上海
在公布这款罕见病候选药物喜忧参半的3期临床数据数月后，拜玛林制药（BioMarin Pharmaceutical）已全面终止BMN 401所有适应症的研发工作。
今年5月，拜玛林披露，这款皮下注射型酶替代疗法针对ENPP1缺乏症的后期临床研究中，两项共同主要终点中有一项未达标。拜玛林并未仓促敲定这款候选药物的后续走向，而是留出时间全面评估数据，再确定下一步动作。
周四股市收盘后，该公司正式叫停了这一研发项目。拜玛林在发布二季度财报时披露，已停止该药物全部适应症的开发。ENPP1缺乏症是这款药物的核心适应症；在被拜玛林收购之前，Inozyme制药还曾推进该疗法针对ABCC6缺乏症及终末期肾病患者的临床研究。
投资者对项目终止早有预期。Guggenheim Securities分析师在6月2日给投资者的研报中表示，“基于现有数据，BMN 401成功的概率极低，因此我们已将其从盈利预测模型中剔除”。
拜玛林正式终止项目的消息，也为其切入ENPP1缺乏症领域这场短暂且命运多舛的尝试画上了句号。2025年7月，该生物科技公司以2.7亿美元完成对Inozyme的收购，这款候选药物正是此次收购资产“绝大部分”价值的核心构成。完成收购不到一年，拜玛林就公布了这份喜忧参半的3期数据，也预示着BMN 401的研发之路走到了尽头。
拜玛林的商业化产品组合有望帮助公司消化此次研发挫折带来的影响。公司二季度营收同比增长20%，支撑管理层提出了中长期发展目标；古根海姆分析师在周五的研报中评价，这一目标“值得积极看待”。
分析师表示，该公司“能否兑现这些目标，未来12至18个月内就会清晰显现；届时管理层可重新调配增长资金，用于扩充研发管线”。
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