世界帕金森病日｜10年病患受益，再生医学“根源修复”获全新突破

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本文重点摘要

4 月 11 日是世界帕金森病日。近年来，干细胞及外泌体通过抗炎护神经、补充功能细胞、清除病理沉淀等多重机制，为帕金森病实现 “根源修复” 带来全新突破。

在世界帕金森病日到来之际，本文汇总多项已经发表的文献案例与前沿研究进展，帮助大家理解再生医学与帕金森临床的新前沿。

这三则案例的核心结论为：

（1）40 例对照证实，干细胞疗效远超单纯口服左旋多巴；

（2）69 岁 10 年帕金森病史患者，移植细胞存活，症状稳定改善；

（3）20 例帕金森病患者接受外泌体干预后，症状减轻，生活质量显著提升。

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本期撰文：福建医科大学 YANG

本文审核专家：江苏大学附属医院 李晶教授

每年 4 月 11 日定为世界帕金森病日，为纪念帕金森病发现者詹姆斯・帕金森诞辰设立。

说起帕金森病，许多人并不了解它究竟有多普遍。目前全球已有超过1000万患者，国内患病人数也早已突破310万。

更值得警惕的是，这种疾病不再是老年人的“专利”，正逐年走向年轻化。

帕金森病的核心病理，在于大脑中脑黑质的多巴胺能神经元大量凋亡，加上α- 突触核蛋白异常堆积，导致负责传递运动信号的多巴胺分泌骤减。

它最典型的四大表现，静止性震颤、肌肉僵直、行动迟缓、步态异常。

更让人无奈的是，此病至今难以根治。常用的左旋多巴类药物，只能临时补充多巴胺、暂时缓解表面症状，无法阻止神经元持续坏死。

长期服药还易出现 “开关现象”—— 长期服用左旋多巴等药物后很常见的副作用。

可以把它理解成身体突然不受控地在 “能动” 和 “不能动” 之间来回切换，就像按电灯开关一样突然、没有预兆；

此外，长期服药也常伴随意动症、药效越来越差等问题，患者往往要终身依赖药物，与病症长期抗争。

面对帕金森病，早认识、早警惕、早干预才是应对关键，别让误解和拖延耽误了干预的最佳时机。

干细胞 & 外泌体：打破“治标不治本”的临床僵局

那么，现代科学的发展，有没有可能从根源上修复或替换坏死的神经元呢？干细胞和外泌体的研究，正在打破这种“只治标不治本”的僵局。

图片来自文献5

目前最受关注的是三类“修复武器”：

第一类是间充质干细胞。

临床应用最广泛，免疫原性低、来源充足，不涉及伦理争议；

兼具神经保护、抗炎、免疫调节、促血管生成、分泌神经营养因子（GDNF、BDF） 功能；

可抑制小胶质细胞过度激活、减少神经炎症、保护残存多巴胺神经元、促进神经修复[1-2]。

第二类是诱导多能干细胞或胚胎干细胞。

可定向分化为中脑多巴胺能神经元前体细胞，精准补充大脑缺失的多巴胺神经元，重建黑质 - 纹状体神经通路，从源头解决多巴胺不足问题[3]。

第三类则更为巧妙——干细胞外泌体。

它是干细胞分泌的纳米级小囊泡，携带了多种活性物质。

无免疫排斥、可穿透血脑屏障、可鼻喷 / 静脉给药，是新一代 “无细胞再生疗法” 核心载体[4]。

这些前沿技术虽然多数还在临床研究阶段，但已经让我们看到了根治帕金森病的希望。

这些前沿技术虽然多数还在临床研究阶段，但已经让我们看到了根治帕金森病的希望。

案例汇总：

干细胞及外泌体，帮助帕金森病患者提升多方面能力

案例 1: 40 例对照证实，干细胞疗效远超单纯口服左旋多巴

在间充质干细胞方面，多项临床试验证实了其安全性与有效性。国内外均有多个临床数据发表。

一项利用脐带间充质干细胞治疗帕金森病的临床研究纳入40例患者，20例实验组接受鞘内注射间充质干细胞，20例对照组为口服左旋多巴。

图片来自文献6

结果显示：实验组20例患者临床症状缓解程度较对照组明显，鞘内注射间充质干细胞治疗帕金森病的临床疗效优于单纯口服左旋多巴片治疗帕金森病[6]。

此外，国内研究团队对26例帕金森病患者经导管将自体间充质干细胞植入大脑后动脉及小脑上动脉[7]，在移植前后进行帕金森病评分量表评分，并观察其实验室指标、临床症状的变化及不良反应情况。

