罗氏携舒友立乐®全生命周期守护新篇章亮相进博会

作为九届参赛的“全勤生”，全球领先跨国药企罗氏如期赴约中国国际进口博览会。开幕首日，罗氏以“自由成长 人生自在”为主题的舒友立乐®（艾美赛珠单抗）全生命周期守护新闻发布会暨《中国血友病患者生活质量白皮书》（后称《白皮书》）启动会成功举行。

健识君在现场注意到，作为全球首创、目前国内唯一[1] 适用于儿童至成人（不限年龄）血友病 A患者的双特异性抗体艾美赛珠单抗，其创新突破已于今年荣膺有着“诺贝尔奖风向标”之称的拉斯克·德贝基临床医学研究奖。这不仅反映了全球医学界对其改变血友病A治疗范式的至高认可，更为其持续深化儿童至成人的全生命周期守护提供了坚实注脚。

截至目前，该药已为全球超过30,000位血友病A患者带来切实获益。今年正值罗氏服务中国100周年，秉承“先患者之需而行”理念，罗氏不断借助进博会的“溢出效应”，为中国血友病A患者带来获益新篇章。发布会现场，罗氏与多方力量携手，共同启动《白皮书》项目，推动领域与社会进一步关注血友病患者的全程疾病管理与生活质量。同时，舒友立乐®已积极加入今年的国家医保谈判，致力于进一步提升这一创新疗法的可及性，助力《“健康中国2030”规划纲要》深入实施，推动罕见病用药体系持续完善。

血友病A治疗范式重构机制革新获全球至高医学奖项认证

血友病是一种遗传性出血性疾病，我国患病率约为2.73/10万人口，A型约占80%~85%[2] 。患者因缺乏凝血因子Ⅷ，面临反复出血，可导致关节活动障碍乃至残疾，疾病负担贯穿终生。数十年来，治疗困于凝血因子替代的补充式逻辑，频繁静脉输注与抑制物产生成为横亘在医患面前难以逾越的高墙。

因此，艾美赛珠单抗跳出传统因子补充的机制创举，成为其创新突破荣膺拉斯克-德贝基临床医学研究奖的关键原因：作为双特异性抗体，它通过桥接凝血因子IXa与X、模拟FVIII辅因子功能，在体内重新构建凝血通路，不依赖外源性FVIII活性，从根本上克服抑制物中和难题，为全球血友病A长期规律替代治疗树立全新金标准。

活动现场，中国医学科学院血液病医院杨仁池教授表示：“艾美赛珠单抗的机制突破，推动血友病A治疗迈向功能模拟的新范式。皮下注射、给药间隔最长可至每4周一次，患者告别频繁静脉输注，规律替代治疗由此具备长期坚持的现实基础。治疗目标也逐渐从止血保命、避免残疾，迈向关节长期保护与生活质量提升。它的价值，既来自国际科学界的认可，更来自多年临床实践的检验：从儿童到成人、伴或不伴

抑制物，越来越多的

患者坚持规律替代治疗，走出反复出血与频繁就医的循环，

回归正常的学习、工作与生活。我们也期待，随着创新疗法可及性与规范治疗水平的提升，更多患者能够尽早接受规律替代治疗，切实改善生活质量。”

中国真实世界研究显示，患者接受规律替代治疗后，因出血导致的缺课/误工天数从40天降至0天，社会参与度大幅提升[3] 。

全生命周期守护：“零出血”规律替代治疗守护儿童到成人患者的每一刻

血友病的治疗，是场贯穿一生的持久战，规律替代治疗是最重要的防线。出血后补救往往为时已晚：关节一旦反复出血，损伤便不可逆。儿童期的关节反复微出血若未及早干预，将演变为不可逆的关节畸形与功能丧失；对关节已变形的成人患者，通过关节置换手术可恢复大部分关节功能，术后仍需通过规律替代治疗形成新的保护。

因此，足量、足疗程的规律替代治疗，从源头减少出血，是国际指南共同推荐的防治理念，也是实现患者全生命周期守护的关键：婴幼儿期尽早启动，减少出血、保护关节，为健康成长打下基础，迫不及待；青少年期是走向成熟的关键阶段，通过减少出血与缺课，助力成长关键期；成年后，人生、社交、工作徐徐展开，规律治疗减少就医奔波与误工，让生活自在从容。

