作为做了十几年抗体纯化的人,翻开《Process Scale Purification of Antibodies》第三版的第一章,感觉像在翻自己的职业相册。
这一章的作者是Brian Kelley,行业里的老兵了。他写这一章不是在堆知识点,而是在讲一个行业怎么从无到有、从复杂到简单、从小试到吨级,一步步走到今天的。
今天这篇,我以一个纯化从业者的视角,把这一章里最值得琢磨的几个点,跟大家聊聊。
一、平台工艺,是怎么统一整个行业的
很多刚入行的年轻人可能不知道,早期做单抗纯化是什么样。
1986年第一个单抗Orthoclone OKT3上市的时候,下游工艺是什么样的?Protein A抓下来,再走IEX、HIC、SEC,四五步层析起步,每一步都要精细优化。那时候做纯化,像在做科研,不像在做生产。
真正的转折点是平台工艺(Platform Process)这个概念提出来之后。
现在行业里默认的mAb平台流程是什么样的?
细胞培养收获 → 离心 → Protein A捕获 → 阳离子交换层析(CEX)→ 阴离子交换层析(AEX)→ 病毒过滤 → UF/DF
就这六步,万变不离其宗。不管你是鼠源、嵌合还是全人源抗体,不管你针对的是哪个靶点,底层的纯化逻辑基本通用。
这东西为什么是革命性的?我自己的体会是三点:
第一,开发速度快了。以前每个新分子都要从头摸索工艺,现在照着平台框架调几个参数就能推进临床。一个新项目从实验室到GMP生产,时间压缩了至少一半。
第二,成本降下来了。平台化意味着设备、耗材、缓冲液都可以标准化,规模效应直接体现在成本里。以前单抗是最贵的药,现在越来越多的适应症开始做自我医保谈判,靠的就是成本下来了。
第三,生产可以外包了。正因为流程标准化,CRO/CMO才能接活。你交给任何一家有平台工艺的CDMO,出来的产品质量基本在一个水平线上。这在二十年前是不可想象的。
但Kelley在书里也提了一个很实在的点:平台工艺不是万能的。双抗、ADC、IgM这些复杂分子出来之后,原来的那套流程就不够用了。这也是为什么后面的章节要专门讲非Protein A策略、连续层析这些内容。
二、从5步到2步,工艺简化的方向在哪里
现在行业里的标准平台是捕获+两步抛光,也就是Protein A + CEX + AEX。
但Kelley在这一章里花了不少篇幅讲一个趋势:两柱平台正在成为新的主流。
什么意思?就是把CEX和AEX合并成一步。具体怎么做?
路线一:Protein A之后接一个弱 partitioning 的AEX(WPC模式),靠流-through模式同时去HCP、聚集体和DNA
路线二:Protein A之后接混合模式层析树脂,一步顶两步用
为什么要折腾这个?核心原因就一个:钱。
做大规模生产的人都知道,下游成本里,层析步骤是大头。每多一步,意味着更大的厂房、更多的缓冲液储罐、更长的工艺周期、更多的QA验证。两柱工艺比三柱工艺,厂房面积能省30%以上,COGs直接下一个台阶。
特别是现在生物反应器都做到20000L了,一步层析柱就要好几米直径,占地惊人。步骤少一步,整个车间的布局都不一样。
Kelley在书里有个判断我很认同:未来十年,两柱工艺会成为大产能的标配,三柱工艺会退回到小规模和特殊分子场景。
混合模式树脂是这个趋势里的关键变量。现在不少公司在推耐盐、高选择性的混合介质,目标就是一步同时完成聚集体去除、HCP去除和病毒截留。如果这个成熟了,整个下游流程的成本结构会再变一次。
三、吨级时代,下游真正的瓶颈在哪里
这一章里我印象最深的一组数据:
1975-1998年:滴度2g/L以下,年产量不到1吨
1999-2019年:滴度2-5g/L,年产量1-2吨
2020年至今:滴度5-8g/L,20000L生物反应器单批产150kg以上,年产能10吨级
上游进步太快了,下游明显有点跟不上。
Kelley在书里点了几个真正的瓶颈,都是做过生产的人才会懂的痛:
第一个是层析柱的产能。Protein A树脂的动态载量现在主流是50-60g/L,好一点的能到80g/L。但上游滴度年年涨,柱子体积就得年年加大。20000L生物反应器出来的料液,抓一次Protein A要用多大的柱子?算过的人都知道那个数字有多吓人。
第二个是缓冲液和储罐。下游用的缓冲液体积是上游料液体积的5-10倍。一个20000L的批次,缓冲液储罐就要几百立方。厂区里光放罐子就占了一大半地方。
第三个是UF/DF的膜面积。浓缩到高浓度制剂的时候,膜面积不够就是过不去。而且高浓度抗体溶液粘度大,膜堵得快,收率掉得心疼。
所以Kelley说,大规模生产的时候,不是哪一个单元操作不够好,是整个下游的物料平衡都在被上游推着走。
这也是为什么连续层析(Countercurrent Chromatography)这几年这么火——本质上就是用更小的柱体积,通过多柱串联和连续上样,把单位体积树脂的产能拉上去。后面第十三、十四章专门讲这个,我后面会单独聊。
四、未来5年,哪些技术会真正落地
这一章最后一部分讲未来机遇,我把里面可能真的落地和还在画饼的分开说。
大概率会落地的:
1.更高载量的Protein A树脂。现在50-60g/L,未来5年做到100g/L是大概率事件。树脂厂商已经在往这个方向走了,选择性和配基稳定性都在改进。
2.可重复使用的病毒过滤器。现在纳米病毒过滤器是一次性的,用一次就扔。如果能做到sanitize之后重复用个三五次,成本能砍一大块。这个技术已经在早期验证了。
3.两柱工艺的普及。刚才说过了,这个趋势已经很明确,不需要再论证。
4.PAT过程分析技术。实时监测柱效、载量、流穿,不用等离线检测结果再决定下一步。这个跟QbD是配套的,监管那边也在推。
还在争议、短期难落地的:
1.多产品共用ProteinA柱。理论上很美好——一根柱子做不同的抗体,树脂利用率拉满。但实际上交叉污染的风险怎么控?不同分子的清洗验证怎么做?这个话题在行业里争论好多年了,目前还没有共识。
2.全连续制造。从上游灌注到下游连续层析,理想状态下是一个完全连续的生物制造工厂。但Kelley自己也说了,现在只有少数几个产品做到了部分连续,全连续离真正的商业化还有距离。
做纯化这行有个好处:技术迭代虽然慢,但每一步都很实在。
平台工艺用了二十年,把单抗从奢侈品做成了大众药。现在平台工艺本身已经接近天花板了,下一个十年的突破口在哪里?
我的判断是三个方向:工艺简化(两柱化)、效率提升(连续层析+高载量介质)、复杂分子适配(双抗、ADC的新流程)。
Kelley在这一章的结尾写了一段话,我觉得很有感触:单抗现在已经从最贵的生物药变成了最经济的生物药,甚至未来可能出现产能过剩。这对做纯化的人来说,意味着我们的工作重点要从怎么做出一个产品,转向怎么用更低的成本、更高的效率,做出一样好的产品。
这个转变,已经开始了。
本文基于《Process Scale Purification of Antibodies》第三版第一章(Brian Kelley 著)提炼解读,结合行业实践整理。
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