北京
10月15日，沙砾生物in vivo CAR-T平台分拆公司微滔生物宣布，其核心在研产品GT801，获美国FDA授予孤儿药认定（ODD），用于治疗自身免疫性溶血性贫血（AIHA）。
AIHA是一类由自身抗体介导红细胞过度破坏的自身免疫性疾病。患者可出现贫血、乏力、气促等症状，严重时可能危及生命。部分患者在接受多线治疗后仍难以获得充分的疾病控制，需要新的治疗选择。
GT801是一款基于mRNA与T细胞靶向脂质纳米颗粒（LNP）递送技术的在研体内CAR-T产品。通过将编码抗CD19嵌合抗原受体（CAR）的mRNA递送至患者体内T细胞，GT801旨在直接于体内生成能够识别并清除CD19阳性B细胞的CAR-T细胞。
在2026年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，GT801披露了其在自身免疫性疾病患者中的初步临床研究结果。其中，2例自身免疫性溶血性贫血（AIHA）患者接受GT801治疗后均达到完全缓解（CR）：1例患者在第4周达到CR，并在第8周及第3个月评估时保持CR；另1例患者在第10周达到CR。研究同时观察到持续的外周血B细胞清除，以及血红蛋白水平升高、乳酸脱氢酶、间接胆红素及网织红细胞计数下降，显示出GT801在AIHA治疗中的初步临床活性。
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