创新药企IPO热度回升，基因治疗独角兽冲击科创板

7月6日，上交所网站显示，天泽云泰科创板IPO已完成第一阶段交易所问询。

天泽云泰是一家基因治疗公司，手中有两款产品VGN-R09b和VGR-R01已经临近商业化上市，预计2027年就能获批。两款药物分别用于治疗一种非常罕见的遗传性神经系统疾病，以及结晶样视网膜变性。两种疾病都极其缺乏真正有效的疗法，有着很大的临床空白。

基因疗法被资本视作代表未来的疗法，截至目前，中国也仅有3款基因治疗产品获批，属于稀缺资源。如果在三年前，会是一个极具想象空间和资本追捧的叙事。如今的资本环境下，可能会打一个很大的折扣。

今年6月，信念医药基因疗法波哌达可基注射液被曝产品价格砍半仍无患者愿意买单，再次把基因治疗商业化窘境摆上了台面。正是因为销售前景不明，这些年，资本乃至产业对基因治疗的热情逐渐褪去，只留下企业们孤独艰难求生。

天泽云泰成立于2020年，恰逢细胞与基因治疗行业最狂热的时候。2021年，细胞与基因治疗投融资达到227亿美元，达到历史峰值。成立六年，天泽云泰吸引了高瓴创投、IDG资本及多家上海国资机构的投资，IPO前最后一次投后估值达到43.07亿元。可去年以来风向突变，天泽云泰、芳拓生物、嘉因生物、艺妙神州几家细胞与基因疗法企业在A股、港股的IPO申请，至今没有一家获得通过。

罕见病基因治疗

天泽云泰的核心管线聚焦在遗传性疾病和退行性疾病。最接近商业化撞线的是VGN-R09b和VGR-R01，两个品种都是以重组腺相关病毒rAAV为载体的基因治疗产品。

VGN-R09b和VGR-R01针对的都是罕见病。VGR-R01的进度略快一点，6月23日，该品种注册上市许可获得国家药监局受理，用于治疗成人结晶样视网膜变性。VGN-R09b则是用于芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症，即AADC缺乏症，是一种隐性遗传病，表现为严重的神经发育迟缓。

这两种疾病目前都没有有效的治疗手段，因此天泽云泰的产品几乎没有竞争。不过罕见病的患者人数很少，根据流行病学调查等数据，2025年全球成人结晶样视网膜变性患者13.5万人，中国患者有6.5万人。AADC缺乏症就更少了，中国发病患者仅300人。

相对而言，天泽云泰在帕金森的布局更有前景一些。中国是全球帕金森患者数量最多的国家，2025年达到393.9万人。根据招股书，天泽云泰正在开展VGN-R09b用于原发性帕金森病的I/II期临床试验，预计2026年下半年启动国内Ⅲ期临床，2029年获批上市；另一款基因治疗产品VGN-R08b针对GBA1突变型帕金森病，也已经在中国进入了I/II期临床。

传统药物对帕金森中晚期患者的疗效有限，脑深部刺激术是主流手术选择，但严重不良事件发生率高达50%。天泽云泰的帕金森产品如果能够成功，市场空间跟前述两款药完全不是一个量级。

截至目前，全球还没有任何帕金森病基因治疗产品获批上市。天泽云泰的品种全球研发进度第三。但也有可能面临研发失败。这些风险都是投资者需要考虑的。

图源：天泽云泰招股说明书

总的来看，天泽云泰目前还没有品种上市，公司估值完全依赖核心管线的研发进度，商业化前景遥遥无期。

然而天泽云泰是有收入的，2025年，天泽云泰BD收入2035.67万元，对外授权的对象主要是圆因生物、砂砾生物等biotech，用于进一步mRNA肿瘤疫苗、in vivo CAR-T、通用型CAR-T等产品的开发。相对于公司的资金需求来说，这个收入只是杯水车薪。2023-2025年间，天泽云泰累计亏损7.14亿元，并未有收窄的趋势，公司经营性现金流捉襟见肘。

商业化才是真正大考

根据招股书，天泽云泰要完成核心产品VGN-R09b、VGR-R01主要适应症的中国及海外上市布局，研发资金还需要4.26亿元。这是这次天泽云泰启动IPO的重要原因。

图源：天泽云泰招股说明书

就算钱融到了，天泽云泰能否撑到自我造血的那一天，还是要打个问号的。去年4月，信念医药的波哌达可基注射液获批上市，成为国内首款AAV基因治疗药物，本应开启中国基因治疗商业化元年。然而现实分外骨感：产品上市后一年多都没有形成有效放量，大幅降价后，仍无哪怕一名患者为之付费。

哪怕是基因治疗领域的独角兽蓝鸟生物，手握三款已上市获批的基因疗法，巅峰市值曾接近300亿美元，也因产品定价过高销售惨淡，2025年以2900万美元贱卖给了一家私募股权公司。

对于价格昂贵的基因治疗药物，医保很难承接。今年6月，诺思兰德的基因治疗新药塞多明基注射液获批，第一时间递交了医保准入申请，目前已经通过形式审查。这意味着塞多明基注射液能够控制在年费用30万元以内，这是基因疗法实现商业变现的定价红线。

基因治疗企业们的现状证明：不论科学成就多么创新、多么前沿，没有患者买单，就没有价值可言。

基因治疗通常一次给药、终身获益。目前的医保体系对这类药品并没有一个恰当的定位，仍死死卡住“年治疗费用”这条线。或许随着越来越多的CAR-T、基因疗法“冲塔”，医保的认定标准会有所松动，不过短期来看，只有企业去适应政策，不可能让政策来适应企业。

已获批上市的基因治疗产品情况

图源：天泽云泰招股书

可以想见，如果基因治疗定价与支付的矛盾不解决，无论天泽云泰未来有多少创新管线，公司前景都充满着不确定性。

天泽云泰暂未披露未来的产品定价，但已经设计好了产品的定价思路：希望通过稳定、高产、低成本、均一的重组腺相关病毒产品生产来压低成本，VGR-R01可以实现在百万元级别生产千人份的产量，未来就有可能在定价上做出让步。

这是符合大趋势的。目前整个细胞与基因治疗行业都在进行刀刃向内的变革，例如自体CAR-T向通用型、in vivo CAR-T的方向演进，都在寻求更低成本、更低定价的疗法。

企业们必须要重建起行业、资本对细胞与基因治疗行业的信心。在招股书中，天泽云泰实控人赵小平及其一致行动人给出了三层对赌，来力争市场信心：2027年底实现至少一款产品获批；2027-2029年技术授权及产品BD收入要达到3亿元以上；以及2030年前公司实现盈利。只要一条不满足，公司实控人法定锁定期就要延后一年。这种承诺在过往的IPO中都不多见。

对天泽云泰而言，IPO只是新的起点，真正的考卷才刚刚发下来。

撰稿 |杨曦霞

编辑｜江芸 贾亭

运营 | 李木子

声明：健识局原创内容，未经许可请勿转载