吸入型多肽疗法1b期研究结果发表；眼科saRNA疗法获FDA许可开展临床试验……｜一周盘点

本期看点：

[1] Rein Therapeutics开发的吸入型多肽疗法LTI-03治疗特发性肺纤维化（IPF）的1b期研究结果发表于Nature Communications。研究显示，LTI-03总体耐受性良好，并可降低多项肺纤维化和炎症相关生物标志物。

[2] Ractigen Therapeutics宣布，小激活RNA（saRNA）疗法RAG-1C的IND申请已获美国FDA许可，公司将启动一项预防和治疗增殖性玻璃体视网膜病变（PVR）的1期临床试验。

LTI-03：1b期研究结果正式发表

Rein Therapeutics开发的吸入型多肽疗法LTI-03治疗特发性肺纤维化的1b期临床研究结果正式发表于Nature Communications。该随机、双盲、安慰剂对照研究共纳入24例患者，受试者每日接受5 mg或10 mg LTI-03，或接受安慰剂，持续治疗14天。结果显示，两种剂量的LTI-03总体安全性和耐受性良好，未发生治疗相关停药，也未检测到可测量的全身药物暴露。

探索性分析显示，LTI-03在两种剂量下均显著降低支气管刷检样本中的白细胞介素-11（IL-11）和胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）水平；在10 mg剂量组中，还观察到COL1A1、CXCL7和galectin-7水平下降。LTI-03是一款由小窝蛋白-1支架结构域衍生的7个氨基酸多肽，旨在促进肺泡上皮细胞存活并抑制促纤维化信号。目前，该药物正在2期RENEW研究中接受评估。

RAG-1C：IND申请获得FDA许可

Ractigen Therapeutics宣布，小激活RNA（saRNA）候选疗法RAG-1C的IND申请已获FDA许可，允许公司启动一项预防和治疗增殖性玻璃体视网膜病变的1期临床试验。该研究计划纳入因视网膜脱离接受手术且发生PVR风险较高的患者，主要评估RAG-1C的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。

RAG-1C基于该公司的脂质偶联寡核苷酸递送平台LiCO开发，旨在通过激活眼部靶组织中的内源性CDKN1A基因，诱导细胞周期停滞，从而抑制异常细胞增殖及肌成纤维细胞转化。该疗法拟通过玻璃体内注射给药，并探索在视网膜脱离手术中单次给药的方案。

AN4035：获准在澳大利亚开展1期临床试验

阿诺医药（Adlai Nortye）宣布，靶向癌胚抗原相关细胞黏附分子5（CEACAM5）的抗体偶联药物（ADC）AN4035已完成澳大利亚临床试验通知备案，并获得人类研究伦理委员会批准，可启动全球1期临床试验。该研究将在CEACAM5富集、RAS依赖型实体瘤患者中，评估AN4035单药及其与西妥昔单抗联合治疗的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步抗肿瘤活性。

AN4035是一款搭载泛RAS（ON）抑制剂载荷的ADC，也是阿诺医药RAS抑制剂偶联抗体平台开发的首款候选药物。该疗法旨在利用抗体将RAS抑制剂选择性递送至肿瘤组织，以增强肿瘤局部的RAS抑制作用，同时尽量减少全身性RAS通路抑制及相关毒性。临床前研究显示，AN4035在多种CEACAM5阳性、RAS依赖性肿瘤模型中表现出抗肿瘤活性。

mRNA-1469：1期试验完成首批受试者接种

Moderna宣布，在获得加拿大卫生部对该研究的许可后，首批受试者已在mRNA-1469的首次人体1期临床研究中完成接种。mRNA-1469是一款在研信使RNA（mRNA）疫苗，拟用于预防本迪布焦埃博拉病毒引起的疾病。目前，尚无获批疫苗可预防本迪布焦埃博拉病毒所致疾病。

该研究将在加拿大3个临床中心开展，预计招募约80名健康成人，主要评估mRNA-1469的安全性、耐受性和免疫原性。该项目由Moderna与流行病防范创新联盟合作推进，后者承诺提供最高5000万美元，以支持临床前研究、1期临床试验，以及额外临床试验用疫苗的规模化生产。

SHY-ONC6：1期试验完成首例患者给药

SHY Therapeutics宣布，首例晚期实体瘤患者已在SHY-ONC6的首次人体1期临床试验Luca-1中完成给药。该开放标签、多中心研究将评估SHY-ONC6的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性，并通过剂量递增探索安全剂量范围，为后续临床开发确定适宜的给药方案。

SHY-ONC6是一款在研口服蛋白酶体抑制剂，通过靶向蛋白酶体19S调节颗粒中的ATP酶发挥作用，有别于主要靶向20S核心颗粒的FDA已批准蛋白酶体抑制剂。临床前研究显示，该药物在多种实体瘤模型中具有抗肿瘤活性和较好的耐受性，公司预计于2027年公布初步1期临床数据。

参考资料：

[1] Rein Therapeutics Announces Publication of Landmark LTI-03 Clinical Data in Nature Communications. Retrieved August 5, 2026 from https://investors.aileronrx.com/news-releases/news-release-details/rein-therapeutics-announces-publication-landmark-lti-03-clinical

[2] Ractigen Therapeutics Announces U.S. FDA IND Clearance for First-in-Class saRNA Candidate RAG-1C to Treat Proliferative Vitreoretinopathy. Retrieved August 5, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/ractigen-therapeutics-announces-us-fda-ind-clearance-for-first-in-class-sarna-candidate-rag-1c-to-treat-proliferative-vitreoretinopathy-302839921.html

[3] Adlai Nortye Announces Clinical Trial Notification Submission and HREC Approval for the Phase I Clinical Trial of Pan-RAS(ON) Inhibitor ADC AN4035 in Australia. Retrieved August 5, 2026 from https://ir.adlainortye.com/news-releases/news-release-details/adlai-nortye-announces-clinical-trial-notification-submission

[4] Moderna Announces Initiation of Phase 1 Clinical Trial of mRNA-1469, Moderna's Investigational Vaccine Against Bundibugyo Ebolavirus. Retrieved August 5, 2026 from https://www.accessnewswire.com/newsroom/en/healthcare-and-pharmaceutical/moderna-announces-initiation-of-phase-1-clinical-trial-of-mrna-1469-m-1200749

[5] SHY Therapeutics Announces the First Patient Has Been Dosed in Phase 1 Clinical Trial Evaluating SHY-ONC6, a Novel, Oral Proteasome Inhibitor for the Treatment of Solid Tumors. Retrieved August 5, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/08/04/3338257/0/en/shy-therapeutics-announces-the-first-patient-has-been-dosed-in-phase-1-clinical-trial-evaluating-shy-onc6-a-novel-oral-proteasome-inhibitor-for-the-treatment-of-solid-tumors.html

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