《科学》报道6岁女童接受基因编辑试验后死亡｜上海交大医学院基因编辑事件调查结果公布

11月13日，上海市调查处置工作组公布了备受关注的上海交通大学医学院基因编辑研究事件的调查结果。事件起因于《科学》杂志报道该团队2026年2月发表在《自然》上的一篇论文，涉及一名患儿在新华医院参与的临床研究中死亡。

调查认定，涉事团队（松江研究院副院长仇某某与副研究员杨某）存在未及时报告安全性发现、论文中未披露负面结果、未准确披露利益冲突等学术不端问题，虽未发现数据造假，但科学审查与伦理审查均存在严重不足，知情同意也存在缺陷。此外，部分人员收受患儿家属约106万元款项，已退回处理。

处理结果：仇某某、杨某被开除，5年内禁止承担或参与科研项目与奖项评审，并记入科研诚信严重失信数据库；新华医院临床负责人俞某等人被开除或降职。上海交大医学院、新华医院及松江区中心医院被约谈并责令整改，相关医疗机构面临行政处罚。

此前，7月23日，国际顶级学术期刊《科学》（Science）与知名学术诚信监督平台“撤稿观察”（Retraction Watch）联合披露了一起此前未公开的临床试验死亡事件。

两篇报道分别为：

记者布伦丹·博雷尔（Brendan Borrell）撰写的《Exclusive: Death of girl in Chinese gene-editing trial was never made public》（独家：中国基因编辑临床试验中一名女童死亡事件从未公开）；

以及《科学》新闻部（Science News Staff）执笔的《Four takeaways from our investigation into a hidden gene-editing death》（关于隐瞒基因编辑死亡事件调查的四个关键要点）。

一名6岁女童于2025年3月在上海交通大学医学院附属新华医院接受一项基因编辑疗法试验后一周内死亡，但该事件未被公开披露，也未出现在相关临床试验登记信息的更新中

7月24日，涉事的上海交通大学医学院宣传部门一位工作人员回应称：“目前还在调查中。”

两篇报道分别为Brendan Borrell撰写的《Exclusive: Death of girl in Chinese gene-editing trial was never made public》（独家：中国基因编辑临床试验中一名女童死亡事件从未公开）。

以及 Science News Staff执笔的《Four takeaways from our investigation into a hidden gene-editing death》（关于隐瞒基因编辑死亡事件调查的四个关键要点）。

试验背景与治疗过程

据《科学》与“撤稿观察”的联合调查报道，该名女童患有Snijders Blok–Campeau综合征（Snijders Blok-Campeau Syndrome，简称SBCS），这是一种由CHD3基因突变导致的罕见常染色体显性遗传性神经发育性疾病。该病于2018年由Snijders Blok等学者首次描述，主要表现为智力障碍、发育迟缓、语言迟缓及特殊面容。该病通常不直接危及生命。

女童的父母通过患者交流群联系到了上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队。仇子龙为上海交通大学医学院松江研究院资深研究员，在基因编辑和神经系统疾病领域具有较高的学术知名度。在接触研究团队后，家属决定让女童尝试一种针对CHD3基因突变的个体化基因编辑治疗。该疗法需要将携带基因编辑器的病毒注入受试者脊柱底部的液体中——即鞘内注射（intrathecal injection）。

仇子龙2015年时的宣讲照片 ｜ LI YIBO/XINHUA/ALAMY

据《科学》报道，女童家属为这项临床试验筹集了部分资金，约86万美元（约合582万元人民币），资金来自家庭积蓄及亲属借款。新华医院伦理委员会于2025年1月2日批准了该试验。2025年3月24日，女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了这项基因编辑疗法的临床研究——该研究属于“研究者发起的临床研究”（Investigator-Initiated Trial，简称IIT）。

死亡经过与医院内部评估

接受治疗3天后，女童开始发烧，随后出现肾脏严重受损的症状。接受治疗后一周内，女童死亡。

上海交通大学医学院附属新华医院随后进行的内部评估认为，女童的死亡与此次基因编辑治疗有关，死因为血栓性微血管病（thrombotic microangiopathy）。据媒体报道，医院伦理委员会事后认定死亡与治疗“肯定相关”。

