启明星 | 单次治疗，长期获益：信玖凝全国首方落地，血友病B诊疗步入 基因治疗时代

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（来源：启明创投）

2026年8月24日，我国首个自主研发的血友病B基因治疗药物信玖凝®（波哌达可基注射液）在天津开出全国首张处方。本次首方患者用药顺利，当前凝血因子IX因子活性（FIX:C）水平已显著提升，达到预防出血的治疗目标，后续将长期持续观察疗效及安全性。这一里程碑式的突破，不仅代表首款本土创新基因疗法正式落地、惠及国内血友病B患者，更标志着我国血友病B疾病治疗正式迈入全新的基因治疗时代。作为自主创新腺相关病毒（AAV）载体基因疗法，信玖凝®依托单次静脉给药，即可实现体内凝血因子长期稳定表达，有望打破血友病B患者终身反复用药的沉重枷锁。

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破解“玻璃人”疾病负担困局 开启血友病B基因治疗新纪元

血友病B是因凝血因子Ⅸ（FⅨ）先天缺乏或功能缺陷引发的遗传性出血罕见病，患者被形象地称作“玻璃人”，日常轻微磕碰、活动都可能诱发关节、肌肉出血，严重时会出现颅内出血，直接危及生命。

反复自发性出血给患者带来生理、心理与经济的多重沉重负担：关节反复积血逐步侵蚀软骨、破坏关节结构，最终可致关节畸形与永久残疾；肌肉血肿引发的慢性疼痛长期困扰患者，颅内等要害部位出血更可直接危及生命。为规避出血风险，患者自幼被迫限制活动、减少社交，学业、就业与日常生活均受严重束缚，终身笼罩在“随时出血致残”的焦虑之中。

长期以来，临床标准治疗为凝血因子替代疗法，需患者终身高频静脉输注凝血因子替代制品，不仅带来穿刺损伤、血管硬化、感染与血栓等潜在风险，更因常年药物、康复、手术支出，叠加患者劳动能力受限导致的收入损失，令多数家庭背负沉重治疗负担，临床亟需能从根源改善患者生存状态的创新疗法。

和传统终身输注的替代疗法截然不同，信玖凝®仅需单次静脉输注，就能将功能性人凝血因子IX基因递送至患者体内，持续自主合成凝血因子，稳定提升并长期维持体内FⅨ活性水平。其Ⅲ期注册临床数据充分验证产品临床价值：中重度成年患者单次给药后52周随访时，体内平均凝血因子IX因子活性（FIX:C）水平可达55.1 IU/dL；患者平均年化出血率（ABR）降至0.6，较优效界值（中国接受预防治疗的血友病B患者平均ABR）5.0明显下降；年均凝血因子输注次数从治疗前58.2次/年大幅下降至2.9次/年。研究者发起的临床研究（IIT）5年及以上的长期随访数据进一步证实，患者给药后FⅨ活性稳定持久，未出现药物相关严重不良事件、血栓并发症，也无凝血因子抑制物生成，安全性表现优异。

信玖凝®注册临床研究牵头研究者、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长张磊表示：“Ⅲ期临床与长期随访数据，完整印证了这款本土基因疗法‘单次给药、长期获益’的核心优势。这既是我国罕见病自主创新药物研发与血液病临床科研实力的重要见证，更宣告国内血友病B诊疗正式跨入基因治疗新时代。长远来看，基因治疗能够全方位削减反复出血、长期输液带来的医疗开销、康复支出、残疾护理成本，显著降低全社会罕见病整体医疗负担；更关键的是，它能从根源上消解出血恐惧、避免终身输液折磨，帮助患者摆脱残疾风险，恢复正常生活、重返职场创造社会价值，实现远超医疗投入本身的生命与社会价值。”

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卸下患者身心双重枷锁 重塑血友病临床诊疗新格局

回望国内血友病B诊疗发展历程，临床治疗理念已从出血后补救的“按需治疗”，迭代至主动防护的“规范化预防治疗”，有效降低重症致残概率、改善患者生存状态，但传统替代疗法固有的多重负担依旧无法根除。随着信玖凝®全国首方顺利落地，血友病B的治疗目标、整体诊疗格局迎来颠覆性重塑。

作为信玖凝®全国首方开出者，信玖凝®注册临床研究研究者、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）血栓止血诊疗中心主任医师薛峰谈到：“对血友病B患者而言，这款基因疗法最直观的改变，是免去一年几十次甚至上百次静脉穿刺的痛苦，从根源减少反复出血造成的关节损伤、慢性疼痛，让患者和家属不再日夜担心突发出血、终身残疾。在生理痛苦、心理焦虑、长期照护压力大幅缓解后，青少年患者能够安稳完成学业、自由参与户外活动，成年患者可正常就业、组建家庭，拥有和普通人同等的人生选择权。未来我们将联合全国血液专科机构，完善基因治疗全流程规范化管理与患者全生命周期随访体系，保障这款创新疗法安全、精准、可持续地服务广大患者。”

对于每一位血友病B患者及其家庭，疾病带来的消耗贯穿生理、心理、经济、生活方方面面：频繁静脉穿刺带来持续躯体痛苦，常年担忧突发出血、关节变形致残造成持续性焦虑抑郁；患者因病导致的学业中断、就业受限、收入锐减，叠加长期照护与医疗支出，让很多家庭陷入因病致贫的困境，多重桎梏严重割裂了患者正常的人生轨迹。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）临床首席专家杨仁池表示：“过去数十年，终身、高频静脉输注是压在所有血友病B患者身上的生理重担，而无间断的出血风险、关节残疾阴影则是难以摆脱的心理枷锁，即便坚持规范预防治疗，也无法完全杜绝自发性出血。基因治疗的问世，推动临床治疗目标从‘被动止血、延缓损伤’转向‘主动维持凝血功能、实现长期无出血获益’，真正让患者有机会告别常年输液、远离出血致残威胁，回归无束缚的正常生活。我由衷期盼，各地医保、惠民保障政策持续发力，联动多方社会保障力量打通支付关卡，让更多罕见病家庭不仅能看到长期获益的希望，更能实实在在用得起这款前沿新药。”

为加快把前沿医学突破转化为全国患者可及的治疗选择，信念医药联合多方搭建“源头研发+商业化落地+多层次医疗保障”一体化协同体系，同步推进信玖凝®纳入各地普惠型商业补充医疗保险，目前该药物已成功纳入北京、重庆、江西、上海、肇庆等多地惠民保，逐步降低患者自付门槛。

信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示：“信玖凝®全国首方顺利开出，是信念医药发展史上具有里程碑意义的重要一步，标志着我们自主研发的本土基因治疗创新成果的商业化路径走通了，正式落地临床，开启造福血友病患者的新阶段。未来企业将持续联动社会各界力量，不断探索多元支付模式，搭建覆盖更广的罕见病多层次医疗保障模式，让更多血友病B患者能够受益于前沿基因疗法，早日摆脱疾病束缚，拥有高质量、自由无拘的人生。”