从商业化阵痛到工艺突围：透视CGT赛道的演进逻辑与上游机遇

旧梦 | 撰文

过去这一两年，国内创新药市场的聚光灯几乎全打在了ADC、双抗和GLP-1身上。一波接一波出海的重磅BD交易，确实把行业热度推向了阶段性新高。

但市场的情绪总是周期性的，面对越来越卷的靶点和同质化竞争，不少投资人和产业从业者开始感到一丝疲惫。大家慢慢把目光收回，重新投向那些底层机制有着颠覆性突破、但前几年因为种种现实阻力进展略显缓慢的赛道。

在这其中，细胞与基因治疗（CGT）绝对是一个绕不开的名字。复盘过去几年CGT的发展，我们看到了一条极其陡峭的商业化曲线。

从最初几款CAR-T产品获批时的全行业狂欢，到如今大家坐下来扒财报销售数据时的冷静反思，再结合近期实体瘤、自免等领域频传的研发捷报，市场对整个CGT的认知正在经历一次价值重塑。

资本视角的重塑：被销售数据戳破的泡沫

细数国内已获批的几款核心CAR-T产品——无论是复星凯特的奕凯达、药明巨诺的倍诺达，还是驯鹿生物的福可苏、合源生物的源瑞达等，虽然它们在血液瘤等领域交出了堪称奇迹的临床有效性数据，但一到商业化交卷的时刻，财报上的表现总显得有些力不从心。

国内头部CAR-T单品的年销售额普遍徘徊在1亿至2亿元人民币的区间。相比之下，海外巨头们交出的答卷则完全是另一种画风：吉利德的Yescarta年销售额已稳稳站上15亿美元的高地，诺华的Kymriah常年维持在5亿美元量级，而强生与传奇生物联手打造的Carvykti（西达基奥仑赛）更是势头凶猛，正快速向年销售10亿美元的“重磅炸弹”门槛迈进。

国内一两亿元人民币的营收盘子，与海外十亿美元级别的巨无霸体量相比，中间横亘着两三个数量级的鸿沟。

巨大的营收落差背后，固然有支付环境的客观差异，但真正束缚国内CGT企业放量脚步的，其实藏在每一批细胞的制备流水线里。

现有的自体CAR-T疗法本质上是一种“高度定制化”的服务，每一位患者的细胞都需要经历单批次、独立制备的复杂流程。这种作坊式、难以规模化的生产模式，导致了极高的CMC（化学、制造和控制）成本。

如果降本的死结打不开，几十上百万的定价就很难真正降下来，产品最终只能服务于极小众的群体。

在这个阶段，生产工艺不再是研发后端的附属环节，它直接决定了这款药物在商业模式上是否成立。能否把细胞“造出来”且“便宜地造出来”，成了CGT企业跨越商业化生死线的核心命题。

当旧有的定制化生产路线在商业化面前触及天花板，整个行业只能跳出原有的工艺框架，去更前沿的底层机理中寻找破除成本魔咒的钥匙。

寻找新出口：机理突破带来的商业想象力

面对可及性的天花板，行业在努力从工艺环节层面寻求降本之道的同时，整个CGT领域也开始尝试从底层机理层面寻找新的突破口。

最近两年，CGT赛道的研发管线呈现出百花齐放的态势：

向实体瘤和自身免疫疾病的跨界狂奔：在实体瘤这块难啃的骨头上，TIL（肿瘤浸润淋巴细胞）疗法终于撕开了一道口子。2024年初，Iovance公司的Amtagvi（lifileucel）获FDA加速批准上市，用于治疗晚期黑色素瘤，成为全球首款获批的实体瘤细胞疗法，国内如沙砾生物等企业的核心管线也已稳步迈入注册临床阶段。

这意味着细胞治疗真正走出了血液瘤的“舒适区”。同时，自身免疫疾病赛道意外成为了CAR-T的新金矿。

CD19 CAR-T在系统性红斑狼疮（SLE）中展现出的免疫系统“一键重启”潜力，彻底打开了市场的想象空间。

海外管线中，诺华、Cartesian等巨头和新锐纷纷加码，Kyverna更是凭借自免CAR-T管线在美股成功IPO；国内的药明巨诺、驯鹿生物、合源生物等头部企业也迅速调转船头，相继拿下自免适应症的IND。受众池从罕见的末线肿瘤患者，一举拓展到了极具放量潜力的庞大慢病人群。

