从"医疗废弃物"到"产业主力军"，围产期间充质干细胞价值凸显

本文重点摘要

近期，国家药监局的一份产业综述，引发了不少关注。这份由药品大湾区分中心发布的报告，系统梳理了中国干细胞产业的现状。

数据背后释放的信号很明确——间充质干细胞（MSCs）是研究主流，而在所有MSCs来源中，围产组织来源占比最大。

为什么脐带和胎盘来源的间充质干细胞，能成为产业和临床的“主角”？

这背后，是科学界用大量研究反复验证过的、实打实的优势。

今天我们结合近几年发表的临床研究，拆解脐带、胎盘间充质干细胞为何成为再生医学公认的 “优质种子细胞”。

本期撰文：Dr.韦

本文审核专家：江苏大学附属医院 李晶教授

最近，国家药品监督管理局粤港澳大湾区药品审评检验中心在 Regenesis Repair Rehabilitation 期刊上发表了一篇综述，系统梳理了中国干细胞产业的监管框架和发展现状[1]。

截至 2025 年 8 月国内全部干细胞药品注册受理记录，总计 170 条申报资料，其中 155 项为临床试验申请，研发热度持续走高：2023 年申报量达 43 件阶段性峰值，2025 年前 8 个月申报 36 件，超越 2024 全年 28 件申报数量，行业转化速度持续提速。

数据一出，行业内的人都在转发——不是因为法规条文有多震撼，而是因为里面藏着一组硬核数字：

数据提炼

1）间充质干细胞 MSCs 共 139 项申报，占据全部干细胞管线八成以上，是国内药企、生物企业主攻方向；iPSC、基因编辑造血干细胞仅 26 项、4 项，研发成熟度差距显著；

2）在全部 MSCs 管线中，脐带来源申报 97 项，远超骨髓 14 项、脂肪 10 项、羊膜 5 项、月经血 4 项，成为临床转化首选细胞来源。

3）综述中同步对比美、欧、日全球获批干细胞药物，全球上市十多款干细胞药绝大多数都基于 MSCs 开发，适应症覆盖移植物抗宿主病、骨关节炎、心肌缺血、神经损伤等，核心优势集中于低免疫原性、广谱免疫调节、多组织修复能力，而脐带来源 MSCs 完美集齐上述全部特性。

不同于骨髓、脂肪成体干细胞需要穿刺取材,细胞活性随供体年龄衰退，

脐带、胎盘作为新生儿分娩后的医疗废弃物，取材全程无创、不存在伦理争议，

单份足月胎盘可制备 7000 份临床治疗剂量细胞，规模化生产门槛更低，适配细胞药物工业化量产需求，

这也是药企扎堆布局围产组织来源 MSCs 的核心底层逻辑。

胎盘/脐带：临床应用中丰富和可持续的间充质干细胞来源

干细胞分为胚胎干细胞（ESCs）和成体干细胞，然而，在成体干细胞中，骨髓和脂肪组织来源的间充质干细胞在临床应用中面临诸多困境。

例如，骨髓间充质干细胞获取过程侵入性强，给患者造成较大痛苦，更为关键的是，随着年龄增长，其细胞产量与质量会显著下滑，同时，患者自身的疾病或遗传因素可能对细胞质量产生不良影响，极大地限制了自体使用的可行性。

图源文献[1]；干细胞的众多来源

相比之下，胎盘/脐带间充质干细胞则存在诸多优势。

一方面，胎盘/脐带产后获取相对简便，而且胎盘/脐带来源的间充质干细胞能够以非侵入性的方式进行分离，有效避免了对患者的额外伤害。

不仅如此，与骨髓间充质干细胞相比，胎盘/脐带间充质干细胞增殖能力更强、分化能力更广、生长动力学更快、植入特性更好、集落形成单位成纤维细胞发育能力更强，还具有更强的免疫调节和免疫抑制特性，免疫原性更低，意味着更不容易出现排异现象，更适合临床转化。

图片来自文献[1]

研究发现[1]，胎盘间充质干细胞可以在宝宝出生后储存起来，用于将来的疾病治疗。一个足月胎盘可以产生7000个临床剂量的治疗性间充质干细胞[2]。因此，这些特征使胎盘成为临床应用中丰富和可持续的间充质干细胞来源。

胎盘和脐带间充质干细胞：

改善健康的重要武器

随着研究的深入，脐带/胎盘间充质干细胞已在多个疾病领域展现出临床应用潜力，经查询https://www. clinicaltrials.gov/网站，用脐带/胎盘间充质干细胞治疗的疾病适应症包括2型糖尿病、视网膜变性和遗传性视网膜营养不良、骨关节炎、糖尿病性神经病变、脊髓损伤、I型糖尿病、心血管疾病以及肌萎缩性侧索硬化症等。

图片来自文献[3]

例如，脐带间充质干细胞被应用到糖尿病的改善当中。

国内团队在《干细胞转化医学》上发表了一项研究，评估了脐带来源间充质干细胞对2型糖尿病患者的疗效。

研究共纳入了73名成年2型糖尿病患者，他们被随机分配到两个组别：脐带间充质干细胞治疗组（37名患者）和安慰剂组（36名患者）。

参与者在3个月的时间里接受治疗，其中干细胞治疗组的患者接受了静脉输注脐带间充质干细胞，每隔4周进行一次，总共进行3次输注。治疗期结束后，所有患者接受了为期48周的随访观察。

