国产首个！贝达药业ALK抑制剂新适应证获批上市

9 月 3 日，NM PA 官网显示 ，贝达药业「恩沙替尼」在国内获批一项新适应症，用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）术后辅助治疗（受理号 ：CXHS2500142/3）。

值得一提的是，本次获批之后，恩沙替尼将成为首款获批用于 NSCLC 辅助治疗的国产 ALK 抑制剂。

截图来源：NMPA 官网

恩沙替尼由贝达药业和控股子公司 Xcovery 共同开发，是一种新型强效、高选择性的二代 ALK 抑制剂。该药于 2020 年 11 月首次在国内获批上市，成为中国首个用于治疗 ALK 阳性晚期 NSCLC 的国产 1 类新药，此前已在国内获批2 项适应症：

• 用于此前接受过克唑替尼治疗后进展的或者对克唑替尼不耐受的 ALK 阳性的局部晚期或转移性 NSCLC 患者的治疗（即二线适应症）；

• 用于 ALK 阳性的局部晚期或转移性NSCLC 患者的治疗（一线适应症）。

不仅如此，恩沙替尼在海外也已经踏上商业化之路。2024 年 12 月，恩沙替尼一线适应症获得美国 FDA 批准上市，目前已被美国 NCCN 指南列为首选推荐。2025 年 2 月，恩沙替尼一线适应症欧洲上市注册正在推进中。

本次获批的辅助治疗适应症早前于 2025 年 11 月获 CDE 受理，在获批之前就已经获得CSCO 的 II 级推荐，针对 IB-IIIA 期 ALK 阳性 NSCLC 术后辅助治疗。

值得一提的是，目前全球唯一正式获批用于 ALK 阳性 NSCLC 术后辅助治疗的药物仅有罗氏的阿来替尼（NMPA 已于 2024 年 6 月批准该适应症），恩沙替尼的获批使国内患者多了一种国产新选择。

全球研发历程

截图来自：Insight 数据库网页版

辅助治疗适应症的获批是基于 III 期 ELEVATE 研究数据。该项研究最早在 2025 年 10 月的 ESMO 大会上以口头报告的形式首次披露，而后在 2026 年 7 月荣登《新英格兰医学杂志》。

ELEVATE 是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的 III 期临床试验，纳入 18 周岁以上、完全切除（R0）后经病理证实为 IB 期、II 期、IIIA 期和 IIIB 期（仅 T3N2M0）的经中心实验室确认的 ALK 阳性 NSCLC 受试者，研究的主要终点是在 II - IIIB 受试者中研究者评估的无病生存期（DFS）。

在 2022 年 7 月至 2024 年 7 月期间，共入组 274 例患者，随机分配至恩沙替尼组（n=137）和安慰剂组（n=137）接受治疗。两组中 IB 期受试者分别为24.8%、25.5%，II - IIIB期为75.2%、74.5%，女性66.4%、61.3%，68.6%、70.8%接受辅助化疗治疗。截止到 2025 年 6 月 26 日，在 II - IIIB 期患者中，两组中位随访时间均为 24.0 个月。

试验设计

截图来自：企业公开资料，NEJM（下同）

结果显示，在主要终点方面，恩沙替尼组与安慰剂组的2 年 DFS 率分别为 86.4% 和 53.5%，显著降低疾病复发或死亡的风险 80%（HR=0.20；95% CI， 0.11~0.38； P<0.0001）。

在 ITT 人群中，恩沙替尼组的 2 年 DFS 率为 87.3%，而安慰剂组为 57.2%，显著降低疾病复发或死亡风险 80%（95% CI: 0.10-0.37; p<0.0001）。

各亚组中，倾向于恩沙替尼的 DFS 获益趋势一致。值得一提的是，IB 患者的术后辅助治疗长期缺乏高级别证据，ELEVATE 为其提供了直接决策依据。在 2026 CSCO 指南会上，恩沙替尼被列为IB 期术后辅助治疗唯一 ALK-TKI 推荐方案。

DFS 主要终点结果

在脑转移方面，恩沙替尼显著改善了患者的中枢神经系统（CNS）无病生存期，脑转移发生率仅为 3.6%（安慰剂组高达 12.4%），将 CNS 疾病复发或死亡风险大幅降低了 78%（HR 0.22；95% CI，0.08-0.60）。

CNS DFS 趋势

OS 目前尚未成熟。恩沙替尼在辅助治疗中的安全性特征与既往晚期治疗报道一致，未出现新的安全性信号，因不良事件导致的永久停药率仅为 2.2%。

结语

肺癌是贝达药业的传统优势领域，ALK 抑制剂恩沙替尼与一代 EGFR-TKI 埃克替尼、三代 EGFR-TKI 贝福替尼是该企业的核心管线之一，2025 年恩沙替尼已成为年销售超 10 亿元的重磅品种。而辅助治疗适应症的拓展，意味着更广阔群体的潜力释放。

与此同时，海外拓展也即将结出硕果。恩沙替尼现已在美国获批上市并在 2025 年 8 月开出首张处方，贝达于 2026 年 4 月宣布通过子公司 Xcovery 与全球商业化服务提供商 Eversana 达成合作，共同推进 即恩沙替尼在美国市场的商业化，以美国 ALK 市场 10% 份额为目标。

尽管目前国内已有多款 ALK 抑制剂获批上市，但作为唯一一款获批用于辅助治疗的国产 ALK 抑制剂，恩沙替尼前景可期。

来源：Insight 数据库

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