点名中国和澳大利亚，FDA要抢回First-in-Human

撰稿｜Laurel

编辑 | 朱 萍

9月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式公布加速新药临床试验申请（Expedited Investigational New Drug, IND）试点最终方案，称将缩短临床试验周期、扫除监管障碍，维持美国在全球医药创新领域的领先地位。

FDA代理局长Kyle Diamantas说，这是为了把创新企业和顶尖科研机构绑在一起，让高质量数据更快到FDA，同时验证这种合作能不能在临床试验获批后继续提速。他把“提振本土创新、让美国患者率先用上突破性疗法”列为优先事项，并称FDA会通过“开拓者行动”改监管流程，在患者安全前提下保持美国竞争力。

新闻稿里，FDA直接点了中国和澳大利亚：美国启动First-in-Human（FIH）临床试验可能需要长达两年，而中国和澳大利亚同类试验推进更快。实际上，近年来越来多的创新药企在FIH时不再选择美国，而是选择中国及澳大利亚，在这两个国家的临床试验数量也逐年飙涨。眼见资金、IP、人才、美国患者等外流，FDA坐不住了。

不过，行业更关心的是政策本身。在FDA领英留言中可以看到，业界关注的是监管能不能真的前移。细胞与基因治疗这类复杂产品，如果FDA在IND正式提交前就参与沟通，滚动审查把问题早点解决，关键节点上的反复等待能不能少？QRI能不能成为申办方、FDA和临床开发团队之间的“科学伙伴”？

如果模式跑通，影响不会停在FDA审评流程。FDA称，长远来看，该试点项目所积累的经验证据，将为FDA未来优化早期临床开发支持政策提供参考。例如，试点成果或将催生一套正式的资质认证体系。对全球药企来说，临床开发速度越来越直接影响商业价值：项目越早进人体、越早拿到临床数据，就越早有机会谈融资、BD和License-out。对中国Biotech来说，跨国药企以后看项目，除了靶点、技术路线和临床数据，还会问：离FIH还有多远？准备在哪个市场推临床？早期PoC什么时候能拿到？

01.

FDA加速IND，究竟加速了什么？

FIH是创新药从实验室走向临床的关键一步。药物开始接受人体安全性、耐受性检验，也要确定给药剂量、体内特性，拿到关键人体数据。

传统FDA IND审评，不是“提交—等30天”这么简单。按现行规则，IND提交后FDA通常有30天判断试验能不能开展；没被Clinical Hold，研究就能推进。但30天只是正式审评窗口，不等于从研发准备到第一位患者入组只要30天。

真正耗时更多的是30天审评之前。据了解，药企要完成非临床研究、CMC、药理毒理、临床方案等准备，有些问题往往等到材料完整甚至正式提交后才暴露。FDA也发现，一些First-in-Human Phase 1 IND提交了超出该阶段实际需要的信息，并开始明确阶段性CMC要求。FDA估计，仅减少不必要的申报准备，就可能省下6至12个月。繁琐的流程、串行的审批拖慢了美国早期临床试验的节奏。

一位注册负责人向动脉网表示，一旦需要补充材料、反复沟通或Clinical Hold出现，项目时间表还得往后挪，很多时候项目无法按预期完成，因为沟通时间具有很强的不确定性。

FDA此举或是要增强更多的确定性，Expedited IND Pilot改的就是这一环：入选药企和QRI合作，在Pre-IND阶段陆续提交已完成的IND组成部分，FDA滚动、分项审查，更早发现问题，也早点调整。

所以，试点真正加速的不是FDA法定的30天审评窗口，而是把监管介入时点前移。FDA想通过更早发现和解决问题，降低正式IND进入30天审评后出现Clinical Hold的风险，减少从科学发现走向FIH过程中“走到最后才发现问题”的反复。“对于企业而言，越早发现问题，损失越小。”上述负责人表示。

FDA也明确强调，30天正式审评周期没有取消，临床试验能不能开展、是否实施Clinical Hold等监管权限也没有改变。变的是30天正式审评开始之前发生了什么。

另一个变化是，FDA希望IND准备和临床启动其他环节并行。IRB伦理审查、临床试验中心合同、中心启动，都可以和IND开发、FDA审评同步推进。如果这些环节还是一项一项等，监管提速也很难变成FIH时间的缩短。

