自2025年底以来,创新药领域出现了“中国首发”的新趋势。包括赛诺菲、勃林格殷格翰在内的多家跨国药企,相继推动多款全球新药及新适应症率先在中国获批,标志着中国创新药审批从“全球同步”向“中国引领全球”更进一步。
今年3月,国家药监局的批件无疑再次验证了这一趋势。阿斯利康与第一三共联合开发的德曲妥珠单抗最新适应症在中国率先获批序贯THP方案用于HER2阳性早期乳腺癌成人患者的新辅助治疗。这是该适应症在全球范围内的首次获批,也意味着中国的获批时间早于美国等其他国家和地区。
在几年前,这几乎不可想象。彼时,创新药行业讨论更多的是“缩短中国与全球获批的时间窗口”以及“推动中国与全球同步获批”。而如今,随着一个又一个的“全球首批”,行业开始清晰意识到:中国在全球创新药落地中的角色,正在发生实质性变化。
这一变化,既来自政策优化带来的审评审批、临床开发和创新转化层面的客观优势;也源于跨国药企对中国患者真实临床需求的洞察,并因此不断提升中国在其全球研发与战略布局地位的内生动力。
患者未尽需求驱动跨国药企管线布局
乳腺癌是中国女性发病率最高的恶性肿瘤之一,2022年新发病例超过35.7万[1]。其中约五分之一为HER2阳性亚型[2],这类肿瘤侵袭性强、进展更快、复发风险高,是临床久攻不下的“硬骨头”。更为棘手的是,约有三分之一的HER2阳性早期乳腺癌患者面临高危风险,更有可能经历疾病复发、预后不良[3]。
新辅助治疗的出现,是HER2阳性早期乳腺癌治疗领域的一大突破。借助HER2靶向治疗与化疗方案联合应用的方案,部分患者能达到病理完全缓解(pCR)——即手术后在乳房和淋巴结组织里,检测不到浸润性癌残留,这也是患者实现长期生存的积极信号。然而,在标准方案下,仍有近半数的高危早期患者,无法达到病理完全缓解,长期预后不容乐观[4][5][6][7][8]。
这是德曲妥珠单抗在中国获批的第七个适应症,也是第四项乳腺癌领域适应症,经此一役,这款广受关注的ADC药物实现了从晚期向早期乳腺癌的拓局。
德曲妥珠单抗在乳腺癌治疗领域的破局路径,映射出阿斯利康在这一治疗领域的清晰野心——“从晚期到早期、从后线到前线”的“全周期”管线布局。这既是跨国药企在全球乳腺癌治疗多靶点、多技术路线并行竞争格局下的商业选择,也是其对于中国乳腺癌治疗临床需求的深度回应。
要实现这种布局思路,就需要抛开“单个适应症逐一推进”的传统路径,在早期研发阶段就确立全病程管理的思路。这一点,在围绕HER2 ADC为核心支柱展开的一系列临床研究中就可见一斑——DESTINY-Breast系列研究几乎贯穿了HER2阳性乳腺癌的各治疗阶段,探索HER2阳性乳腺癌患者不同疾病阶段的获益可能,并推动HER2低表达乳腺癌成为乳腺癌精准治疗中不可忽视的全新治疗亚型。
不仅如此,阿斯利康在HR阳性与三阴性乳腺癌这两大分型上同样弹药丰富。在HR阳性乳腺癌领域,阿斯利康通过“内分泌基石+精准靶向”的迭代进化,建立了更为丰富的系统性矩阵。而在三阴性乳腺癌领域,阿斯利康一方面在PARP/gBRCA突变人群中积极推动精准治疗方案,一方面也在加速探索Trop-2 ADC药物针对这一分型的治疗潜力。
对阿斯利康而言,乳腺癌的终极治疗目标,是让其不再成为致死的原因。在患者全生命周期的不同阶段,这一目标有不同的拆解——对晚期患者而言,延长高质量的长生存时间是重要诉求,而对于早期患者而言,则需要向“临床治愈”这一目标不断努力。
审评加速与研发加码催生“全球首批”
与此同时,国家及主管部门也看到了患者的真实需求,并且通过一系列组合拳,推动监管体系向“快、优、通”转变,让创新药的审批跑出了“中国速度”,也为中国生物医药创新的整体发展注入了催化剂。
2015年,药品审评审批改革启动;2017年,中国正式加入ICH,药品标准与国际全面接轨;2020年,新版《药品注册管理办法》实施,突破性治疗、附条件批准、优先审评、特别审批四条快车道成型。
数据最有说服力:2025年,中国获批创新药中超70%通过优先审评通道上市,平均审评时长从2015年的近30个月,压缩至如今12个月以内[9]。2026年1月,国家药监局进一步明确,对新机制、新靶点创新药,在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化支持,直接将“在中国实现创新药全球首批”上升为政策导向[10]。
主管部门在推动“全球首批”方向所展示出的勇气,来自中国临床研究能力的跃升和数据质量的整体进阶所带来的底气。中国疾病谱系复杂,患者人数众多,未尽需求庞大。尤其在肿瘤等高发疾病领域,中国临床医生既拥有大量实践经验,也能够接触更丰富的真实世界病例与研究数据,使中国在研究中心网络、入组效率和数据质量等方面逐步形成独特优势。随着本土科研能力持续提升,中国临床洞察已不再只是全球研究的补充信息,而正成为多中心研究中越来越关键的组成部分。
在这一变化下,众多跨国药企都选择将中国从重要市场升级为创新策源地,在加速引入创新疗法的同时,也深度融入本土生态,与本土科研、临床与产业力量协同创新,并将共同产出的成果推向全球。