研究结果表明，脐带间充质干细胞治疗显著提升了血糖控制效果。

具体来说，接受脐带间充质干细胞治疗的患者，在经过3个月的治疗后，其TIR（葡萄糖目标范围内时间）和糖化血红蛋白（HbA1c）指标均显著优于安慰剂组。尤其是在第9周和第48周，脐带干细胞治疗组的血糖控制效果更为突出。在脐带组中，有更多的患者实现了TIR≥70%和HbA1c<7%的治疗目标，显示出更加稳定的血糖控制[4]。

图片来自文献[3]

此外，还有研究人员利用脐带/胎盘间充质干细胞来为健康人群进行免疫调节、抗炎。

2025年发表的文献揭示，经健康志愿者的研究发现脐带间充质干细胞具有长期安全性，且具有免疫调节和抗炎的效果 [5]：

（1）脐带间充质干细胞输注5年后，所有受试者均保持健康，未报告任何副作用或主要健康问题，肿瘤标志物水平也保持在正常范围内。

（2）值得一提的是，包括60岁以上的受试者在内的主要器官健康参数仍保持稳定。

（3）脐带间充质干细胞的免疫调节及抗炎作用长期存在，在高剂量细胞治疗组更为明显。

图片来自文献5

冷冻存储的脐带/胎盘间充质干细胞，临床潜力巨大

近年来，许多临床研究已经报道了使用冷冻存储的脐带/胎盘间充质干细胞来改善骨关节炎、心脑血管等健康问题，并取得了良好的临床结局。

一项系统综述统[5]评估了冷冻保存的MSCs在心血管疾病中的疗效与安全性，总共纳入7项研究，包括 3 项使用UC-MSCs的研究和 4 项使用 BM-MSCs 的研究。

经汇总分析后发现，在短期随访期间，低温MSCs组显示左心室射血分数（LVEF）显着改善 2.11% 。

相较BM-MSCs，UC-MSCs效果更佳，LVEF改善幅度达3.53%。

在骨关节修复领域，国外开展的一项关于人胎盘间充质干细胞（hP - MSCs）治疗膝骨关节炎（KOA）的研究[6]。该研究共纳入 26 名II - III 期 KOA 患者，分为对照组（11 例，仅接受透明质酸（HA）治疗）和 MSCs组（15 例，接受人胎盘间充质干细胞 联合HA治疗）。

结果表明：人胎盘间充质干细胞治疗是安全的，与对照组相比，人胎盘间充质干细胞组在治疗半年和1年后，WOMAC 和 VAS 评分显著降低，表明功能障碍及疼痛等症状得到明显改善。

此外，人胎盘间充质干细胞组治疗 6 个月后，血清 IL - 2 水平显著降低，表明人胎盘间充质干细胞具有明显抗炎特性。

图片来自文献[6]

小结

胎盘/脐带来源 MSCs 凭借取材、活性、安全性、量产等多重优势成为行业主流研发方向，胎盘/脐带等围产组织干细胞同步具备不可替代的临床储备价值。

从基础科研到数百项全球临床试验，从期刊文献到国内首款干细胞新药落地，脐带、胎盘间充质干细胞已走出实验室，成为再生医学解决难治性疾病、延缓机体衰老的极具前景的工具。

对于每个迎接新生命的家庭，抓住分娩唯一窗口期留存这份原生干细胞资源，便是为全家人预留一份面向未来的健康选择权。

[1]Moonshi S S, Adelnia H, Wu Y, et al. Placenta‐Derived Mesenchymal Stem Cells for Treatment of Diseases: A Clinically Relevant Source[J]. Advanced Therapeutics, 2022, 5(10): 2200054.

[2] Timmins NE, Kiel M, Günther M, Heazlewood C, Doran MR, Brooke G, Atkinson K. Closed system isolation and scalable expansion of human placental mesenchymal stem cells. Biotechnol Bioeng. 2012 Jul;109(7):1817-26. doi: 10.1002/bit.24425. Epub 2012 Jan 17. PMID: 22249999.

[3] Górnicki T, Józkowiak M, Data K, et al. Wharton's jelly mesenchymal stem cells (WJ-MSCs), a "Holy Grail" in tissue bioengineering and reconstructive medicine. Biomed Pharmacother. 2025;192:118570. doi:10.1016/j.biopha.2025.118570

[4] https://doi.org/10.1007/s40883-025-00384-2

[5] Safwan M, Bourgleh MS, Haider KH. Clinical experience with cryopreserved mesenchymal stem cells for cardiovascular applications: A systematic review. World J Stem Cells. 2025;17(3):102067. doi:10.4252/wjsc.v17.i3.102067

[6] Holiuk Y, Birsa R, Bukreieva T, et al. Effectiveness and safety of multiple injections of human placenta-derived MSCs for knee osteoarthritis: a nonrandomized phase I trial. BMC Musculoskelet Disord. 2025;26(1):418. Published 2025 Apr 26. doi:10.1186/s12891-025-08664-2