北京
10月15日，国家药监局（NMPA）官网显示，药华医药的罗培干扰素α-2b（ ropeginterferon alfa-2b，商品名：Besremi） 获批新适应症。根据注册进度，推测此次获批的适应症为 成人原发性血小板增多症（ET） 。
罗培干扰素α-2b是一种长效干扰素疗法，于2019年2月首次在欧盟获批上市，用于治疗真性红细胞增多症（PV）。2021-2026年，该药物相继在美国、日本、中国、加拿大获批上市。2026年6月，罗培干扰素α-2b率先在中国台湾获批ET适应症。同年9月，该药物在美国获批用于治疗ET，成为FDA近30年来批准的首个用于治疗ET的创新药物。
现有ET疗法主要关注控制血小板计数 和症状，对基础疾病生物学的影响有限，而罗培干扰素α-2b可以提供多方面的获益。临床研究结果表明，该药物可以将ET患者的血小板水平及其它血液学指标持久维持在目标范围内。
在针对羟基脲耐药或不耐受ET患者的全球III期SURPASS-ET研究中，罗培干扰素α-2b组有42.9%的患者达到修订版欧洲白血病网格（ELN）应答标准，对照组（阿那格雷）这一比例为6.0%。
此外，罗培干扰素α-2b组患者的其它血液学指标也显著改善，包括血小板计数≤400×10^9/L且白细胞计数<9.5×10^9/L的患者比例（56.0% vs 6.0%）、脾脏肿大改善或稳定的患者比例（87.9% vs 54.2%）、症状改善或稳定的患者比例（71.4% vs 33.7%）、无出现或血栓事件的患者比例（84.6% vs 51.8%）。
罗培干扰素α-2b组和对照组患者发生ET相关重大血栓事件的比例分别为1.1%（1例）和8.8%（7例），发生ET相关心血管事件的比例分别为0%（0例）和7.5%（6例）。
罗培干扰素α-2b在该研究中具有良好的安全性。罗培干扰素α-2b组和对照组的因不良事件停药率分别为5.5%和18.8%，严重治疗相关不良事件发生率分别为2.2%和10.0%。
在北美进行的单臂IIb期EXCEED-ET研究中，初治和羟基脲经治ET患者接受治疗后，60.2%的患者达到ELN应答标准，98.9%的患者脾脏肿大改善或稳定，78.0%的患者症状改善或稳定。
ET是一种罕见的血液疾病，也是骨髓增生性肿瘤（MPN）的一种，通常由基因突变引起，比如JAK2基因突变。其特征是骨髓过度产生血小板。ET患者更容易出现血栓、异常出血和脾脏肿大。
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