Nature | 占据八成管线 ！中国下一代CAR-T疗法临床试验世界领先

作为细胞免疫治疗领域的革命性突破，CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法已经在血液肿瘤等疾病的治疗中展现出巨大的潜力。然而，传统的体外（ex vivo）CAR-T疗法流程繁琐且昂贵，不仅需要先将患者体内的T细胞提取出来，在实验室进行复杂的基因改造与扩增，随后再回输至患者体内，而且制作周期长、成本高昂。

为了克服这些瓶颈，能够在体内直接“重编程”免疫细胞的体内（in vivo）CAR-T疗法应运而生。作为下一代细胞治疗技术，in vivo CAR-T凭借更低的开发成本、更简便的给药方式以及更高的可及性，正在成为全球癌症与自免疫疾病治疗的新赛道。

在国际顶刊《Nature》最新发表的一篇报道中，作者 Rachel Fieldhouse 详细梳理了全球下一代CAR-T疗法的研发格局。报道指出，凭借庞大的患者群体、高效快速的临床试验审查路径以及强大的资源投入，中国已然成为全球 in vivo CAR-T 创新疗法研发与临床试验的核心高地。但与此同时，报道也提醒，中国近期实施的监管新规在提升行业规范与安全性的同时，也可能对部分项目的推进节奏带来一定影响。

占据八成管线，中国成为下一代CAR-T试验主阵地

波士顿咨询集团（BCG）John Wu 等人近期发表的一项分析报告显示，虽然 in vivo CAR-T 领域的大多数基础性预临床研究最初源自美国和德国的科研团队，但在临床转化阶段，中国展现出了惊人的“中国速度”。

在全球目前处于动物实验和人体临床试验阶段的 140 款 in vivo CAR-T 药物中，高达 82% 的管线由中国的研究团队或企业主导开发。澳大利亚韦斯特米德医学研究所细胞治疗专家 Emily Blyth 博士指出，中国在该领域的发展成果已经积累了至少五年之久，背后得到了中国政府的大力支持，这也吸引了越来越多国际团队寻求与中国展开深度合作。

应用场景从肿瘤拓展至自免疫疾病

in vivo CAR-T 疗法的早期人体临床试验数据展现出了令人振奋的疗效。2025年9月公布的全球首个针对自免疫疾病的 in vivo CAR-T 人体试验结果显示，5名患有难治性系统性红斑狼疮的患者在接受治疗仅3个月后，症状即得到显著改善，且未观察到严重不良反应。近期中国研究人员再次报道，16名自免疫疾病患者在接受该疗法后症状明显缓解。

此外，这种本土创新也在积极惠及全球。美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首款由中国团队研发的 in vivo CAR-T 疗法进入临床试验阶段，用于治疗血液系统肿瘤。济南山东省肿瘤医院化学家陈小元教授表示，中国在临床开发上的成功，将极大地加速全球创新、降低治疗成本，并产生惠及全球患者的宝贵临床证据。

产学研联动与研究者发起试验（IIT）

中国之所以能在 in vivo CAR-T 的临床转化上走在世界前列，离不开其独特的“研发土壤”。陈小元教授分析认为，强大的机构投资、学术界与医院及产业界之间的紧密协作，加上庞大的自免疫疾病患者基数和强烈的临床求医意愿，共同构成了中国在此领域的独特优势。

而 BCG 的 John Wu 则强调，研究者发起试验（Investigator-Initiated Trials, IIT）路径是中国细胞与基因治疗快速增长的核心驱动力。IIT 机制允许研究人员在无需经过国家药品监督管理部门漫长前置审批的情况下，在医院内部快速开展临床探索，快速获取早期的临床循证依据。借助 IIT 机制和庞大的招募人群，在中国的临床试验成本仅为美国同类试验的一半左右。

规范化提升与安全合规

随着生物技术的发展，中国也在逐步完善相关的监管框架。2026年5月出台的生物新技术 IIT 新规，进一步拓宽了医疗机构的合规应用渠道，允许医院直接向罕见病患者提供经证实有效的创新疗法。

与此同时，合规审查的收紧也带来了一些阶段性调整。自5月新规实施以来，已有至少6项 in vivo CAR-T 临床试验被暂停或撤回，以重新满足新的监管合规要求。例如，新规限定仅有顶尖的科研教学医院（三甲医院）具备开展此类新生物技术 IIT 的资格；国家卫生健康委员会也有权针对存在伦理关切的试验发起多轮评估，甚至下令暂停或取消；涉及跨国合作或外资企业的试验亦需经过额外的专项审批。

针对这一变化，学者们普遍持理性态度。作为一项前沿技术，in vivo CAR-T 仍处于发展的早期阶段，未来仍需积累更多长期的安全性和有效性数据，以克服传统细胞疗法中常见的毒副作用，最终实现商业化获批与广泛应用。

主编微信

注：添加微信请备注昵称+单位+研究