此次德曲妥珠单抗新适应症的“全球首批”,就是一个典型案例。在临床研究的方案设计与研究执行阶段,中国团队和中国临床专家就已经深度参与其中,将中国患者的真实临床需求、疾病管理中的关键痛点,以及本土专家对治疗路径的判断,更充分地融入国际多中心研究框架。这些来自中国的数据与洞察,无疑为“在中国实现全球首批”奠定了扎实的循证医学基础。不仅在乳腺癌领域,在胃癌、肝癌、胆道癌等国内高发癌种领域,中国也已深度参与在阿斯利康全球研发体系中,中国团队正在主导的全球临床试验数量达到近20项。
公开资料显示,阿斯利康在几年前已经实现了中国研发管线与全球100%同步,早期研发项目占比超过23%。2025年3月,阿斯利康宣布25亿美元投资计划,在北京建立第六个全球战略研发中心,这也是阿斯利康继上海之后在中国建立的第二个全球战略研发中心。时隔一年后,阿斯利康在今年年初又宣布到2030年前在中国投资超1000亿元人民币,以扩大在药品生产与研发领域的布局。这不仅仅是简单的商业投入,而是把中国的患者未尽之需、临床研究、研发能力等,全面纳入其全球创新网络。
深度融入本土创新共筑健康生态
不难发现,相较过去的单向“引进”,跨国药企与中国的医疗生态之间的连接正变得更为紧密。跨国药企对中国创新土壤的重新评估,正在促使其转型为中国创新的“全球放大器”:一方面持续加码本土研发、前移全球管线,另一方面通过授权合作、联合开发和全球商业化等路径,助力中国药企把原创成果推向更广阔的国际市场,推动“引进-消化-合作-输出”的良性循环。
有数据显示,2025年大中华区创新药license-out 交易总额已升至1377亿美元,较2021年增长近十倍[11];进入2026年后,平均单笔交易规模又较2025年上升76%[12]。在这股浪潮中,阿斯利康堪称个中翘楚——2023年至今,阿斯利康已与15家中国本土创新药企达成17项合作,涵盖细胞治疗、ADC、免疫等多个前沿赛道,其中半数以上落在肿瘤领域。在ADC方面,阿斯利康除自主研发和合作开发之外,还通过授权引进拓展了新靶点与新技术;在细胞疗法方面,阿斯利康收购亘喜生物,将其全面融入全球研发体系,并通过“FasTCAR”技术加速细胞疗法的制造速度和可及。
跨国药企与中国本土创新力量的合作,也进一步延展到了更底层的能力建设。AI正是其中最值得关注的方向之一。向上,AI能够深入研发源头,借助多模态数据和基础大模型,改写传统的研发范式,提升研发精准度与效率;向下,AI能深度嵌入临床与诊疗场景,通过数字化工具优化患者在就医全流程中的体验。毋庸置疑,AI是在更大范围内重塑创新效率和患者获益的连接方式。作为始终积极布局前沿创新的跨国药企,阿斯利康也在这一方向持续加码。就在不久前,阿斯利康与清华大学智能产业研究院(AIR)共建“人工智能药物研发联合研究中心”,聚焦AI驱动的分子研究、转化医学和临床开发创新,推动研究成果加速走向临床与应用,同时双方还将共同培养AI for Science的复合型人才。
在创新药物与前沿技术之外,“以健康为中心”的理念,也在推动创新药企加速构建覆盖“筛-诊-治-管-康”的全链路诊疗生态,让创新真正转化为临床价值。在乳腺癌领域,阿斯利康参与支持建设的乳腺专病中心(BCCE),通过大语言模型(LLM)和乳腺癌专病模型(BC AI Agent)的应用协助患者随访管理,依托精准诊断、规范治疗、数智管理三大板块,进一步推进乳腺癌规范化治疗,已落地全国上百家医院,惠及数万名乳腺癌患者。对阿斯利康而言,这一聚焦全病程管理的实践是促进诊疗变革、助力共同健康的重要实践。
中国临床需求与创新生态的深刻变化,正在迫使跨国药企重新审视研发逻辑、重新定位中国价值。而在这片创新活力持续释放的土壤中,最终能够脱颖而出的,只会是真正回应临床需求、并且把前沿科学更快转化为患者可及的解决方案的一方。
阿斯利康所展现的,正是这样一条路径。无论是在乳腺癌领域持续推动治疗前移、覆盖更多分型与阶段,还是在更多肿瘤领域围绕中国高发癌种加快研发布局,其核心都不只是扩展产品版图,而是更早识别临床痛点、更深嵌入本土创新生态,并把真正有价值的科学突破尽快转化为患者获益。
从这个意义上看,创新的价值,早已不止于一次获批、一个产品,甚至一条管线本身,而在于它能否真正改变疾病结局,给患者带来更长生存、更少复发、乃至更接近治愈的可能。我们也有理由相信,唯有以终为始、回应患者真实需求的有价值的创新,才能推动“让癌症不再成为致死主因”的愿景一步步走向现实。
当“全球首批”不再只是时间节点,而成为一种能力,中国的角色,也就不再需要被定义。而以阿斯利康为代表的先行者,正在不断努力让这一能力成为常态。
[1]World Health Organization. Global Cancer Observatory: China. Accessed January 2026.
[2]Tarantino P, et al. Ann Oncol. 2023;34(8):645-659.
