中国最贵药品，迎来首张处方

作者 | 草履虫

编辑 | 郑瑶

曾以279万元最高支付价刷新国内药价纪录的波哌达可基注射液（信玖凝），终于迎来了商业化上的关键一单。

2026年6月，信玖凝将患者最高支付金额下调至139万元及以下，两个月后，8月24日，这款用于治疗血友病B的AAV基因疗法在天津开出首张商业处方。

首张商业处方的开出标志着信玖凝开始进入真实世界的商业化验证阶段，也为中国高价一次性基因疗法的支付路径提供了第一个可观察样本。

01

一次给药，多年功能性治愈

血友病B是一种由凝血因子Ⅸ缺乏引起的遗传性出血性疾病，患者常被称为“玻璃人”。轻微磕碰甚至日常活动，都可能引发关节、肌肉等部位出血，严重时还可能危及生命。长期反复出血还会造成关节损伤，影响患者正常生活。

波哌达可基注射液（信玖凝）由信念医药研发，是国内首款获批上市的血友病B基因治疗药物，用于中重度血友病B成年患者。

信玖凝采用重组腺相关病毒（rAAV）作为载体，将经过优化的凝血因子Ⅸ基因递送至患者肝细胞，使肝脏持续表达凝血因子Ⅸ，从源头补足患者缺失的凝血功能。

相比传统治疗需要长期、反复接受凝血因子预防性治疗，基因治疗最大的吸引力在于“一次给药、长期获益”，通过单次静脉输注，让患者自身持续产生凝血因子，从而减少出血以及对外源性凝血因子的依赖。

海外已经提前验证了这条技术路线。2022年至2024年，欧美先后批准Roctavian、Hemgenix和Beqvez三款血友病基因疗法，均采用单次静脉输注。

其中，针对血友病B的Hemgenix和Beqvez在美国的上市标价均为350万美元，针对血友病A的Roctavian定价约290万美元。

高价也很快暴露出基因治疗商业化的难题。

三款产品中，Beqvez和Roctavian后来都遭遇商业化压力。辉瑞在Beqvez上市不到一年后，于2025年宣布停止其全球开发和商业化；Roctavian的销售表现同样低于预期（表1）。

表1.欧美获批的三款血友病基因疗法

数据来源：公开资料整理

信玖凝面对的是同样的问题，这款产品处于支付能力更敏感的中国市场。

相比欧美同类产品，信玖凝的价格已经大幅下降；2026年进一步降价后，患者最高支付金额降至139万元及以下，部分地区叠加惠民保后自付还能继续降低。

这个价格依然不低，却已经开始把基因治疗往“患者实际能够用上”推了一步。

02

价格腰斩，冲击商保

信玖凝于2025年4月获得NMPA批准上市。首发定价为每2ml单瓶9.3万元，具体用量按患者体重计算，单名患者最高支付279万元，超出部分由企业免费提供。

与海外已经上市的血友病基因疗法相比，这一价格已经低了不少，但在国内，它当时仍刷新了药品价格纪录。

高价很快成为商业化的第一道门槛。

上市后一年多，信玖凝迟迟没有等来第一个真正付费的患者，此前接受治疗的患者主要来自临床试验。产品已经获批，疗效也有临床数据支撑，但与患者的实际支付能力相比，279万元仍然是个“天文数字”。

据了解，采用传统疗法治疗，在医保和慈善援助后，血友病B患者年均自费费用大约在5万至7万元。

若将治疗周期拉长至20年或30年，累计支出并不一定低于一次性基因治疗。

对于大多数家庭来说，现金流压力远比“全生命周期治疗成本”更现实。若能引入分期支付、按疗效付费等机制，患者的接受度或许会明显提高。

价格之外，患者对长期疗效和安全性的顾虑同样存在。

一位血液科医生此前表示，目前信玖凝最长随访时间约为五年。10年、15年后疗效能否持续，仍缺乏足够数据。

对一次性基因治疗来说，这种不确定性很难被忽略。毕竟，血友病B并不是无药可用的疾病。凝血因子替代治疗已经相当成熟，多种血源性和重组凝血因子也已进入国家医保目录，患者无需一次性承担高额费用，就能获得疗效明确的治疗。

