2026年11月：FDA创新药审批前瞻

2026年11月，在美国提交上市申请的多款创新药将迎来最终评审日期（即PDUFA日期）。这些药物涵盖心血管、神经系统疾病、自身免疫性肝病及肿瘤等领域。

Asundexian用于二级卒中预防

Asundexian是拜耳公司研发的一种新的口服因子XIa抑制剂，旨在通过选择性抑制FXIa(一种导致血栓形成的内在凝血途径中的蛋白质)来减少血栓形成，而不增加出血风险。目前正在接受FDA的优先审查用于预防继发性卒中。

新药申请提交的文件得到了3期OCEANIC-STROKE试验(NCT05686070)数据的支持。该研究评估了在标准抗血小板治疗中加入asundexian是否可以预防最近发生急性非心脏栓塞性缺血性卒中或高危短暂性脑缺血发作的成年人的缺血性卒中。

结果显示，与安慰剂相比，asundexian治疗显著降低了缺血性中风的风险(风险比[HR]，0.74[95%CI，0.65-0.84]；P<0.001)。值得注意的是，asundexian和安慰剂之间的国际血栓与止血学会(ISTH)严重出血率相当(1.9%比1.7%)。

Cemdisiran治疗全身型重症肌无力

Cemdisiran是一种皮下给药的小干扰RNA(siRNA)治疗药物，可减少肝脏中补体因子5的产生。根据3期NIMBLE试验(NCT05070858)的结果，该药被授予治疗全身型重症肌无力的优先审查。

研究评估了cemdisiran单独使用，或与抗C5单克隆抗体pozelimab联合使用，对于那些具有抗乙酰胆碱受体抗体且出现症状的全身型重症肌无力患者的疗效。研究受试者(N=284)被随机分配到4个治疗组中的1个：单用Cemdisiran、Cemdisiran-pozelimab、单用pozelimab或安慰剂。

结果显示，与安慰剂(主要终点)相比，Cemdisiran与重症肌无力日常生活活动总分的统计学显著改善相关，并保持良好的耐受性。如果获得批准，Cemdisiran将成为每年皮下注射4次的全身型重症肌无力的首个siRNA疗法。

Saroglitazar治疗原发性胆管炎

Saroglitazar是一种新型过氧化物酶体增殖物激活受体(PPAR)α/γ激动剂，旨在针对原发性胆汁性胆管炎患者的胆汁酸毒性和肝脏炎症。FDA正在对saroglitazar magnesium用于治疗原发性胆管炎的新药申请进行优先审评。

新药申请的提交得到了EPICS-III试验(NCT05133336)的3期数据的支持，该试验招募了对熊去氧胆酸(UDCA)无缓解或不耐受的原发性胆管炎成年患者。剂量优化后，研究受试者(N=148)按2:1随机分配接受1mg saroglitazar magnesium或安慰剂。

在第52周时，与安慰剂组相比，接受saroglitazar治疗的患者获得有临床意义的生化反应(主要终点)的比例显著更高(56.7%比9.8%；差异，48%[95%CI，35.3-60.8]；P<0.001)。Saroglitazar的碱性磷酸酶降低了33.5%，而安慰剂组则增加了6.5%。此外，与安慰剂组相比，在第24周，观察到saroglitazar组瘙痒严重程度显著降低(P=0.009)。

Bezuclastinib/舒尼替尼治疗晚期胃肠道间质瘤

FDA正在审查bezuclastinib联合舒尼替尼治疗对伊马替尼不耐受或先前治疗失败的胃肠道间质瘤患者的新药申请。伊马替尼是晚期KIT突变胃肠道间质瘤的一线治疗药物。Bezuclastinib是一种口服选择性酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，靶向驱动胃肠道间质瘤肿瘤进展的KIT突变。

该申请得到了3期PEAK试验(NCT05208047)数据的支持，该试验评估了bezuclastinib与舒尼替尼(一种具有独特KIT抑制特性的二线TKI)联合用药是否会改善舒尼替尼单药治疗的预后。

结果表明，与单用舒尼替尼相比，bezuclastinib联合方案将疾病进展或死亡的风险降低了50%(风险比为0.50[95%CI为0.39-0.65])。中位无进展生存期分别为16.5个月和9.2个月。此外，联合治疗的客观缓解率达到46%，而单用舒尼替尼的客观缓解率为26%。

Giredestrant作为早期乳腺癌的辅助治疗

Giredestrant是一种研究性口服选择性雌激素受体(er)降解剂，正在接受用于辅助治疗ER阳性、HER2阴性的I、II和III期乳腺癌成人的新药申请。

申请得到了3期liderA乳腺癌研究(NCT04961996)数据的支持，该研究招募了4100多名中度至高危I至III期、经组织学证实ER阳性、HER2阴性的早期乳腺癌患者。研究受试者被随机分配接受辅助giredestrant或标准护理内分泌治疗，直到疾病复发或出现不可接受的毒性。

与标准护理内分泌疗法相比，Giredestrant显著降低了30%的侵袭性疾病复发或死亡风险(风险比，0.70[95%CI，0.57-0.87]；P=0.0014)。在3年时，接受giredestrant的患者中有92.4%仍然存活并且没有侵袭性疾病，相比之下，对照组为89.6%。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。