突破性小分子获FDA优先审评资格，有望明年上市；达3期试验主要终点与所有关键次要终点！小分子疗法积极临床结果公布…… | 产业新闻

突破性小分子获FDA优先审评资格，有望明年上市！

Belite Bio宣布，美国FDA已受理tinlarebant用于治疗1型Stargardt病（STGD1）的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格，PDUFA目标日期定为2027年2月12日。此次申报主要基于3期DRAGON试验结果。该研究评估了tinlarebant治疗STGD1的效果。结果显示，与安慰剂相比，tinlarebant使萎缩性视网膜病变的生长速率降低35.7%，达到统计学显著性和临床意义；病变进展以眼底自发荧光成像测得的明确降低自发荧光（DDAF）为指标进行评估。临床试验中，tinlarebant总体耐受性良好，其不良反应与作用机制一致。STGD1是一种由ABCA4基因突变引起的罕见遗传性视网膜疾病，可导致进行性且不可逆的视力丧失。根据新闻稿，若获得批准，tinlarebant有望成为首款获FDA批准用于治疗STGD1的药物。

Tinlarebant是一款新型口服疗法，旨在减少由维生素A产生的有毒物质双视黄醇类化合物（bisretinoids）在眼内的积累。这类物质是视觉循环的副产物，其形成依赖维生素A（视黄醇）向眼部的供应，也是Stargardt病视网膜病变的重要相关因素，并参与地图样萎缩这一晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的疾病进展。Tinlarebant通过降低并维持血清视黄醇结合蛋白4（RBP4）水平发挥作用；RBP4是负责将视黄醇从肝脏运输至眼部的载体蛋白。通过调节进入眼部的视黄醇数量，tinlarebant可减少双视黄醇类化合物的形成。目前，tinlarebant已获得美国FDA授予突破性疗法认定、快速通道资格和罕见儿科疾病资格。

达3期试验主要终点与所有关键次要终点！小分子疗法积极临床结果公布

Definium Therapeutics宣布，其DT120（lysergide）口崩片（ODT）100 µg治疗成人广泛性焦虑障碍（GAD）的首项3期临床试验Voyage取得积极顶线结果。该研究达到主要终点：在第12周，DT120 ODT组汉密尔顿焦虑量表（HAM-A）总评分较基线的最小二乘（LS）均值变化为-11.6分，安慰剂组为-6.2分，组间LS均值差为-5.4分（p<0.0001），显示出具有统计学显著性和临床意义的改善。此外，DT120 ODT组的疗效最早在治疗第2天即可观察到，并在研究A部分所有后续评估时间点持续观察到。该研究同时达到所有关键次要疗效终点。安全性方面，DT120 ODT总体耐受性良好，其安全性特征与既往临床经验一致。这也是DT120 ODT取得的第二项积极3期试验结果，此前该药治疗抑郁症（MDD）的Emerge研究已于6月公布积极结果。

DT120 ODT是一种麦角灵衍生物，属于经典5-羟色胺能致幻剂，可作为5-羟色胺2A（5-HT2A）受体的部分激动剂发挥作用。该药是Definium专有并经过药学优化的lysergide制剂，其活性成分为lysergide的酒石酸盐形式。这一制剂设计旨在实现更快吸收，使短暂的认知、感知和情感变化更快出现，同时改善生物利用度并降低胃肠道副作用发生率。目前，Definium正在开发DT120 ODT用于GAD、MDD和创伤后应激障碍（PTSD），并探索其在其他严重脑部疾病中的潜在应用。其中，DT120用于GAD已获得美国FDA突破性疗法认定。

6500万美元！新锐开发多特异性抗体治疗自身免疫疾病

今日，Boulevard Bio宣布正式走出隐匿模式，并获得创始投资方Deerfield Management提供的6500万美元资金支持。公司由B细胞生物学领域专家参与创立，并由Deerfield Management旗下内部药物发现与开发平台Deerfield Discovery and Development（3DC）孵化，重点开发用于B细胞驱动型自身免疫疾病的多特异性抗体。其核心候选药物BLVD101（原DFX-1092）是一款同时靶向BAFF和APRIL的双特异性抗体，目前正在开发用于IgA肾病（IgAN）。正在进行的1期健康志愿者单次剂量递增研究中期分析显示，BLVD101总体耐受性良好，并保持了良好的安全性特征；中期药代动力学和药效学结果显示，该药可实现较强的IgA抑制，并呈现差异化特征，支持每12周给药一次的给药方案。

除BLVD101外，Boulevard Bio还在推进两款针对B细胞驱动型自身免疫疾病的多特异性抗体。BLVD201（原MTS-128）是一款靶向CD19、BCMA和CD3的三特异性T细胞衔接器，旨在通过同时清除产生抗体的细胞以及能够补充这一细胞群的细胞，实现更持久的免疫重置，并减少单靶点策略中细胞重新增殖带来的局限。目前，该项目正处于支持IND申报的研究阶段，Boulevard Bio于2026年6月通过全球独家许可从METiS TechBio获得该项目的相关权益。另一款候选药物BLVD301则针对B细胞驱动型自身免疫疾病中的一种新型靶点组合，其开发得到既有遗传学证据支持。

参考资料：

[1] Belite Bio Announces U.S. Food and Drug Administration Acceptance and Priority Review of New Drug Application for Tinlarebant for the Treatment of Stargardt Disease Type 1. Retrieved August 12, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/08/11/3343136/0/en/belite-bio-announces-u-s-food-and-drug-administration-acceptance-and-priority-review-of-new-drug-application-for-tinlarebant-for-the-treatment-of-stargardt-disease-type-1.html

[2] Definium Therapeutics Announces Positive Topline Results from Phase 3 Voyage Study of DT120 ODT in Generalized Anxiety Disorder. Retrieved August 12, 2026 from https://ir.definiumtx.com/news-events/press-releases/detail/243/definium-therapeutics-announces-positive-topline-results-from-phase-3-voyage-study-of-dt120-odt-in-generalized-anxiety-disorder

[3] Boulevard Bio Launches with $65 Million from Deerfield and World-Class Founders to Advance Precision Immunology Pipeline. Retrieved August 12, 2026 from https://boulevardbio.com/wp-content/uploads/2026/08/BLVD-Launch-PR_vF_rev.pdf

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