《科学》调查报道的四个关键要点

《科学》新闻部在调查报道中提炼了四个核心发现：

其一，医院报告认为女童最可能的死因是对用于递送碱基编辑器的病毒载体产生的免疫反应。

其二，2025年2月，即在女童正式接受治疗前，仇子龙团队的猕猴毒理学报告已经显示，接受治疗的4只猕猴均出现中度至重度肝损伤，其中一只高剂量组猕猴还出现肾损伤。

其三，2026年2月，仇子龙团队联合复旦大学程田林团队、上海交通大学医学院附属新华医院李斐团队在《自然》（Nature）发表了相关临床前研究论文，但最终论文删去了对女童家庭及其资助的提及，也没有披露女童的死亡，以及灵长类安全性实验中出现的肝肾损伤。

其四，女童父母现已公开讲述女儿的经历，要求相关机构和研究人员承担责任。

论文发表与家属投诉

2026年2月18日，仇子龙团队联合复旦大学程田林团队、上海交通大学医学院附属新华医院李斐团队在国际学术期刊《自然》（Nature）发表了题为《In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice》的论文。该论文介绍了一种名为TeABE的新型腺嘌呤碱基编辑器（adenine base editor），研究人员利用该技术在小鼠模型中纠正了CHD3基因突变，并改善了部分行为异常。

然而，该论文并未提及此前针对人类患者开展的基因编辑治疗，也未披露相关患者死亡事件。据国家自然科学基金委员会官网2026年3月发布的消息，该团队的研究“发现碱基编辑不仅显著恢复了CHD3蛋白的表达及全脑转录组稳态，更在功能水平上显著改善小鼠的社交回避、认知迟钝、运动不协调等行为异常”，并称“TeABE在人类细胞中脱靶编辑率低于1%，小鼠脑中未检测到明显的脱靶效应”。但该报道同样未提及人体试验中发生的死亡事件。

论文发表后，女童家属向上海交通大学医学院提交了投诉，要求进行调查并撤回上述论文。据《科学》报道，家属决定公开讲述女儿的经历，是因为他们对研究人员和相关机构缺乏问责感到不满。

监管处罚与机构回应

2025年9月，上海有关部门对上海交通大学医学院附属新华医院处以约3600美元（约合2.4万元人民币）的罚款，理由是医院未能妥善监管该项试验，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。据报道，负责临床研究的一位余姓医生接受了口头辅导。

《自然》方面回应《科学》称，论文审稿期间并不知道该患者死亡事件及家属资助情况，如果此前知悉相关信息，将会纳入论文评估考量。

截至《科学》报道发布时，涉事研究团队、高校及医院未公开回应。7月24日，《经济观察报》联系了上海交通大学医学院，其宣传部门一位工作人员回应称“目前还在调查中”。《经济观察报》同时拨打了仇子龙的公开电话，未能接通；致电上海交通大学医学院附属新华医院公开电话，亦未获有效回复。

IIT监管框架与背景

本案涉及的“研究者发起的临床研究”（IIT）是中国生物医学研究领域的重要路径之一。与制药企业发起的注册临床试验不同，IIT由研究者（通常为医疗机构或科研院所的研究人员）自行发起和实施。据《海峡时报》报道，此类试验“在经过地方审查后测试新疗法，无需国家药品监管机构的批准”。这一路径“帮助加速了尖端细胞和基因疗法的开发”。

2025年9月28日，国务院正式公布了《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，该条例于2026年5月1日起正式施行。这是中国首部专门针对生物医学新技术从实验室研究到临床转化全链条进行系统性规制的行政法规，涵盖了基因编辑、干细胞治疗、细胞治疗等领域。条例明确了基因编辑等高风险技术由国家卫健委直接管理。然而，本案中的试验发生于2025年3月，在该条例出台之前。

学术界的关注与争议

这起事件在学术界引发了广泛关注。据《科学》杂志播客介绍，自由科学记者布伦丹·博雷尔（Brendan Borrell）报道了这名6岁女童在中国基因编辑临床试验中此前未公开的死亡事件，以及她的父母为何决定站出来。报道由《科学》与“撤稿观察”合作完成，并得到了《科学》调查报道基金的支持。

争议的核心在于：女童接受试验后死亡，但涉事团队后续仍在《自然》发表论文，且未披露人体试验与死亡情况。外界质疑此举是否违反医疗伦理、研究诚信与信息披露义务。据媒体报道，女童家属的投诉内容包括要求调查并撤回论文。此外，医院因未能妥善监管试验而被处以罚款，但罚款金额相对较低，也引发了公众对监管力度的讨论。