北京
当地时间 8 月 14 日，Lantheus 公司宣布，美国 FDA 已批准 MK-6240 （Florquinitau F 18 注射液，TAUKLARIFY）上市。这是一款靶向 tau 蛋白的新型放射性药物，用于阿尔茨海默病（AD）源性轻度认知功能障碍或 AD 痴呆的辅助诊断。
MK-6240 旨在靶向聚集的 tau 蛋白，即神经原纤维缠结 (NFT)，NFT 是包括阿尔茨海默病在内多种神经退行性疾病的关键标志。临床前和临床研究均表明，MK-6240 对 tau 蛋白具有高亲和力，且脱靶结合有限。因其有望满足 AD 诊断领域的医疗需求， MK-6240 此前已获得 FDA 授予的快速通道资格。
公开资料显示，MK-6240 最初由默沙东开发，先通医药于 2017 年通过下属合资公司 Cerveau 获得了其全球开发权利。2023 年，Lantheus 公司通过收购 Cerveau 获得 MK-6240 海外权益，先通医药则保留 MK-6240 在中国的独家开发、生产及商业化权益。目前，这款产品正在中国开展 Ⅲ 期临床研究。
MK-6240 的批准基于两项盲法阅片研究（研究 1 和研究 2）。这两项研究分析了参加三项临床试验的 500 多名受试者的 MK-6240 PET 图像。这些临床试验纳入了轻度认知障碍、轻度阿尔茨海默病痴呆患者以及认知功能未受损者，因此能够覆盖广泛的认知功能范围，包括疾病的早期阶段。所有受试者均接受了约 185 MBq（5 mCi）MK-6240 的静脉给药，用于 tau 蛋白 PET 成像。
在两项研究中，MK-6240 扫描均由经过图像判读培训的独立阅片者进行判读。阅片者均不知道受试者的临床信息及淀粉样蛋白 β PET 结果。扫描结果被判定为 tau 神经原纤维缠结（NFT）病理阳性或阴性，并与预先确定的参考标准进行比较。该参考标准基于受试者的认知状态和淀粉样蛋白 β PET 检查结果。
研究 1 分析了 279 名受试者的图像。各阅片者之间的阳性百分比一致率（PPA）为 80% 至 88%（95% 置信区间：72% 至 93%），阴性百分比一致率（NPA）为 98% 至 99%（95% 置信区间：94% 至 100%）。阅片者之间的一致性较高，广义 Fleiss κ 值为 0.92，95% 置信区间为 0.89 至 0.96。
研究 2 分析了 338 名受试者的图像。各阅片者之间的 PPA 为 68% 至 82%（95% 置信区间：61% 至 87%），NPA 为 93% 至 99%（95% 置信区间：89% 至 100%）。阅片者之间的一致性较高，广义 Fleiss κ 值为 0.86，95% 置信区间为 0.82 至 0.89。
安全性评估包括 1734 名受试者。最常报告的不良反应（发生率大于或等于 0.1%）包括头痛、恶心、注射部位反应、头晕和腹部不适。
除了 MK-6240 ，Lantheus 公司还在 III 期临床试验中测试一款 β-淀粉样蛋白 PET 成像剂 NAV-4694。
海外第一代 tau‑PET 显像剂 ¹⁸F‑flortaucipir 是此前 FDA 唯一获批产品，但存在一定脱靶结合，对早期 tau 病理检出灵敏度有限。国内赛道中，东诚药业 ¹⁸F‑APN‑1607 同样为第二代 tau‑PET 探针，已完成 III 期临床尚未申报上市，暂无其他 tau 靶向显像剂进入后期注册阶段。
参考：Insight 数据库
加入读者交流群：
联 系 我 们 ：wbfsh@staff.weibo.com
特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
