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2026年10月29日，Cyclo Therapeutics,LLC宣布已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交Remibetadex（Trappsol® Cyclo™，此前名为静脉注射羟丙基-β-环糊精）的新药申请，拟用于治疗从出生起即患尼曼-匹克病C型的成人和儿科患者的神经内脏症状。该公司同时宣布，美国通用名称委员会已将非专利名称“remibetadex”授予此前被称为静脉注射羟丙基-β-环糊精的化合物。
在收到申请后的60天内，FDA会判定该申请是否已经提交，如果已提交，则会决定是否给予优先审评。一旦申请被接受，FDA还会根据《处方药用户费用法》规定一个具体的处理日期（即最终审评日期）。
尼曼-匹克病C型是一种罕见、致命且进行性发展的遗传性疾病，其特征是NPC1蛋白缺陷，导致胆固醇和脂质在主要器官的细胞中积聚，从而导致细胞和组织功能障碍和死亡。目前尚无治愈方法。
Remibetadex是一种在研的静脉注射疗法，含有羟丙基-β-环糊精的专利配方，旨在促使胆固醇从晚期内体与溶酶体中释放出来，从而帮助将积聚在细胞内的胆固醇运出细胞，进而对其进行进一步处理并排出体外。目前，该药已获得FDA授予的治疗尼曼-匹克病C型（NPC）的孤儿药资格、快速通道资格和罕见儿科疾病资格。
此次提交的新药申请得到了全球性、双盲、安慰剂对照的3期TransportNPC研究、早期临床研究以及与外部注册对照组进行的生存分析数据的支持。
在3期研究中，尽管主要终点未达到统计学意义，但与安慰剂相比，Remibetadex显示出疾病进展相对减缓64%的趋势（p=0.19）。在预先设定的接受背景治疗的患者分析中（约占研究人群的83%），Remibetadex显示出疾病进展相对减缓71%（p=0.046）。
与外部注册对照组进行的总生存期分析显示，与匹配的注册对照组相比，Remibetadex可使婴儿期发病的尼曼-匹克病C型患者的死亡风险降低85%（p=0.044）。
Remibetadex的总体耐受性良好，未观察到新的安全性信号，但严重不良事件发生率高于安慰剂组（35.9% vs. 16.7%）。
参考来源：‘Rafael Holdings Announces Submission of New Drug Application to FDA for Trappsol® Cyclo™ (remibetadex) for the Treatment of Niemann-Pick Disease Type C’，新闻稿。Cyclo Therapeutics,LLC；2026年10月29日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
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