结果显示，移植后1个月、3个月量表评分均较移植前明显下降，移植后患者肝肾功能无变化，病人无发热等不良反应发生。

案例 2: 69 岁 10 年帕金森病史患者，移植细胞存活，症状稳定改善

早在2018年，日本政府就批准了京都大学使用诱导多能干细胞（iPS细胞）治疗帕金森病的全球首个临床试验。

该试验将iPSC在体外培养成神经前体细胞，而后移植到帕金森病患者大脑中，以期移植的细胞分化成神经元并释放多巴胺。

图片来自文献8

发表于顶级期刊《新英格兰医学杂志》的一篇案例报道显示[8]，对一名有10年进行性特发性帕金森氏病病史的69岁老年男性进行iPSC移植，将自体iPSC分化形成的多巴胺祖细胞分别植入患者左右壳核（间隔6个月）中，而后对患者进行随访。

结果显示，正电子发射断层扫描表明移植细胞存活；帕金森病相关评分在细胞移植后 18 至 24 个月稳定或改善。

案例 3: 干细胞外泌体：20 例帕金森患者，症状减轻，生活质量显著提升

临床前研究表明，注射干细胞来源的外泌体能够改善帕金森病动物模型的运动功能。

这些外泌体通过保护多巴胺能神经元、减少凋亡和促进神经再生，显著改善了运动能力。

研究团队招募了20名不同程度的帕金森病的患者以观察MSC外泌体输注的有效性及安全性[9]。

图片来自文献[9]

研究结果表明，帕金森病患者在接受外泌体治疗后，症状减轻，生活质量也得以改善改善。

此外，研究者还在关注外泌体注射的最佳时机和频率，以最大程度地提升疗效。

小结

世界帕金森病日，我们看见的从来不止是颤抖的双手、僵硬的步伐，更是千万患病家庭日复一日的坚守、隐忍与深藏心底的期盼。

长久以来，传统药物只能被动缓解表面症状、暂时稳住病情，始终停留在 “陪着病情发展” 的阶段，无法阻止神经元持续受损，更难以逆转病程走向。

而如今，随着干细胞与外泌体再生医学的不断深耕，医学早已跳出单纯 “对症给药” 的局限，真正迈向修复神经、守护大脑的全新阶段。

从间充质干细胞抗炎护神经，到诱导多能干细胞精准补充多巴胺神经元，再到无创外泌体实现靶向修护，越来越多真实可溯源的临床研究，正在为帕金森病治疗筑牢科学底气。

参考文献：

[1] Kassis I, Vaknin-Dembinsky A, Karussis D. Bone marrow mesenchymal stem cells: agents of immunomodulation and neuroprotection. Curr Stem Cell Res Ther. 2011;6(1):63-68. doi:10.2174/157488811794480762

[2] https://www.mdpi.com/2673-9879/6/1/8

[3] Faried A, Rudiman R, Adam A, et al. Induced Pluripotent Stem Cells (iPSCs) as a Regenerative Strategy for Parkinson's Disease: Opportunities and Challenges. Cell Biochem Biophys. Published online January 30, 2026. doi:10.1007/s12013-026-01993-6

[4] Fayazi, N., Sheykhhasan, M., Soleimani Asl, S. et al. Stem Cell-Derived Exosomes: a New Strategy of Neurodegenerative Disease Treatment. Mol Neurobiol 58, 3494–3514 (2021).

[5]Trabulo A, Sousa P, Alvites R, Maurício AC. Mesenchymal Stem Cell-Based Therapies Applied in Neurological Diseases: A Systematic Review. Biomedicines. 2026;14(2):475. Published 2026 Feb 21. doi:10.3390/biomedicines14020475

[6] 赵堂亮,吴正敏,王萍,谭建明.脐带间充质干细胞移植对帕金森病的临床疗效观察[J].中华细胞与干细胞杂志(电子版),2015,5(04):264-268.

[7] 王旭,张志彬,贾芙蓉,王平.自体骨髓间充质干细胞移植治疗帕金森病的疗效[J].中国老年学杂志,2014,34(01):22-23.

[8] Schweitzer JS, Song B, Herrington TM, et al. Personalized iPSC-Derived Dopamine Progenitor Cells for Parkinson's Disease. N Engl J Med. 2020;382(20):1926-1932.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32402162/

[9]Schiess M, Suescun J, Doursout MF, Adams C, Green C, Saltarrelli JG, Savitz S, Ellmore TM. Allogeneic Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stem Cell Safety in Idiopathic Parkinson's Disease. Mov Disord. 2021 Aug;36(8):1825-1834. doi: 10.1002/mds.28582. Epub 2021 Mar 27. PMID: 33772873; PMCID: PMC8451899.

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