艾美赛珠单抗是目前血友病治疗唯一覆盖儿童至成人、伴或不伴抑制物的双特异性抗体，推动全人群患者尽早开展规律替代治疗，正是助力“人生自在”的核心。HAVEN系列研究显示，伴抑制物患者接受艾美赛珠单抗规律替代治疗后年化出血率降至2.9次，较未接受的23.3次下降87%[4] ；12岁以下伴抑制物患儿年化出血率仅0.3次[5] ；12月龄及以下的婴儿同样获得了良好的出血控制。长期随访中，82.4%的患者在治疗121-144周期间实现0出血[6] 。

规律替代治疗显著减少出血、避免关节损伤与残疾，让孩子正常上学、运动，也让家长从频繁就医的紧张中解脱出来。其意义不止于控制出血，更在于保全关节功能，让学业、事业与家庭生活不被反复出血打乱，社会功能得到恢复与激活。

简化管理赋能基层：免常规监测打通分级诊疗最后一公里

治疗方案的便捷性与可管理性，直接决定基层能否承接长期慢病患者、前沿创新能否沉淀为基层常规诊疗能力。传统因子治疗需监测凝血活性并调整剂量，患者不得不奔波于大型三甲中心；艾美赛珠单抗采用标准剂量治疗，日常无需常规监测，极大减轻了就医负担。

发布会上，上海交通大学医学院附属瑞金医院检验科戴菁教授表示：“规范的实验室检测是血友病精准诊断的基础，但规范管理要真正惠及患者，仍需跨越基层落地这最后一公里。艾美赛珠单抗标准剂量治疗无需定期监测凝血指标，显著降低了基层开展长期随访的门槛，让患者得以就近获得规律替代治疗与随访管理。当分级诊疗的最后一公里被打通，创新疗法才能真正转化为患者身边可及、可持续的日常管理。”

皮下注射与免常规监测的组合，显著降低基层医生的长期管理门槛，使患者可在基层医院或社区实现长周期规范化随访，推动分级诊疗形成落地闭环。

生态聚力填补空白：《中国血友病患者生活质量白皮书》助力血友病A治疗理念升级

随着创新治疗可及与出血风险的改善，血友病领域临床评价正经历深刻变革：仅关注年化出血次数已不足以涵盖患者真实生活，建立以患者为中心的综合评价体系势在必行。

在这一背景下，罗氏携手多方专家与行业力量，正式启动《中国血友病患者生活质量白皮书》项目。白皮书将调研中国各年龄段患者生理功能、心理状态、学业就业、社会融入等全维度的真实疾病负担与未满足需求，填补国内该领域系统性研究的空白，推动领域共识从减少出血、保命防残，跃升为身心健康、恢复学业与工作等方面，提升家庭与社会功能的全维度生活质量；并为国家罕见病卫生健康政策、医疗多层次保障体系及临床慢病管理工作提供高等级循证依据。

从科学突破到落地可及，罗氏持续努力帮助更多患者坚持规律替代治疗、重返校园与岗位、重新参与社会生活，释放社会活力与生产力，助力“健康中国2030”宏伟目标。

参考文献：

[1] 2026 年国家医保药品⽬录调整申报材料（公⽰版）,2026

[2] 黄晓军.血友病A诊疗指南(2022年版)[J].全科医学临床与教育, 2022(007):020.

[3] Xu Y, et al. Reduced doses of emicizumab achieve good efficacy: results from a national-wide multicentre real-world study in China. Haemophilia. 2024;30(4):959-969.

[4] Xu Y, Wang Y, Wang N, et al. Long-term outcomes with emicizumab prophylaxis for haemophilia A in China: A multicentre, large-cohort retrospective study. Br J Haematol. 2026 / Blood (2025) 146 (Suppl 1): 1287.

[5] Oldenburg J, et al. Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors. N Engl J Med. 2017;377(9):809-818.

[6] Callaghan MU, et al. Long-term outcomes with emicizumab prophylaxis for hemophilia A with or without FVIII inhibitors from the HAVEN 1-4 studies. Blood. 2021;137(16):2231-2242.