在价格、长期随访数据以及既有标准治疗共同作用下，信玖凝上市后的患者决策并不快。直到2026年6月信念医药主动下调价格，市场才开始出现变化。彼时，公司将患者最高支付金额降至139万元及以下。

再叠加部分地区惠民保报销，部分患者实际自付金额可以降到100万元左右。此后，咨询用药的患者开始增加。

2026年8月24日，信玖凝终于在天津开出首张商业处方。这个节点对信念医药而言很重要，但距离形成稳定销售仍有明显距离。

眼下，公司仍在继续补支付端。信念医药正推动信玖凝进入更多地区惠民保，截至2026年5月底，该药已纳入北京、重庆、江西、上海、肇庆等地的惠民保体系。

与此同时，公司也再次冲击商保创新药目录。据媒体报道，9月9日，信念医药代表现身2026年商保创新药目录协谈现场，最终能否进入目录，仍需等待官方结果。

对于一款一次性高值疗法而言，能否进入商业保险体系，直接影响患者可及性，也决定了产品能否形成规模化收入。

03

中国AAV基因治疗正在杀出一条路

这几年，中国AAV基因治疗真正开始有产品落地。2025年，信念医药的波哌达可基获批用于成人中重度血友病B，国内第一次有企业把一款自主开发的AAV疗法完整推向商业化。

不过，过往经验反复证明，监管获批和商业成功之间往往隔着很长一段路。中国市场的支付能力和支付意愿更敏感，这种压力只会来得更早。

首张处方开出，说明中国基因治疗这条路径从“能不能走通”开始进入“怎么走得更远”的阶段，但这只是起点。

血友病B之外，信念医药还在推进血友病A产品BBM-H803，并已与远大生命科学达成商业化合作。

2026年3月，BBM-H803进入Ⅲ期临床。该产品通过静脉给药，将优化的FⅧ基因导入患者体内，使肝细胞持续表达凝血因子Ⅷ，目标是通过一次给药长期降低出血风险。

2022年，BBM-H803的IIT研究启动。同年12月获得FDA孤儿药认定。

2023年7月，IND获NMPA批准。2024年10月，又获得FDA儿科罕见病资格认定。目前，其针对重度A型血友病的Ⅲ期研究正在进行，已经走到上市前最关键的临床验证环节。

华毅乐健的GS1191-0445也处在Ⅲ期。它是中国较早进入临床的血友病A基因治疗药物之一，通过单次静脉输注，将人凝血因子FⅧ基因递送至肝细胞，形成内源性、持续性的FⅧ表达，从而减少患者对反复输注外源性凝血因子的依赖。

GS1191-0445于2021年启动IIT，2023年1月获得国内临床许可，同年年底获得FDA孤儿药认定；2025年进入Ⅲ期，并被CDE纳入突破性治疗品种。

相比传统替代治疗，这类产品的吸引力在于把长期、反复给药压缩为一次性治疗，但最终能否成立，还要看FⅧ表达的持续时间、出血控制以及长期安全性。

表1.国内主要AAV基因治疗企业和管线格局

数据来源：公开资料整理

除了血友病，天泽云泰、中因科技、朗信生物、锦篮基因等公司的多款AAV产品也已经推进到Ⅲ期或注册关键阶段，国内企业正在逐步积累自己的后期临床数据，也开始补齐生产、注册和商业化能力。

如果这些产品能够陆续走通，中国AAV基因治疗的产业基础会比几年前扎实得多，一条属于本土企业的产品化路径，正在被一点点踩出来。

04

结语

信玖凝开出首张商业处方后，中国AAV第一次有了真实的付费样本。

国内已经有多款AAV产品逼近Ⅲ期和上市申请，如果信玖凝能够把支付这道坎继续往前推，后续AAV基因治疗产品在商业化落地进程中就有了可以参考的先例。

参考资料

[1] https://mp.weixin.qq.com/s/TpR7lMZvbuf0yaM1hk5Plw

[2]https://www.nhsa.gov.cn/attach/Ypsnsp2025/YPSW202500277/YPSW202500277.pdf

[3]各企业官微官网、各种公开信息等

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