具有临床意义、并且可持续的治疗效果。

2026年3月，尧唐生物针对家族性高胆固醇血症的YOLT-101早期临床数据发表于国际医学期刊《Nature Medicine》。

在高剂量组中，单次给药24周后，PCSK9蛋白平均下降74.4%，低密度胆固醇LDL-C平均下降52.3%。

这是国内原创体内碱基编辑技术在心血管代谢疾病领域取得的首个重大临床结果。

在ATTR领域，尧唐生物的YOLT-201也陆续完成了IIT临床和早期注册临床。其此前披露的I/IIa期研究显示，较高剂量组受试者循环TTR蛋白下降超过90%，且稳定维持超过一年。

对于体内基因编辑企业而言，人体数据的重要性远高于动物实验。

因为真正的挑战不只是能否改变基因，而是能否在患者体内长期、安全、稳定地产生预期效果。

这也意味着，中国原创基因编辑技术正在获得参与国际临床讨论的更多数据基础，但能否达到全球领先水平，还需要更完整的后期临床证据。

精准修复赛道进入关键阶段，早期临床数据同台竞争

在全球基因编辑产业中，技术路线正在逐渐分化。

一类是通过敲除特定基因，减少致病蛋白的产生。

另一类则尝试直接修复致病突变，让人体重新表达正常蛋白。

后者对编辑精确性提出了更高要求，同时也可能拓展基因编辑在遗传性疾病中的应用范围。

在全球体内基因编辑竞争中，α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）正在成为中美企业正面交锋的一个重要领域。

这种疾病由SERPINA1基因异常引起，严重患者可能同时面临肺部和肝脏损伤。

目前，国际上多家企业正在探索通过体内基因编辑直接纠正相关突变。

其中，美国Beam的BEAM-302和中国尧唐生物的YOLT-202，均采用LNP递送碱基编辑工具，旨在纠正AATD患者的PiZ突变，让患者重新产生具有正常功能的AAT蛋白。

值得关注的是，双方均在2026年9月欧洲呼吸学会（ERS）年会上公布了相关临床数据。

尧唐生物披露，YOLT-202在45mg剂量组（3名患者）中，单次给药后第4周，循环总AAT平均水平从约5 μM上升至约20 μM，并稳定维持6个月以上。

而Beam公布的BEAM-302在60mg剂量组中，肺病患者队列的稳态总AAT平均浓度为14.4 μM，肝病相关队列则为13.5 μM。

这一差异值得关注。

对于AATD患者而言，11 μM通常被视为重要的肺部保护及格线，而约20 μM则达到健康人AAT水平。从早期药效学结果看，YOLT-202在45mg剂量组已展现出使AAT恢复至正常范围的潜力。

2026年3月，YOLT-202获美国FDA许可开展II/III期临床研究，并于5月取得RMAT认定。随着双方进一步推进关键性临床开发，AAT恢复水平、正常功能蛋白比例、异常蛋白清除、长期安全性与真实临床获益，将成为决定最终竞争格局的重要指标。

对于全球基因编辑行业而言，这场竞争的意义已经不再局限于谁先进入临床，而是谁能够通过一次治疗，实现更充分、更持久、更安全的疾病改善。

超20亿美元海外BD，国际资本“看好”中国原创基因编辑资产

2026年6月，一笔交易让尧唐生物获得国际产业资本广泛关注。

美国生物科技公司Serapha Bio获得YOLT-202在大中华区以外的开发和商业化权益，并将该产品命名为SERP-01。

根据公开公告，相关交易包含超过20亿美元的潜在监管及商业里程碑付款，以及未来产品销售提成。

与此同时，Serapha宣布获得约2.3亿美元融资承诺，并与纳斯达克上市公司Boundless Bio达成合并协议。

参与支持的投资机构，包括RA Capital Management、RTW Investments等国际顶尖生物医药投资基金。

这笔交易最值得关注的，并不只是潜在金额。

在传统的创新药国际合作中，中国企业常常是海外技术和药物的引进者。

而此次交易中，技术和早期临床资产来自中国，国际资本与海外合作伙伴则参与后续临床开发和商业化。

这意味着，中国原创药物开始以技术资产的形式，更深入地进入全球生物医药产业链。

对于国际投资机构而言，一款具有早期人体数据、明确作用机制、美国临床开发许可和潜在差异化价值的基因编辑药物，已经可以成为跨境合作的重要对象。

当然，潜在里程碑付款并不等于已经实现的收入，药物最终能否上市，也仍取决于后续临床和监管结果。

但从产业发展角度看，Serapha交易提供了一个新样本：中国原创基因编辑技术不仅参与国际学术竞争，也开始参与全球药物资产和资本配置。

未来五年，全球基因编辑产业真正比拼的是什么？

随着Intellia冲刺首款体内基因编辑药物上市，行业开始进入一个新的阶段。

过去，投资人关心的是编辑效率、动物实验数据和递送技术。

未来，越来越多的问题将集中到临床和商业层面。

一次给药能够维持多久？

是否存在长期安全性问题？

不同器官和细胞能否实现稳定、高效的基因编辑？

基因编辑药物如何定价，支付体系能否支持其商业化？

企业又能否将成功的单个产品，扩展为持续产生新药的技术平台？

这些问题，对Intellia、Beam、礼来和尧唐生物等企业来说都具有重要意义。

美国企业在基础技术积累、全球资本市场、注册临床和产业化方面拥有深厚基础；中国企业则正在依托原创研发、不断增长的临床开发能力和国际合作进入同一赛场。

五年前，中国在体内基因编辑药物的临床转化方面仍处于起步阶段。

五年后，包括尧唐生物在内的中国企业已经能够持续开展人体研究、公布国际临床数据，并与海外合作伙伴共同推进后期开发。

对于中国原创基因编辑产业而言，下一阶段的关键，不再只是证明自己能够研发相关技术，而是能否将技术成果持续转化为具有国际竞争力的药物。

全球体内基因编辑的第一场竞赛，是谁能率先完成从实验室到患者的跨越。

而下一场竞赛，则是谁能建立持续产生创新药物的能力，并最终让这些药物惠及全球患者。

在这场刚刚进入关键阶段的全球竞争中，中国企业已经开始获得自己的位置。

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