上海
8月30日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）宣布在2026年欧洲心脏病学会（ESC）年会上，以最新突破性研究的形式公布了MAVA-LTE研究（NCT03723655）EXPLORER-LTE队列的最新数据。该研究评估了玛伐凯泰治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者。作为心肌肌球蛋白抑制剂（CMI），玛伐凯泰已成为纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级有症状的oHCM患者的标准治疗。这些数据进一步表明，在持续、规范治疗的情况下，玛伐凯泰的临床获益可维持长达5年。此外，来自全球回顾性真实世界研究COLLIGO-HCM的多项研究结果也在ESC大会上公布，进一步丰富了玛伐凯泰已建立的真实世界循证证据体系，为oHCM患者的临床治疗决策提供参考依据。
EXPLORER-LTE是3期EXPLORER-HCM研究的单臂、开放标签、剂量设盲的长期扩展研究，旨在评估玛伐凯泰的长期安全性和疗效。共有231例完成EXPLORER-HCM研究的患者入组长期扩展研究。相当比例的患者实现了持续且具有临床意义的左心室流出道（LVOT）梗阻改善，NYHA心功能分级至少改善1级，同时超声心动图参数和生物标志物也获得显著改善。研究未发现任何不同于EXPLORER-HCM主研究的新的安全性信号。
在第252周随访时，与进入长期扩展研究时的基线相比，玛伐凯泰治疗使静息状态左心室流出道压差（LVOTG）平均下降38.7 mmHg，Valsalva激发后的LVOTG平均下降55.6 mmHg。近乎所有患者（97.4%）达到Valsalva LVOTG ≤30 mmHg，即低于oHCM患者的梗阻诊断阈值。69.6%的患者NYHA心功能分级至少改善1级，59.2%的患者达到无症状状态。左心室射血分数（LVEF）平均下降10.2%，但仍维持在正常范围内。安全性结果与EXPLORER-HCM主研究已报告结果一致。
此次ESC大会公布的其他研究结果进一步支持了玛伐凯泰的疗效和安全性，并加深了我们对oHCM疾病影响的理解。来自全球回顾性真实世界研究COLLIGO-HCM的两项分析结果，进一步夯实了玛伐凯泰在临床实践中的真实世界证据。研究显示，在真实世界中，玛伐凯泰在不同患者人群中均表现出一致的有效性与安全性，可持续改善患者症状并减轻左心室流出道（LVOT）梗阻。
与此同时，一项来自德国真实世界观察性注册研究的补充分析进一步验证了玛伐凯泰在不同地域人群中的治疗效果，患者NYHA心功能分级改善情况与既往真实世界研究结果一致。上述发现进一步丰富了玛伐凯泰的循证证据体系，并再次证实临床试验中观察到的疗效获益同样能够在真实世界临床实践中实现。
作为一种选择性、可逆性心肌肌球蛋白别构抑制剂（CMI），玛伐凯泰能够直接作用于oHCM的核心病理生理机制——心肌过度收缩。通过降低异常增强的心肌收缩功能，玛伐凯泰可有效减轻LVOT梗阻、改善心脏能量消耗，并降低心脏充盈压。临床研究显示，这些生物学改善能够为有症状的oHCM成人患者带来切实的临床获益，帮助患者更积极地参与日常生活。玛伐凯泰可单独使用或与背景治疗联合使用，包括新确诊患者。
参考资料：
[1]5年持续获益，近98% oHCM患者梗阻解除* 玛伐凯泰长期疗效和安全性再获认证.From https://mp.weixin.qq.com/s/ClsZCXCxiGX_d0UCg6rKYA
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