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近日，辉瑞公司宣布其药物Litfulo（利特昔替尼）已通过两项用于治疗白癜风的关键性3期试验，总体结果表明该药可改善患者的皮肤复色。这些结果使该公司能够开始准备针对这一疾病的新适应症监管申报。
非特异性白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，患者的免疫系统会攻击产生黑色素的细胞，导致色素脱失，最终在皮肤/毛发上形成白色斑疹和斑块。该病可发生于任何年龄，并可影响所有肤质，导致皮肤任何部位出现色素脱失，尤其常见于面部、颈部和手部等显眼部位。针对这一慢性疾病，患者可能需要接受全身治疗，以帮助恢复皮肤色素并维持色素沉着。
Litfulo是一种口服Janus激酶3(JAK3)和TEC家族激酶抑制剂，在美国、欧盟、加拿大、日本、中国和英国已获准用于治疗12岁及以上成人和青少年的严重斑秃。目前正在研究其治疗非节段型白癜风的疗效。该药通过靶向疾病相关的关键免疫信号通路，被认为可以调节导致黑素细胞破坏的免疫细胞的活性。凭借其双重作用机制，Litfulo已展现出治疗斑秃和非节段型白癜风免疫介导病理的潜力。
Litfulo用于治疗非节段型白癜风的3期临床试验项目包括两项关键性试验，即针对12岁及以上患者的TRANQUILLO研究(NCT05583526)、针对成年人的TRANQUILLO 2研究(NCT06072183)，以及针对已完成TRANQUILLO试验治疗的患者的长期扩展试验TRANQUILLO LTE(NCT06163326)。
该项目评估了Litfulo对患有活动性或稳定期非节段型白癜风患者的疗效和安全性，这些患者的疾病严重程度和面部受累情况各不相同。
在TRANQUILLO试验（N=607）中，研究受试者被随机分配接受每日服用一次50mg Litfulo或安慰剂治疗；而在TRANQUILLO 2试验（N=1567）中，受试者被随机分配接受每日服用一次50mg或100mg Litfulo或安慰剂治疗。
在这两项试验中，共同主要终点（在美国）是第52周时面部白癜风面积评分指数(F-VASI 75)改善至少75%和全身白癜风面积评分指数(T-VASI50)改善至少50%的患者比例。
根据辉瑞公司7月30日公布的结果，在两项关键试验中，50mg和100mg剂量的Litfulo均在面部和全身白癜风面积评分指数的共同主要终点方面，较安慰剂组取得了显著且具有临床意义的改善。Litfulo的安全性与先前报告的斑秃数据一致。试验期间未观察到新的安全性信号，各治疗组治疗期间出现的不良事件发生率相似。
辉瑞公司表示，试验的更多结果将在即将召开的医学会议上公布，并计划将这些数据提交给美国食品药品监督管理局（FDA），寻求扩大Litfulo的适应症范围，将其作为一种潜在的新的口服全身疗法用于治疗成人非节段型白癜风。
参考来源：‘Pfizer Announces Positive Topline Phase 3 Results for LITFULO in Patients with Nonsegmental Vitiligo’，新闻稿。Pfizer Inc.；2026年7月30日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
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