因此QRI成了关键角色。FDA设想的QRI，不是替企业完成IND申报，而是靠科研、临床和监管经验，帮申办方更早把IND准备做扎实，和FDA进行更高频的专业沟通。细胞与基因治疗等复杂产品尤其需要，因为项目往往同时涉及CMC、药理毒理、临床药理和安全性。

FDA还提出，未来会根据试点经验和证据，评估是否建立正式的QRI资质认证体系。如果模式有效，美国可能形成一批经过官方认可、具备科学判断和监管沟通能力的研究机构，参与更多创新药早期临床开发。

FDA生物制品评估和研究中心（CBER）主任Karim Mikhail直言不讳：试点想借助美国科研和创新生态里的专业力量，缩短从发现到FIH的时间，让美国患者更早获得创新疗法，同时把早期研发带来的科学创新和投资更多留在美国。如果模式最终被验证有效，QRI承担的就不只是一次IND申报服务，而可能成为美国早期临床研发体系中的长期参与者。

02.

为什么FDA突然开始关注“中国速度”？

FDA为什么在2026年这么强调FIH速度和竞争？一个直接原因是，全球创新药竞争的重心正在前移。

过去，美国医药创新优势更多体现在基础科研、Biotech创业、资本市场、大型药企和成熟监管体系。但对一家Biotech来说，决定项目能不能继续拿到资本支持的关键节点之一，是候选药物能不能从实验室进入人体，并尽快拿到第一批临床数据。

对投资人来说，Preclinical阶段还有很大科学不确定性；进入人体后，项目价值判断才开始有新数据基础。所以，从“发现”到“人体验证”的时间，正在变成创新药产业链里的竞争指标。

一位跨国药企BD负责人向动脉网表示，进入IND拿到人体的数据，对于企业来说确定更高，在选择项目的时候风险性更可控。

HHS《Operation TrialBlazer》提到，美国在早期临床研发领域正面对来自其他国家的竞争，中国已经成为全球临床研究的重要力量。HHS援引的数据称，2021年中国Phase 1临床试验全球份额首次超过美国；到2024年，中国登记临床试验总数超过7100项，占全球约39%。

澳大利亚也是全球第一梯队的Phase 1临床试验国家之一，人均临床试验数量也处于全球较高水平。HHS还指出，澳大利亚CTN体系下，从最终方案提交到试验启动可以少于70天，监管审批最快21至28天完成。

近年来，中国的变化也值得关注。2018年7月，国家药监局发布第50号公告，以“60日默示许可制”替代既有“90日技术审评+20日审批”制。2019年实施后，药物临床试验审评审批平均用时缩减至约50个工作日。2025年9月，国家药监局进一步发布第86号公告，在60日默示许可基础上增设创新药临床试验审评审批30日通道。

更重要的是，中国并非单纯追求“审批更快”。2025年30日通道要求符合条件的申请人在申报前评估临床试验机构和主要研究者的伦理审查能力、资质和合规情况，与机构同步开展项目立项和伦理审查，并承诺获批后12周内启动临床试验。政策逻辑已经从缩短审评时间，进一步转向缩短审批与临床启动之间的整体时间。

澳大利亚本质上是通知制度，在符合条件的情况下，TGA提交CTN时并不对临床试验数据进行科学评价，体系更多依赖HREC伦理审查和研究机构自身管理；需要监管机构科学评价时，则可走CTA路径。

从目前看，中国、澳大利亚和美国形成了三种不同路径：中国缩短监管审评时间并强化临床启动协同，澳大利亚以更灵活的临床试验监管路径降低启动摩擦，美国则通过QRI、滚动审评和并行启动压缩分散在不同环节的时间。

但无论具体路径如何，最终指向同一个问题，未来创新药竞争的速度，不再只是FDA、NMPA或TGA某一个机构的审评速度，而是整个创新生态从实验室到第一位患者之间究竟有多少“等待时间”。

03.

