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通用型CAR-T再下一城:治疗系统性硬化症IND获批

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10月9日,邦耀生物宣布其新一代异体通用型CAR-T产品TyU19(管线代号:BRL-303)针对复发/难治性系统性硬化症(SSc)的新药临床试验申请(IND),已于2026年9月10日正式获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)临床试验默示许可;同时,BRL-303于2026年10月8日正式纳入CDE “关爱计划-延伸” 试点项目。这是继在中度/重度难治性系统性红斑狼疮(SLE)适应症获得IND许可后,BRL-303在自身免疫疾病领域的又一关键突破。

值得一提的是,BRL-303是中国首个纳入“关爱计划-延伸”试点项目的CAR-T类产品。根据CDE在2026年5月最新发布的《罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划(“关爱计划-延伸”)》,该试点是CDE为解决源头创新罕见病药物研发开辟的“专属快车道”,给予“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”的优先审评支持。


BRL-303是邦耀生物基于TyUCell异体通用型细胞平台自主研发的靶向CD19异体通用型CAR-T在研产品,采用健康供者来源的T细胞,经多重基因编辑及规模化制备,旨在通过深度清除CD19阳性B细胞并促进免疫系统重建,探索治疗B细胞介导的难治性自身免疫疾病。

2024年7月,BRL-303治疗严重难治性自身免疫疾病的早期人体研究结果发表于国际顶级期刊《Cell》。该研究在全球首次公开报道了异体CD19 CAR-T细胞在系统性自身免疫疾病患者中的临床应用。

在弥漫性皮肤型系统性硬化症(dcSSc)患者中,接受BRL-303治疗后观察到深度B细胞清除,临床综合反应指数(CRISS)获得显著改善,改良Rodnan皮肤评分(mRSS)持续下降;皮肤硬化程度以及肺、心脏等器官的纤维化相关指标亦呈明显改善,并在研究报告的6个月随访期内持续观察到临床获益。安全性方面,该研究随访期内未观察到细胞因子释放综合征(CRS)、移植物抗宿主病(GvHD)或免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)。该探索性研究的积极结果为BRL-303治疗SSc的安全性、耐受性及临床活性提供了重要的人体证据。

凭借靶向 CD19 精准清除异常活化B 细胞的核心机制,BRL-303有望广泛适配多种以 B 细胞异常活化为核心致病机制的难治性自身免疫疾病。针对中度或重度难治性系统性红斑狼疮(SLE)适应症已获批开展Ⅰ期临床研究,目前按照方案推进剂量递增。

《前沿π》栏目

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