新锐达成1亿美元潜在“first-in-class”多肽疗法交易；治疗DMD，潜在“first-in-class”细胞疗法公布最新监管进展 | 产业新闻

新锐达成1亿美元潜在“first-in-class”多肽疗法交易

Zealand Pharma近日宣布，与Royalty Pharma达成一项特许权使用费购买与出售协议，将其与在研药物rusfertide（PTG-300）相关的部分经济权益出售给后者，交易总额为1亿美元。根据协议，其中5000万美元将在交易完成时支付，另外5000万美元将在交易完成一周年时支付。Rusfertide拟用于治疗罕见慢性血液疾病真性红细胞增多症（PV），美国FDA已将其新药申请（NDA）的PDUFA目标日期设定在2026年第三季度。根据之前合作协议，武田（Takeda）将负责该药物的全球商业化。

Rusfertide是一款潜在“first-in-class”的在研皮下注射疗法，通过模拟天然激素铁调素（hepcidin）的作用，调节铁稳态和红细胞生成。该药旨在针对真性红细胞增多症中铁调节异常这一疾病机制，减少过量红细胞生成，并帮助患者实现持续的红细胞压积控制。目前，rusfertide采用每周一次皮下自行注射的给药方式，在迄今开展的临床试验中总体耐受性良好。2026年3月，美国FDA受理rusfertide的新药申请并授予优先审评资格。该申请主要基于3期全球随机研究VERIFY的积极结果，以及2期REVIVE及长期扩展研究的数据。

治疗DMD，潜在“first-in-class”细胞疗法公布最新监管进展

Capricor Therapeutics近日在公布2026年第二季度财报时表示，在美国FDA咨询委员会对其杜氏肌营养不良（DMD）细胞疗法deramiocel作出不利投票结果后，公司计划向FDA提交更多临床数据和分析，并计划进一步调整拟申请的适应症范围，以HOPE-3试验的主要终点——上肢功能——作为核心支持证据。。该公司计划提交HOPE-3研究24个月开放标签延长期数据，并对现有数据包开展进一步分析。值得一提的是，FDA咨询委员会在当时并未就3期HOPE-3试验的主要终点或整体获益-风险进行表决；而在关于上肢功能的单独讨论环节中，委员会对HOPE-3相关临床证据的反馈总体呈支持方向。根据行业媒体Endpoints News报道，FDA已表示愿意审查这一补充材料，并将在收到后相应延长PDUFA目标日期。目前deramiocel的PDUFA目标日期为2026年8月22日，但公司尚未公布补充材料的具体提交时间。

Deramiocel（又名CAP-1002）是一种潜在“first-in-class”同种异体细胞疗法，由心脏来源细胞（CDCs）组成。该疗法最初的开发目标之一是治疗DMD患者的心肌病，但Capricor目前计划调整监管申请策略，将拟申请的适应症进一步聚焦于HOPE-3试验的主要终点。HOPE-3完整3期数据已于2026年7月发表于《柳叶刀》。研究显示，deramiocel可显著减缓PUL 2.0评估的上肢功能下降（p=0.029），其他功能及心脏指标亦显示出支持性结果。

参考资料：

[1] Zealand Pharma enters into a USD 100 million royalty purchase and sale agreement with Royalty Pharma for the economics related to rusfertide. Retrieved August 14, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/08/12/3344048/0/en/zealand-pharma-enters-into-a-usd-100-million-royalty-purchase-and-sale-agreement-with-royalty-pharma-for-the-economics-related-to-rusfertide.html?_gl=1*k0phv*_up*MQ..*_ga*OTMxODkyMzIuMTc4NjU3NDA2NA..*_ga_B6167QB2TF*czE3ODY1NzQwNjMkbzEkZzAkdDE3ODY1NzQwNjMkajYwJGwwJGgyMDQzOTYyMzYw*_ga_ERWPGTJ5X8*czE3ODY1NzQwNjMkbzEkZzAkdDE3ODY1NzQwNjMkajYwJGwwJGgw

[2] Capricor Therapeutics Reports Second Quarter 2026 Financial Results and Provides Corporate Update. Retrieved August 14, 2026 from https://www.capricor.com/investors/news-events/press-releases/detail/353/capricor-therapeutics-reports-second-quarter-2026-financial

[3] Capricor, seeking lifeline for Duchenne therapy, says it will ask FDA to review additional data. Retrieved August 14, 2026 from https://endpoints.news/capricor-seeking-lifeline-for-duchenne-therapy-says-it-will-ask-fda-to-review-additional-data/

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