FDA提速之后，

全球医药行业和中国会发生什么？

如果试点证明有效，对全球医药产业的第一个影响，可能是FIH地点的选择逻辑发生变化。

过去，Biotech选择临床试验国家，通常综合考虑患者资源、研究中心、监管能力、临床成本、商业化市场和后续注册路径。随着早期临床竞争加剧，“多久完成FIH”可能成为更重要的决策变量。尤其对细胞与基因治疗、双抗、ADC、RNA药物等高研发成本、高资本消耗疗法，早几个月进入人体，可能意味着更早获得安全性和初步疗效信号，也可能更早进入融资、BD或License-out谈判。

动脉网也就BD方向与多位业内人士进行沟通，目前各方态度不一。上述跨国药企BD负责人表示，这对全球创新来说是利好，既可以减少资金又能节省时间，可以减少项目在早期开发阶段因为监管不确定性产生的等待。“FDA如果能够把FIH时间前移，实际上可能把美国Biotech的资产成熟速度也往前推。企业进入BD谈判时拥有的信息集会发生变化。”

但FIH选址并非单一变量驱动，美国在科学质量、知识产权保护、商业化市场和全球注册路径上的综合优势依然显著。Expedited IND Pilot的目标，是在保持这些优势的同时消除早期临床阶段的效率短板。

另一个影响较大的，或许是全球临床研发服务体系的价值可能重新分配。FDA把QRI放到制度创新中心，意味着监管速度不仅取决于监管机构，也取决于申报方能否高质量准备材料。如果未来QRI获得官方认证，拥有药理毒理、CMC、临床药理和监管能力的机构，其价值可能从“外包服务商”进一步上升为创新药研发基础设施。

如果认证体系落地，全球CRO行业格局也可能受到影响：具备认证资格的QRI可能形成溢价能力，其他机构则需要面对新的竞争。

与此同时，全球Big Pharma和Biotech的临床布局也可能更加“多中心化”。早期研发可能更倾向于全球同步开发，在不同国家寻找更快、更成熟的FIH路径，再与后续临床开发及全球注册策略连接起来。

中国2025年30日通道已明确鼓励全球同步研发，这与FDA此次改革在客观上形成“制度竞争”：两者都在试图吸引全球早期临床项目在本国落地。

此外，监管竞争的标准正在变化。过去全球药监体系竞争更多集中于审评严格程度、批准时间和创新药加速上市；现在则开始向更早阶段延伸，即如何在不降低安全性和科学标准的情况下，更快完成从实验室到人体的转换。

这对中国医药行业既是压力，也是新的机会。

压力在于，FDA已公开把中国作为加速临床研发的重要参照对象。如果美国通过QRI、滚动审评和临床启动并行等措施缩短FIH周期，中国过去形成的部分早期临床效率优势未来可能面临竞争。对于全球Biotech而言，如果美国建立更高效的早期临床生态，部分原本考虑在中国或澳大利亚启动的项目，可能重新将美国纳入优先评估范围。

短期而言，对中国企业确实有一定的压力。但中国已经具备继续竞争的政策基础。NMPA在2025年建立30日创新药临床试验审评审批通道，并明确支持全球同步研发和国际多中心临床试验，中国也在主动调整监管体系。

与此同时，对于已经拥有全球化研发能力的中国Biotech而言，如果能够把中国快速推进临床的能力，与美国、澳大利亚等市场的全球多中心开发能力结合起来，速度优势未必会消失，而可能变成全球开发策略的一部分。

如果美国此次改革最终证明，决定FIH速度的是从IND准备、监管沟通、伦理审查、中心启动到患者入组的整个链条，那么中国未来的竞争重点也将从单点审评速度，进一步转向临床机构能力、伦理效率、研究者资源、药物生产与供应链、患者招募以及国际多中心临床协同能力。

尤其对于中国创新药出海，这一点更加重要。过去几年，中国创新药国际化越来越多表现为License-out、全球多中心临床和海外商业化布局。如果全球医药竞争进入“临床起跑线竞争”，中国企业未来的国际化能力就不只是能否把药卖到海外，也包括能否在全球主要创新药市场同步启动临床、尽快获得全球认可的临床数据。

对于中国医药产业来说，真正值得思考的不是美国为什么开始“追赶”，而是当全球都开始提速之后，中国下一轮创新药竞争能否继续把速度优势转化为真正的临床、科学和商业优势。

*封面来源：神笔PRO

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