帕金森病口服新机制疗法3期试验达到主要终点；诺华BTK抑制剂获FDA批准新适应症……｜产业新闻

帕金森病口服新机制疗法3期研究达到主要终点

Cerevance今日公布了口服小分子solengepras治疗伴运动波动帕金森病患者的关键性3期临床试验ARISE的积极顶线结果。Solengepras是一款靶向GPR6受体的潜在“first-in-class”非多巴胺能疗法。试验结果显示，150 mg剂量组达到研究主要终点，第12周每日OFF时间较安慰剂减少0.61小时。公司计划与美国FDA沟通后续开发及潜在新药申请（NDA）的申报路径。

ARISE是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期研究，共纳入341例接受左旋多巴及其他背景治疗、但仍存在运动波动的帕金森病患者。受试者按1：1：1比例随机接受solengepras 75 mg、solengepras 150 mg或安慰剂，每日一次，治疗12周。主要终点为第12周150 mg组与安慰剂组每日平均OFF时间较基线变化的组间差异。

第12周时，solengepras 150 mg组每日OFF时间较基线减少1.56小时，安慰剂组减少0.95小时，组间差异为0.61小时（P=0.0350）。关键次要终点方面，150 mg组无困扰性异动症的ON时间较安慰剂组增加0.60小时（P=0.0468）。国际运动障碍学会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第II部分评分较安慰剂改善1.91分（P=0.0008）。此外，日间嗜睡和生活质量相关指标也有所改善。

安全性方面，大多数不良事件为轻度或中度，150 mg组、75 mg组和安慰剂组因不良事件停药的比例均为3.5%。150 mg组未报告严重不良事件。

诺华口服BTK抑制剂Rhapsido获FDA批准新适应症

诺华（Novartis）今日宣布，美国FDA批准口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂Rhapsido（remibrutinib）扩展适应症，用于治疗经H1抗组胺药控制不佳的成人症状性皮肤划痕症（SD）。新闻稿指出，这是FDA首次批准专门用于治疗症状性皮肤划痕症的药物。

此次批准主要基于3期RemIND研究中症状性皮肤划痕症队列的数据。研究纳入在接受第二代H1抗组胺药治疗后仍有症状的患者，并使用Total Fric Score（TFS）评估风团反应。第12周时，Rhapsido组实现风团完全缓解的患者比例为29.3%，安慰剂组为14.0%（P=0.0229），治疗应答最早在第2周即可观察到。

Rhapsido是一款高选择性口服BTK抑制剂，通过阻断参与组胺释放的BTK信号通路发挥作用。安全性方面，该药在症状性皮肤划痕症患者中的表现与其治疗慢性自发性荨麻疹时已知的安全性特征一致，无需常规实验室监测。常见不良事件包括鼻咽炎、出血、头痛、恶心和腹痛。

艾伯维ADC获FDA两项突破性疗法认定

艾伯维（AbbVie）今日宣布，美国FDA授予在研抗体偶联药物（ADC）telisotuzumab adizutecan（Temab-A）两项突破性疗法认定，分别覆盖难治性转移性结直肠癌（CRC）和特定非小细胞肺癌（NSCLC）患者。新闻稿指出，这是Temab-A首次获得FDA突破性疗法认定，两项认定主要基于首次人体M21-404研究结果。

Temab-A是一款靶向c-Met蛋白的下一代ADC，由人源化二价IgG1单克隆抗体与拓扑异构酶1抑制剂载荷偶联而成，旨在实现对肿瘤细胞的靶向递送，同时减少载荷在全身循环中的释放。c-Met在多种实体瘤中表达升高，并可能参与肿瘤进展和治疗耐药。

除结直肠癌和非小细胞肺癌外，Temab-A还在头颈部鳞状细胞癌、胃食管腺癌、胰腺导管腺癌和卵巢癌等多种晚期实体瘤中开展临床开发。目前，其临床项目已包括多项3期及2/3期研究，覆盖单药及联合治疗方案。

穿越血脑屏障，靶向蛋白降解剂公布帕金森病1期新数据

Arvinas今日公布靶向富亮氨酸重复激酶2（LRRK2）的蛋白降解靶向嵌合体ARV-102治疗帕金森病患者的1期研究最终数据。研究在一项与帕金森病相关的眼球运动客观指标中观察到剂量相关改善。相关结果在2026年国际帕金森病与运动障碍大会上公布。

这项研究共纳入24例帕金森病患者，评估每日20～80 mg ARV-102或安慰剂连续治疗28天。与安慰剂相比，ARV-102治疗后观察到扫视幅度不足（saccadic hypometria）程度呈剂量相关减轻，并伴随内溶酶体功能和神经炎症相关生物标志物下降，以及突触完整性和轴突导向相关生物标志物升高。

ARV-102是一款口服、可穿越血脑屏障的蛋白降解靶向嵌合体，旨在靶向降解LRRK2。Arvinas表示，这些数据进一步支持ARV-102能够进入中枢神经系统、降解LRRK2并调节与神经退行性疾病相关的生物学通路，为后续临床评估提供依据。

参考资料：

[1] Cerevance Announces Positive Phase 3 ARISE Results: Once-daily Oral Solengepras Meets Primary Endpoint and Demonstrates Motor and Non-motor Benefits in Parkinson's Disease. Retrieved October 7, 2026, from https://www.cerevance.com/media/cerevance-announces-positive-phase-3-arise-results-once-daily-oral-solengepras-meets-primary-endpoint-and-demonstrates-motor-and-non-motor-benefits-in-parkinsons-disease

[2] Novartis Rhapsido® (remibrutinib) receives FDA approval as first treatment for symptomatic dermographism (SD), expanding its use beyond chronic spontaneous urticaria (CSU). Retrieved October 7, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/10/07/3376686/0/en/novartis-rhapsido-remibrutinib-receives-fda-approva

l-as-first-treatment-for-symptomatic-dermographism-sd-expanding-its-use-beyond-chronic-spontaneous-urticaria-csu.html

[3] AbbVie's Telisotuzumab Adizutecan (Temab-A) Receives Two Breakthrough Therapy Designations From the U.S. FDA for CRC and NSCLC. Retrieved October 7, 2026, from https://news.abbvie.com/2026-10-07-AbbVies-Telisotuzumab-Adizutecan-Temab-A-Receives-Two-Breakthrough-Therapy-Designations-From-the-U-S-FDA-for-CRC-and-NSCLC

[4] Arvinas Shares Novel Oculomotor and Biomarker Data from Phase 1 Clinical Trial of ARV-102 in Patients with Parkinson’s Disease. Retrieved October 7, 2026, from https://ir.arvinas.com/news-releases/news-release-details/arvinas-shares-novel-oculomotor-and-biomarker-data-phase-1

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