[3]Mahtani R, et al. Human Epidermal Growth Factor Receptor 2-Positive (HER2+) Early Breast Cancer Treatment and Outcomes by Risk of Recurrence: A Retrospective US Electronic Health Records Study.Cancers (Basel). 2025;17(9):1848.
[4]Schneeweiss A, et al. Pertuzumab plus trastuzumab in combination with standard neoadjuvant anthracycline-containing and anthracycline-free chemotherapy regimens in patients with HER2-positive early breast cancer: a randomized phase II cardiac safety study (TRYPHAENA). Annals of Oncol. 2013; 24:2278-2284.
[5]Swain S, et al. Pertuzumab, trastuzumab, and standard anthracycline- and taxane-based chemotherapy for the neoadjuvant treatment of patients with HER2-positive localized breast cancer (BERENICE): a phase II, open-label, multicenter, multinational cardiac safety study. Annals of Oncology. 2018; 29:646-653.
[6]Huober J, et al. Atezolizumab With Neoadjuvant Anti–Human Epidermal Growth Factor Receptor 2 Therapy and Chemotherapy in Human Epidermal Growth Factor Receptor 2–Positive Early Breast Cancer: Primary Results of the Randomized Phase III IMpassion050 Trial. J Clin Oncol. 2022; 40:2946-2956.
[7]Masuda N, et al. A randomized, 3-arm, neoadjuvant, phase 2 study comparing docetaxel + carboplatin + trastuzumab + pertuzumab (TCbHP), TCbHP followed by trastuzumab emtansine and pertuzumab (T-DM1+P), and T-DM1+P in HER2-positive primary breast cancer. Breast Cancer Res Treat. 2020; 180:135-146.
[8]Gao H, et al. De-escalated neoadjuvant taxane plus trastuzumab and pertuzumab with or without carboplatin in HER2-positive early breast cancer (neoCARHP): A multicentre, open-label, randomised, phase 3 trial. Presented ASCO Annual Meeting 2025.
[9]国家药监局药品审评中心(CDE). 2025 年度药品审评报告. 2026.
[10]国家药监局。对新机制、新靶点创新药全链条强化支持,助力“中国首发”. 新华社,2026-01-07.
[11]医药魔方NextPharma数据库
[12]Reuters. China biotech licensing boom hit record 2026 pipeline swells[EB/OL]. 2026-02-13. https://www.reuters.com/sustainability/climate-energy/china-biotech-licensing-boom-hit-record-2026-pipeline-swells-2026-02-13/.
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