北京
8月31日，中国生物制药子公司赫吉亚生物在2026年欧洲心脏病学会年会（ESC）上公布了1类新药Kylo-11的首个I期研究的最终结果。三天前，研究数据在《柳叶刀》期刊发表。
该研究为一项随机、双盲、安慰剂对照、单次给药剂量递增的首次人体试验（n=70），评估了Kylo-11在伴Lp(a)升高的中国健康成年受试者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）特征、药效学（PD）特征和免疫原性特征。在基线Lp(a)为75–200nmol/L的受试者中设置了6个队列，分别评估6个剂量（9/30/75/225/450/600mg）。此外，另设队列7（基线Lp(a)>200nmol/L）进行225mg剂量的探索。
该研究曾在2025年11月公布Kylo-11单次给药后的初步数据：
第24周时，队列1-7的血清Lp(a)水平降幅分别为83.5%、88.9%、95.2%、96.7%、97.2%、97.4%和98.4%。
队列2（30mg）在第48周时的Lp(a)降幅仍维持在77.6%，队列3（75mg）在第44周时降幅维持在88.8%，队列4（225mg）在第40周的降幅维持在96.7%，队列7（225mg）在第28周时的降幅仍维持在98.4%。
在30mg及以上剂量组中，受试者血清Lp(a)水平自给药第4周起即降至75nmol/L以下，并在随访期内均维持在该水平以下。
此次更新的最终结果显示：
第48周时，队列4-7的血清Lp(a)水平降幅分别为94.6%、96.3%、97.0%和95.6%。
队列7的基线Lp(a)中位水平为217.2nmol/L，在单次给药48周后，Lp(a)较基线绝对中位下降207.7mol/L，Lp(a)中位水平降至10.5mol/L。
在225mg及以上剂量组中，给药后约4周，已接近最大降幅，并持续维持至48周。
表示，这些结果提示，Kylo-11具有单次给药后深度且持久降低Lp(a)的潜力，为后续临床研究进一步验证一年一次给药策略提供了重要临床证据。
Kylo-11是一款靶向抑制载脂蛋白(a）（Apo(a)）基因的长效siRNA药物，通过靶向肝脏LPA mRNA，抑制载脂蛋白(a)（Lp(a)）合成，从而降低血清Lp(a)水平。与传统GalNAc-siRNA结构有所不同，Kylo-11采用非经典siRNA分子设计，在正义链3’端偶联2个GalNAc基团，并在反义链5’端另偶联2个GalNAc基团。这一独特结构可能有助于增强siRNA的稳定性、肝细胞摄取及药效持续时间，其具体机制仍有待进一步研究验证。
目前，Kylo-11正在中国和美国开展针对动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）合并Lp(a)升高患者的II期研究，旨在进一步评价Kylo-11在ASCVD人群中降低Lp(a)的有效性和安全性，以及支持一年一次给药策略的合适剂量和药效持续性。
目前，全球仅6款临床在研Apo(a)靶向药物，其中4款为siRNA疗法。礼来的lepodisiran进展最快，已于2024年启动III期临床。II期研究结果显示，接受两次400mg剂量（基线和第180天）的受试者，在第30-360天期间平均Lp(a)水平降低94.8%，第360天（约1年）仍较基线低91.0%，第540天（约1.5年）比基线低74.2%。
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