另一边，市场也在探索通用化与体内生成（In vivo）的终极形态。

为了彻底摆脱自体细胞定制带来的高成本与长周期，行业把目光投向了异体细胞和体内递送。在通用化思路上，CAR-NK技术凭借其不易引发移植物抗宿主病（GVHD）的天然优势，正试图打造真正的“现货型”产品。

海外的Nkarta以及国内的恩凯赛药、国健呈诺等企业，都在积极推进相关管线，一旦跑通，患者的等待时间将从数周缩短至几天，单剂成本也有望大幅下探。另一条极具颠覆性的路径是in vivo CAR-T，即通过特定的递送系统直接向患者体内输入遗传物质，让患者的身体成为“活体细胞制造工厂”。

在这条前沿赛道上，明星初创公司Capstan Therapeutics近期拿下了1.75亿美元的B轮超额认购融资，其核心思路就是利用精准靶向的LNP（脂质纳米颗粒）在体内递送mRNA。这种技术路线直接跳过了繁杂的体外细胞扩增环节，有望在底层成本结构上实现断崖式下降。

这些新机制、新方向的崛起，有望从底层逻辑上解决传统CGT的昂贵和繁琐，让细胞疗法向传统的抗体药或疫苗形态靠拢，从而真正实现普惠级别的可及性。

而无论是迈向广阔的实体瘤和慢病市场，还是探索极致的降本路径，这些新技术在勾勒美好商业蓝图的同时，也给上游制造环节立下了一道道难以攀爬的新山峰。

产业化的底层支撑：来自“卖水人”的深度赋能

回到传统细胞治疗领域，面对居高不下的成本，行业最初的破局思路还是在CMC环节“抠细节”。

过去几年，各家企业试图通过各种工艺优化来挤出利润空间：例如引入全封闭的自动化生产线来大幅压缩昂贵的洁净室运营和人工成本；开发超快速制备工艺，将动辄十几天的生产周期极限压缩到两三天；或者通过慢病毒（LV）载体等创新技术提升下游收率。这些在现有框架内的工艺打磨，确实在一定程度上拉低了单剂成本。

然而，传统路线的修修补补，很难带来数量级上的成本骤降。

当资本和产业将希望寄托于TIL、体内生成（in vivo）等试图从机理层面实施降维打击的新方向时，却发现商业化道路上的拦路虎并未消失。这些极具潜力的新技术，反而给CMC工艺环节施加了全新维度的巨大压力。

TIL疗法需要将原本已经耗竭的T细胞进行难以想象的大规模扩增，同时还要保持其干性；in vivo CAR-T的成败，很大程度上转移到了LNP等载体的体内靶向递送效率和底层mRNA技术的稳定性上；而干细胞或是通用型细胞产品想要实现真正的规模化生产，从传统的2D贴壁培养向3D生物反应器放大时，必须跨越剪切力控制、微载体选择等一系列复杂的工程化难题。

当行业的竞争焦点从早期的“靶点发现”向“工程化制造”转移时，单靠生物制药企业的单打独斗已经很难走通了。底层工艺瓶颈的突破，迫切需要上游技术供应商的深度赋能。

在整个过程中，以赛多利斯为代表的资深“卖水人”并没有缺席。

作为全球生物工艺领域的先行者，他们正在积极与创新药企联手，试图用更底层的技术积累去攻克这些悬而未决的工程化难题。从底层载体的递送优化到细胞的大规模扩增培养，上游企业正致力于为CGT赛道提供缩短研发周期、提升收率并真正走向规模化降本的系统性解法。

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而面对新旧交替的产业节点，产业链上下游的深度协同与对话变得比以往任何时候都更加迫切。

为了厘清这些复杂的技术演进路线与商业落地逻辑，2026年4月23日，赛多利斯联合佰傲谷BioValley，将在深圳主办“赛多利斯CGT工艺进化论——大湾区产业化的实践与突围”主题沙龙。

这场闭门活动精准切中了行业当下的焦虑与期盼：

• 直击前沿：深度探讨in vivo CAR-T的前沿研发与载体技术、mRNA底层技术应用；

• 破解工艺：拆解新一代CAR-T工艺放大策略、LV创新技术提升下游收率，以及干细胞如何从2D快速转3D悬浮工艺；

• 把脉风向：涵盖最新的818号法规解读，并在圆桌环节复盘License-out热潮下CGT投资的本土价值坚守。

无论您是医药板块的专业投资者、关注前沿创新的产业观察者，还是正为工艺放大和降本增效发愁的CGT企业高管与技术负责人，这都将是一场极具信息增量的闭门圈层交流。行业洗牌期，正是认清现实、打磨内功的黄金窗口。

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吴妮：nora4409