山西
11月13日，恒瑞医药芮弗西拜单抗获批上市，这是国内首个自研的ANGPTL3单抗，用于治疗成人和12岁及以上青少年的纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH），以降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。
这是一类罕见的遗传性疾病，瞄准的却是高血脂这种常见的症状。ANGPTL3靶点被认为可以减少甘油三酯和低密度脂蛋白胆固醇。恒瑞的想法，可能是先从罕见适应症切入，逐步扩展至混合型高脂血症、高甘油三酯血症等适应症，开拓更大的市场空间，目前相关进一步的临床研究正在进行中。
降脂类药物这两年突然成为各大药企竞相争取的新方向。2021年，再生元的ANGPTL3单抗药物Evkeeza获批上市，2025年销售额2.16亿美元。因为降脂类药物可选品种众多，创新药的价值很难像抗癌药一样快速体现，不过国内外巨头都在研究开发，必然有点说法。
这两年，恒瑞在降血脂领域明显下了决心。当前降脂领域的几个热门降脂靶点，恒瑞几乎都有落子，走的是“大而全”的路子。
最常见的创新降血脂药物就是PCSK9靶点，这个靶点与“坏胆固醇”LDL-C升高有关，通过抑制PCSK9可以清除更多“坏胆固醇”。2025年，恒瑞自研的PCSK9单抗瑞卡西单抗获批上市，正式切入降脂市场。围绕这个靶点，恒瑞还布局了口服PCSK9药物HRS-1301。
PCSK9赛道已经被单抗和siRNA药物充分验证，但口服小分子研发难度要大很多，截至2026年11月只有默沙东的口服PCSK9在美国获批上市。恒瑞进入PCSK9单抗市场的时间并不算早，如果能快速拿下口服药布局，局面或许就不一样。
恒瑞还布局了Lp(a)靶点药物。Lp(a)水平主要受到遗传因素影响，饮食和运动对其改善有限，传统他汀类药物也难以有效降低。目前，全球尚无专门针对Lp(a)的药品获批上市。如果能降低Lp(a)，就有可能减少心梗和卒中，这让Lp(a)成为全球药企竞相布局的靶点。
11月7日，在美国心脏协会年会上，诺华的ASO药物Pelacarsen的三期临床结果显示未达主要终点，这一靶点的难度可想而知。但恒瑞一出手还是两款药物：口服小分子HRS-5346和siRNA药物HRS-5632，尝试从小分子和RNA两个技术路径切入。HRS-5346已经成功出海，2025年3月授权给了默沙东，首付款2亿美元。
除了针对胆固醇的管理，恒瑞还将目光投向了甘油三酯代谢，其布局的HRS-7249是一款靶向APOC3的siRNA药物，主要瞄准高脂血症，以及存在急性胰腺炎风险的重度高甘油三酯血症患者。
从PCSK9、ANGPTL3，到Lp(a)和APOC3，恒瑞的在研管线和产品矩阵几乎覆盖了所有血脂异常，这也为未来开展联合治疗留下了很大的想象空间。
巨头持续加码降脂领域，背后是一个正在重新释放潜力的市场。2024年全球降脂药市场规模约为343亿美元，预计2034年将增长至481亿美元。心血管疾病仍是全球主要疾病负担之一，患者需要长期管理，与此同时，医学界对心血管风险的认识不断深入，降脂治疗开始关注Lp(a)、甘油三酯等过去缺乏有效干预手段的指标。siRNA等新技术的成熟，则进一步打开了药物研发的空间，让一些过去难以成药的靶点有了被攻克的可能。
对恒瑞而言，抢占热门靶点只是第一步。PCSK9和ANGPTL3已经有产品上市，证明了其进入市场的能力，而Lp(a)、APOC3等新靶点，能否真正转化为临床获益，还需要更多数据回答。
撰稿丨方涛之
编辑丨江芸 贾亭
运营丨晨曦
插图丨视觉中国
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